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Follow-up a lungo termine per RGX-111

23 aprile 2026 aggiornato da: REGENXBIO Inc.

Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di RGX-111

RGX-111-5101 è uno studio di follow-up a lungo termine che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di RGX-111 nei partecipanti che hanno ricevuto RGX-111 (una terapia genica intesa a fornire una copia funzionale dell'alfa-L-iduronidasi gene (IDUA) al sistema nervoso centrale) in uno studio parentale separato.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio prospettico, multicentrico, osservazionale e di follow-up per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di RGX-111 dopo una singola somministrazione. I partecipanti idonei sono coloro che hanno precedentemente partecipato a uno studio clinico in cui hanno ricevuto una singola somministrazione IC o ICV di RGX-111. L'arruolamento di ciascun partecipante a questo studio deve avvenire lo stesso giorno o dopo che il partecipante ha completato la visita di fine studio (EOS) o la visita di interruzione anticipata (EDV) da un precedente studio clinico (genitore). I partecipanti saranno seguiti fino a cinque anni dopo la somministrazione di RGX-111 (compreso lo studio principale) o fino a quando RGX-111 sarà disponibile in commercio nel paese del partecipante, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Nessun trattamento sarà diretto nell'ambito di questo protocollo osservazionale. La durata totale dello studio per ciascun partecipante può variare a seconda di quando si iscrive allo studio corrente dopo la somministrazione di RGX-111 nello studio genitore.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ha ricevuto RGX-111 in una prova genitore separata.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per essere idoneo, un partecipante deve aver precedentemente ricevuto RGX-111 in uno studio genitore separato.
  • Il partecipante o il tutore legale del partecipante è/sono disposto/a e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato.

Criteri di esclusione:

  • Nessuno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Destinatari RGX-111
Soggetti che hanno ricevuto RGX-111 in uno studio genitore separato.
Genetico: Nessun intervento
Studio osservazionale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza a lungo termine di RGX-111
Lasso di tempo: 5 anni compreso lo studio principale
Incidenze di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) ed eventi avversi seri (SAEs) nel tempo utilizzando la versione 5.0 dei criteri CTCAE
5 anni compreso lo studio principale

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impatto a lungo termine di RGX-111 sui parametri dello sviluppo neurologico della funzione cognitiva, comportamentale e adattiva (WASI-II)
Lasso di tempo: 5 anni inclusi dello studio principale
Variazione rispetto al basale nei parametri di neurosviluppo misurati dalla Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II).
La WASI-II valuta l'intelligenza in individui dai 6 ai 90 anni.
La valutazione produrrà punteggi compositi che stimano le capacità di comprensione verbale e ragionamento percettivo.
Vengono inoltre forniti i punteggi equivalenti per età per ciascuno dei subtest.
5 anni inclusi dello studio principale
Impatto a lungo termine di RGX-111 sui parametri neuroevolutivi della funzione cognitiva, comportamentale e adattiva (WPPSI-IV)
Lasso di tempo: 5 anni inclusi dallo studio principale
Variazione rispetto al basale nei parametri neuroevolutivi misurati tramite la Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Quarta Edizione (WPPSI-IV). La WPPSI-IV misura lo sviluppo cognitivo in bambini piccoli di età compresa approssimativamente tra 30 e 91 mesi. Questo studio utilizza l'Indice di Abilità Generale (GAI) composto da 4 subtest principali a seconda dell'età del bambino; i subtest includono vocabolario ricettivo, disegno con cubi, informazione e montaggio tranquillo per bambini da 3 a 47 mesi e disegno con cubi, informazione, ragionamento a matrice e somiglianze per età da 48 a 91 mesi. I subtest hanno diversi intervalli di punteggio, con punteggi grezzi più alti che indicano il completamento di item più complessi ma possono essere normalizzati tramite confronto tra subtest.
5 anni inclusi dallo studio principale
Impatto a lungo termine di RGX-111 sui parametri di neurosviluppo della funzione cognitiva, comportamentale e adattiva (BSID-III)
Lasso di tempo: 5 anni inclusivo dello studio principale
Variazione rispetto al basale dei parametri neuroevolutivi misurati mediante le Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Terza Edizione.
La BSID-III valuta i bambini da 1 a 42 mesi in diversi domini per fornire una visione olistica dello sviluppo del bambino e di eventuali ritardi.
I partecipanti saranno valutati per i domini cognitivo, linguistico e motorio della BSID-III.
I domini hanno diversi intervalli di punteggio ma possono essere normalizzati per confronti trasversali.
5 anni inclusivo dello studio principale
Impatto a lungo termine di RGX-111 sui parametri di sviluppo neurologico relativi alla funzione cognitiva, comportamentale e adattiva (VABS-III)
Lasso di tempo: 5 anni compreso lo studio principale
Variazione rispetto al basale nel comportamento adattivo misurato con le Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III). La VABS-III valuta il comportamento adattivo in individui dall'infanzia fino ai 90 anni. In questo studio, saranno valutati 4 domini: Comunicazione, Abilità di Vita Quotidiana, Socializzazione e Abilità Motorie. I domini hanno diversi intervalli di punteggio, con punteggi grezzi più alti nei sottodomini che indicano una maggiore funzionalità, ma possono essere normalizzati per confronti tra domini.
5 anni compreso lo studio principale
Effetto farmacodinamico di RGX-111 sui biomarcatori del liquido cerebrospinale (HS)
Lasso di tempo: 5 anni inclusi nello studio principale
Valutare l'effetto farmacodinamico di RGX-111 sui livelli di eparan solfato (HS) misurati tramite puntura lombare.
5 anni inclusi nello studio principale
Effetto farmacodinamico di RGX-111 sui biomarcatori del liquido cefalorachidiano (IDUA)
Lasso di tempo: 5 anni compresi nello studio principale
Valutare l'effetto farmacodinamico di RGX-111 sui livelli di α-L-iduronidasi (IDUA) misurati mediante puntura lombare.
5 anni compresi nello studio principale
Effetto farmacodinamico di RGX-111 sui biomarcatori plasmatici (HS)
Lasso di tempo: 5 anni comprensivi dello studio principale
Valutare l'effetto farmacodinamico di RGX-111 sui livelli di Eparan Solfato (HS) misurati mediante prelievo plasmatico.
5 anni comprensivi dello studio principale
Effetto farmacodinamico di RGX-111 sui biomarcatori plasmatici (IDUA)
Lasso di tempo: 5 anni compreso lo studio originario
Valutare l'effetto farmacodinamico di RGX-111 sui livelli di α-L-iduronidasi (IDUA) misurati tramite prelievo plasmatico.
5 anni compreso lo studio originario
Effetto farmacodinamico di RGX-111 sui biomarcatori urinari (GAG)
Lasso di tempo: 5 anni inclusivi dello studio principale
Per valutare l'effetto farmacodinamico di RGX-111 sui livelli di glicosaminoglicani (GAG) misurati tramite analisi delle urine.
5 anni inclusivi dello studio principale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
REGENXBIO Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RGX-111-5101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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