Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja dotycząca RGX-111

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.

Długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności RGX-111

RGX-111-5101 jest długoterminowym badaniem kontrolnym, w którym ocenia się długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność RGX-111 u uczestników, którzy otrzymali RGX-111 (terapię genową mającą na celu dostarczenie funkcjonalnej kopii alfa-L-iduronidazy (IDUA) do ośrodkowego układu nerwowego) w oddzielnym badaniu z udziałem rodziców.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności RGX-111 po jednorazowym podaniu. Kwalifikującymi się uczestnikami są ci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym, w którym otrzymali pojedyncze podanie IC lub ICV RGX-111. Włączenie każdego uczestnika do tego badania powinno nastąpić tego samego dnia lub po odbyciu przez uczestnika wizyty kończącej badanie (EOS) lub wizyty polegającej na wczesnym przerwaniu leczenia (EDV) z poprzedniego (macierzystego) badania klinicznego. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do pięciu lat po podaniu RGX-111 (włącznie z badaniem macierzystym) lub do czasu, gdy RGX-111 będzie dostępny na rynku w kraju uczestnika, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. W ramach niniejszego protokołu obserwacyjnego nie będzie zalecone żadne leczenie. Całkowity czas trwania badania dla każdego uczestnika może się różnić w zależności od tego, kiedy zostanie on włączony do bieżącego badania po podaniu RGX-111 w badaniu macierzystym.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
21

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Otrzymano RGX-111 w oddzielnym badaniu dla rodziców.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Aby się zakwalifikować, uczestnik musi wcześniej otrzymać RGX-111 w oddzielnym badaniu dla rodziców.
  • Uczestnik lub jego opiekun prawny chce i jest w stanie udzielić pisemnej, podpisanej i świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Nic.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Odbiorcy RGX-111
Pacjenci, którzy otrzymali RGX-111 w oddzielnym badaniu dla rodziców.
Genetyczny: Brak interwencji
Badania obserwacyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa preparatu RGX-111
Ramy czasowe: 5 lat włączając badanie rodzicielskie
Incydenty zdarzeń niepożądanych pojawiających się w trakcie leczenia (TEAE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w czasie przy użyciu CTCAE Wersja 5.0
5 lat włączając badanie rodzicielskie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowy wpływ RGX-111 na parametry neurorozwojowe funkcji poznawczych, behawioralnych i adaptacyjnych (WASI-II)
Ramy czasowe: 5 lat włącznie z badaniem macierzystym
Zmiana od wartości wyjściowych parametrów neurorozwojowych mierzona za pomocą Skróconej Skali Inteligencji Wechslera (WASI-II).
WASI-II ocenia inteligencję u osób w wieku od 6 do 90 lat.
Ocena da wyniki złożone szacujące zdolności rozumienia werbalnego i rozumowania percepcyjnego.
Wiekowe wyniki równoważne są również podane dla każdego z podtestów.
5 lat włącznie z badaniem macierzystym
Długotrwały wpływ RGX-111 na parametry neurorozwojowe funkcji poznawczych, behawioralnych i adaptacyjnych (WPPSI-IV)
Ramy czasowe: 5 lat włączając badanie macierzyste
Zmiana względem wartości wyjściowej w parametrach neurorozwojowych mierzona za pomocą Czwartej edycji Skali Inteligencji Wechslera dla dzieci w wieku przedszkolnym i szkolnym (WPPSI-IV). WPPSI-IV mierzy rozwój poznawczy u małych dzieci w wieku około 30–91 miesięcy. W badaniu wykorzystano Wskaźnik Zdolności Ogólnych (GAI) składający się z 4 podstawowych podtestów, w zależności od wieku dziecka; podtesty obejmują słownictwo receptywne, projektowanie klocków, informacje oraz ciche montowanie dla dzieci w wieku 3–47 miesięcy oraz projektowanie klocków, informacje, rozumowanie przez analogię i podobieństwa dla dzieci w wieku 48–91 miesięcy. Podtesty mają różne zakresy punktacji, przy czym wyższe wyniki surowe oznaczają wykonanie bardziej złożonych zadań, ale mogą być znormalizowane na podstawie porównania między podtestami.
5 lat włączając badanie macierzyste
Długoterminowy wpływ RGX-111 na parametry neurorozwojowe dotyczące funkcji poznawczej, behawioralnej i adaptacyjnej (BSID-III)
Ramy czasowe: 5 lat łącznie z badaniem macierzystym
Zmiana względem wartości początkowej w parametrach neurorozwojowych mierzona za pomocą Skali Bayley do Oceny Rozwoju Niemowląt i Małych Dzieci, wydanie trzecie. BSID-III ocenia dzieci w wieku od 1 do 42 miesięcy w kilku domenach, aby uzyskać holistyczny obraz rozwoju dziecka i potencjalnych opóźnień. Uczestnicy będą oceniani pod kątem domen poznawczej, językowej i motorycznej BSID-III. Domeny mają różne zakresy punktacji, ale mogą być znormalizowane do porównań między domenami.
5 lat łącznie z badaniem macierzystym
Długoterminowy wpływ RGX-111 na parametry neurorozwojowe funkcji poznawczych, behawioralnych i adaptacyjnych (VABS-III)
Ramy czasowe: 5 lat włącznie z badaniem nadrzędnym
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej zachowania adaptacyjnego mierzona za pomocą Skali Zachowań Adaptacyjnych Vinelanda – wydanie trzecie (VABS-III). VABS-III ocenia zachowanie adaptacyjne u osób od niemowlęctwa do 90. roku życia. W tym badaniu zostaną ocenione 4 domeny: Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja oraz Umiejętności motoryczne. Domeny mają różne zakresy punktacji, przy czym wyższe surowe wyniki w poddomenach wskazują na lepsze funkcjonowanie, ale mogą być znormalizowane do porównań między domenami.
5 lat włącznie z badaniem nadrzędnym
Wpływ farmakodynamiczny RGX-111 na biomarkery CSF (HS)
Ramy czasowe: 5 lat z uwzględnieniem badania nadrzędnego
Aby ocenić efekt farmakodynamiczny RGX-111 na poziomy siarczanu heparanu (HS) mierzone przez nakłucie lędźwiowe.
5 lat z uwzględnieniem badania nadrzędnego
Efekt farmakodynamiczny RGX-111 na biomarkery CSF (IDUA)
Ramy czasowe: 5 lat włącznie z badaniem macierzystym
Ocena wpływu farmakodynamicznego RGX-111 na poziomy α-L-iduronidazy (IDUA) mierzone za pomocą nakłucia lędźwiowego.
5 lat włącznie z badaniem macierzystym
Farmakodynamiczny wpływ RGX-111 na biomarkery osocza (HS)
Ramy czasowe: 5 lat włącznie z badaniem nadrzędnym
W celu oceny wpływu farmakodynamicznego RGX-111 na stężenie siarczanu heparanu (HS) mierzonego poprzez pobieranie osocza.
5 lat włącznie z badaniem nadrzędnym
Fenomianodynamiczny efekt RGX-111 na biomarkery w osoczu (IDUA)
Ramy czasowe: 5 lat wliczając badanie macierzyste
Ocena farmakodynamicznego efektu RGX-111 na poziomy α-L-iduronidazy (IDUA) mierzonej w osoczu.
5 lat wliczając badanie macierzyste
Wpływ farmakodynamiczny RGX-111 na biomarkery w moczu (GAGs)
Ramy czasowe: 5 lat włączając badanie główne
Ocena wpływu farmakodynamicznego RGX-111 na poziomy glikozoaminoglikanów (GAG) mierzone w analizie moczu.
5 lat włączając badanie główne

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
REGENXBIO Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RGX-111-5101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami