Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pro RGX-111

23. dubna 2026 aktualizováno: REGENXBIO Inc.

Dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RGX-111

RGX-111-5101 je dlouhodobá následná studie, která hodnotí dlouhodobou bezpečnost a účinnost RGX-111 u účastníků, kteří dostali RGX-111 (genová terapie určená k dodání funkční kopie alfa-L-iduronidázy genu (IDUA) do centrálního nervového systému) v samostatné rodičovské studii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je prospektivní, multicentrická, observační, navazující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti RGX-111 po jednorázovém podání. Způsobilými účastníky jsou ti, kteří se dříve účastnili klinické studie, kde jim byla podána jedna IC nebo ICV RGX-111. K zápisu každého účastníka do této studie by mělo dojít ve stejný den nebo poté, co účastník dokončil návštěvu na konci studie (EOS) nebo návštěvu předčasného ukončení (EDV) z předchozí (rodičovské) klinické studie. Účastníci budou sledováni po dobu až pěti let po podání RGX-111 (včetně rodičovské studie) nebo dokud nebude RGX-111 komerčně dostupný v zemi účastníka, podle toho, co nastane dříve. Podle tohoto pozorovacího protokolu nebude řízena žádná léčba. Celková délka studie pro každého účastníka se může lišit v závislosti na tom, kdy se zapíše do aktuální studie po podání RGX-111 v rodičovské studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
21

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Přijato RGX-111 v samostatné rodičovské studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Aby byl účastník způsobilý, musí již dříve získat RGX-111 v samostatné rodičovské studii.
  • Účastník nebo jeho zákonní zástupci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Žádný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Příjemci RGX-111
Subjekty, které dostaly RGX-111 v samostatné rodičovské studii.
Genetický: Žádný zásah
Observační studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti RGX-111
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Výskyt nežádoucích účinků vznikajících při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) v průběhu času podle CTCAE verze 5.0
5 let včetně mateřské studie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý vliv RGX-111 na neurovývojové parametry kognitivních, behaviorálních a adaptivních funkcí (WASI-II)
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Změna od výchozího stavu v neurovývojových parametrech měřená Wechslerovým zkráceným inteligenčním testem (WASI-II).
WASI-II hodnotí inteligenci jedinců od 6 do 90 let.
Test poskytne složené skóre pro odhad verbálního porozumění a percepčního uvažování.
Kromě toho jsou uváděny také věkové ekvivalenty pro každý z subtestů.
5 let včetně mateřské studie
Dlouhodobý vliv RGX-111 na neurovývojové parametry kognitivních, behaviorálních a adaptivních funkcí (WPPSI-IV)
Časové okno: 5 years inclusive of parent study
Změna oproti výchozímu stavu v neurovývojových parametrech měřená pomocí Wechslerovy škály inteligence pro předškolní a mladší školní věk, čtvrté vydání (WPPSI-IV). WPPSI-IV měří kognitivní vývoj u malých dětí přibližně ve věku 30 až 91 měsíců. Tato studie využívá Obecný index schopností (GAI) sestávající ze 4 základních subtestů v závislosti na věku dítěte; subtesty zahrnují receptivní slovní zásobu, tvorbu bloků, informace a tichou montáž pro děti ve věku 3 až 47 měsíců a tvorbu bloků, informace, logické řady a podobnosti pro věk 48 až 91 měsíců. Subtesty mají různá skórovací rozpětí, přičemž vyšší hrubé skóre subtestu indikuje dokončení komplexnějších položek, ale může být normalizováno porovnáním napříč subtesty.
5 years inclusive of parent study
Dlouhodobý dopad RGX-111 na neurovývojové parametry kognitivních, behaviorálních a adaptačních funkcí (BSID-III)
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Změna od výchozího stavu v neurovývojových parametrech měřená pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat, třetí vydání. BSID-III hodnotí děti ve věku 1 až 42 měsíců v několika oblastech, aby poskytla celkový pohled na vývoj dítěte a případná opoždění. Účastníci budou hodnoceni v oblastech kognice, jazyka a motoriky BSID-III. Oblasti mají různá skórovací rozpětí, ale lze je normalizovat pro srovnání mezi oblastmi.
5 let včetně mateřské studie
Dlouhodobý dopad přípravku RGX-111 na neurovývojové parametry kognitivních, behaviorálních a adaptivních funkcí (VABS-III)
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Změna od výchozího adaptivního chování měřená pomocí Vinelandových škál adaptivního chování, třetí edice (VABS-III). VABS-III hodnotí adaptivní chování u jedinců od dětství do věku 90 let. V této studii budou hodnoceny 4 domény: komunikace, dovednosti každodenního života, socializace a motorické dovednosti. Domény mají různá skórovací rozpětí, přičemž vyšší syrové skóre subdomén značí lepší funkci, ale lze je normalizovat pro mezidoménová srovnání.
5 let včetně mateřské studie
Farmakodynamický účinek RGX-111 na biomarkery CSF (HS)
Časové okno: 5 let včetně studie rodičů
Vyhodnotit farmakodynamický účinek RGX-111 na hladiny heparansulfátu (HS) měřené lumbální punkcí.
5 let včetně studie rodičů
Farmakodynamický účinek přípravku RGX-111 na biomarkery v mozkomíšním moku (IDUA)
Časové okno: 5 let včetně základní studie
Zhodnotit farmakodynamický účinek RGX-111 na hladiny ?-L-iduronidázy (IDUA) měřené lumbální punkcí.
5 let včetně základní studie
Farmakodynamický účinek RGX-111 na plazmatické biomarkery (HS)
Časové okno: 5 let včetně mateřské studie
Posoudit farmakodynamický účinek RGX-111 na hladiny heparansulfátu (HS) měřené odběrem plazmy.
5 let včetně mateřské studie
Farmakodynamický účinek RGX-111 na plasmatické biomarkery (IDUA)
Časové okno: 5 let včetně studie původní / rodičovské studie
Posoudit farmakodynamický účinek RGX-111 na hladiny α-L-iduronidázy (IDUA) měřené pomocí odběru plazmy.
5 let včetně studie původní / rodičovské studie
Farmakodynamický účinek RGX-111 na biomarkery (GAG) v moči
Časové okno: včetně mateřské studie 5 let
k posouzení farmakodynamického účinku RGX-111 na hladiny glykosaminoglykanů (GAG) měřené analýzou moči.
včetně mateřské studie 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
REGENXBIO Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RGX-111-5101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení