Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning for RGX-111

23. april 2026 opdateret af: REGENXBIO Inc.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​RGX-111

RGX-111-5101 er et langsigtet opfølgningsstudie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af RGX-111 hos deltagere, der har modtaget RGX-111 (en genterapi beregnet til at levere en funktionel kopi af alfa-L-iduronidase gen (IDUA) til centralnervesystemet) i en separat forældreundersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, multicenter, observationelt opfølgningsstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af RGX-111 efter en enkelt administration. Kvalificerede deltagere er dem, der tidligere har deltaget i en klinisk undersøgelse, hvor de modtog en enkelt IC- eller ICV-administration af RGX-111. Tilmelding af hver deltager i denne undersøgelse bør finde sted samme dag eller efter, at deltageren har afsluttet studiets afslutning (EOS) besøg eller tidligt afbrydelsesbesøg (EDV) fra et tidligere (moder) klinisk studie. Deltagerne vil blive fulgt i op til fem år efter administration af RGX-111 (inklusive forældreundersøgelsen) eller indtil RGX-111 er kommercielt tilgængelig i deltagerens land, alt efter hvad der indtræffer først. Ingen behandling vil blive rettet under denne observationsprotokol. Den samlede undersøgelsesvarighed for hver deltager kan variere afhængigt af, hvornår han/hun tilmelder sig den aktuelle undersøgelse efter administration af RGX-111 i moderundersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Modtog RGX-111 i en separat forældreprøve.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • For at være berettiget skal en deltager tidligere have modtaget RGX-111 i en separat forældreprøve.
  • Deltagerens eller deltagerens juridiske værge(r) er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
RGX-111-modtagere
Forsøgspersoner, der har modtaget RGX-111 i en separat forældreundersøgelse.
Genetisk: Ingen indgriben
Observationsstudie

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af den langsigtede sikkerhed af RGX-111
Tidsramme: 5 år inklusive forældreundersøgelse
Forekomster af behandlingsfremmende bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) over tid ved brug af CTCAE Version 5.0
5 år inklusive forældreundersøgelse

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet indvirkning af RGX-111 på udviklingsparametre for kognitiv, adfærdsmæssig og adaptiv funktion (WASI-II)
Tidsramme: 5 år inklusive moderstudiet
Ændring fra baseline i neuroudviklingsparametre målt med Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II). WASI-II vurderer intelligens hos personer fra 6 til 90 år. Vurderingen vil give sammensatte scorer, der estimerer verbal forståelse og perceptuel ræsonneringsevne. Aldersækvivalente scorer leveres også for hver af delprøverne.
5 år inklusive moderstudiet
Langtidspåvirkning af RGX-111 på neuro-udviklingsmæssige parametre for kognitiv, adfærdsmæssig og adaptiv funktion (WPPSI-IV)
Tidsramme: 5 år inklusive forældrestudie
Ændring fra baseline i neuroudviklingsparametre målt med Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Fourth Edition (WPPSI-IV).
WPPSI-IV måler den kognitive udvikling hos små børn cirka 30 til 91 måneder gamle.
Denne undersøgelse anvender General Ability Index (GAI) bestående af 4 kernetests afhængigt af barnets alder; testene omfatter receptivt ordforråd, blokdesign, information og stille samling for børn 3 til 47 måneder og blokdesign, information, matrixræsonnement og ligheder for aldre 48 til 91 måneder.
Testene har forskellige scoringsintervaller, hvor højere råscorer indikerer fuldførelse af mere komplekse opgaver, men kan normaliseres ved sammenligning på tværs af test.
5 år inklusive forældrestudie
Langtidsvirkning af RGX-111 på neuro-udviklingsparametre for kognitiv, adfærdsmæssig og adaptiv funktion (BSID-III)
Tidsramme: 5 år inklusive forældrestudie
Ændring fra baseline i neuro-udviklingsmæssige parametre målt ved Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje udgave.
BSID-III vurderer børn i alderen 1 til 42 måneder på tværs af flere domæner for at give et helhedsbillede af barnets udvikling og potentielle forsinkelser.
Deltagerne vil blive vurderet for BSID-III's kognitive, sproglige og motoriske domæner.
Domænerne har forskellige scoreringsintervaller, men kan normaliseres for tværgående sammenligninger.
5 år inklusive forældrestudie
Langsigtet effekt af RGX-111 på neuroudviklingsparametre for kognitiv, adfærdsmæssig og adaptiv funktion (VABS-III)
Tidsramme: 5 år inklusive moderstudiet
Ændring fra baseline i adaptiv adfærd målt med Vineland Adaptive Behavior Scales Third Edition (VABS-III). VABS-III vurderer adaptiv adfærd hos individer fra spædbarnsalderen til 90 år. I denne undersøgelse vil 4 domæner: Kommunikation, Daglige Færdigheder, Socialisering og Motoriske Færdigheder blive vurderet. Domænerne har forskellige scoreringsintervaller, hvor højere subdomæne råscorer indikerer større funktion, men kan normaliseres til sammenligning på tværs af domæner.
5 år inklusive moderstudiet
Farmakodynamisk effekt af RGX-111 på CSF-biomarkører (HS)
Tidsramme: 5 år inklusive moderstudie
For at vurdere den farmakodynamiske effekt af RGX-111 på heparansulfat (HS) niveauer målt ved lumbalpunktur.
5 år inklusive moderstudie
Farmakodynamisk effekt af RGX-111 på CSF-biomarkører (IDUA)
Tidsramme: 5 år inklusivt undersøgelse af forældre
For at vurdere den farmakodynamiske effekt af RGX-111 på ḅ-L-iduronidase (IDUA) niveauer målt via lumbalpunktur.
5 år inklusivt undersøgelse af forældre
Farmakodynamisk effekt af RGX-111 på plasmabiomarkører (HS)
Tidsramme: 5 år inklusive moderstudiet
For at vurdere den farmakodynamiske effekt af RGX-111 på niveauer af Heparansulfat (HS) målt ved plasmainsamling.
5 år inklusive moderstudiet
Farmakodynamisk effekt af RGX-111 på plasmaklumpebiomarkører (IDUA)
Tidsramme: 5 år inklusiv modersstudiet
At vurdere den farmakodynamiske effekt af RGX-111 på α-L-iduronidase (IDUA) niveauer målt ved blodplasma opsamling.
5 år inklusiv modersstudiet
Farmakodynamisk effekt af RGX-111 på urinbiomarkører (GAG'er)
Tidsramme: 5 år inklusive forældrestudiet
Vurdering af RGX-111's farmakodynamiske effekt på glykosaminoglycano-niveauer målt ved urinanalyse.
5 år inklusive forældrestudiet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
REGENXBIO Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RGX-111-5101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger