Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studium mezenchymálních kmenových buněk lidské kostní dřeně v aPAP

19. března 2025 aktualizováno: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.

Otevřená studie fáze IIa k vyhodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti injekce hBMMSC při léčbě aPAP

Účelem této otevřené klinické studie fáze IIa je vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost intravenózní léčby hBMMSC u pacientů s aPAP.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Autoimunitní plicní alveolární proteinóza (aPAP) je vzácné plicní onemocnění, pro které neexistuje žádná specifická medikamentózní léčba. V současnosti je standardní léčebnou strategií PAP výplach celých plic (WLL), který je invazivní a má omezenou terapeutickou účinnost. Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost intravenózní léčby hBMMSC u pacientů s aPAP. Do klinické studie se má zapojit 10 účastníků. Předpokládá se, že soud bude trvat přibližně 2 roky.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • daxing
      • Beijing, daxing, Čína, 100021
        • JiuzhitangMakerBeijingCellTech

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 18 let nebo starší
  • Pacienti s diagnózou aPAP pomocí CT a biopsie (TBLB, TBCB nebo chirurgická plicní biopsie) nebo bronchoalveolární perfuze (BAL), stejně jako autoprotilátky GM-CSF v séru pozitivní
  • Žádná remise nebyla prokázána CT, výsledky testů plicních funkcí nebo analýzou krevních plynů alespoň 2krát (alespoň 3 měsíce od sebe) před zařazením
  • V klidu PaO2≤70 mmHg
  • Fertilní účastníci musí dostávat účinnou lékařskou antikoncepci (pro mužské i ženské účastníky až jeden rok po poslední dávce ve studii)
  • Dobrovolně podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostikována dědičná PAP, sekundární PAP nebo jiný typ PAP
  • Během 6 měsíců před zařazením podstoupili terapii výplachem celých plic (WLL).
  • Během 6 měsíců před zařazením podstoupil předchozí léčbu GM-CSF
  • Během 3 měsíců před zařazením podstoupil další léčbu v klinické studii
  • Účastnil se dalších studií kmenových buněk do 1 roku před zařazením
  • Zánětlivé onemocnění nebo autoimunitní porucha vyžadující léčbu spojenou s významnou imunosupresí (např. více než 10 mg/den systémového prednisolonu)
  • Aktivní infekce (virová, bakteriální, plísňová nebo mykobakteriální), která může ovlivnit hodnocení účinnosti ve studii
  • Zhoubné nádory v anamnéze
  • Známé alergické reakce na kteroukoli složku studovaného léku
  • Účastníci, kteří by podle názoru zkoušejícího zhoršili jakýkoli jiný závažný již existující zdravotní stav, nejsou pro tuto studii vhodní
  • Ženy, o kterých je známo, že jsou těhotné, kojící, mají pozitivní těhotenský test (který bude zjištěn během screeningového procesu) nebo plánují otěhotnět během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (tělesná hmotnost účastníka) jednorázová dávka 2,0×10^6/kg hBMMSC (tělesná hmotnost účastníka) jednorázová dávka 2,0×10^6/kg hBMMSC (tělesná hmotnost účastníka) podaná dvakrát
Lék: mezenchymální kmenová buňka lidské kostní dřeně (hBMMSC)
Skupina 1: 1,0×10^6 buněk/kg (tělesná hmotnost účastníka) jednotlivá dávka (n=3) Skupina 2: 2,0×10^6 buněk/kg (tělesná hmotnost účastníka) jednotlivá dávka (n=3) Skupina 3: 2,0 ×10^6 buněk/kg (tělesná hmotnost účastníka) podáno dvakrát (n=4)
Ostatní jména:
  • hBMMSC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Alveolárně-arteriální rozdíl v napětí kyslíku (A-aDO2)
Časové okno: 24 týdnů
Změny alveolárně-arteriálního rozdílu v tenzi kyslíku (A-aD02) vzhledem k výchozí hodnotě byly hodnoceny ve skupině léčené hBMMSC po 24 týdnech léčby.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 48 týdnů
Počet účastníků se závažnými a nezávažnými nežádoucími příhodami
48 týdnů
Alveolárně-arteriální rozdíl kyslíku (A-aDO2)
Časové okno: 48 týdnů
Změna od základní hodnoty v A-aDO2 podle měření
48 týdnů
Rozdíl ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Změna od základní linie v 6MWD podle měření
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Perkutánní arteriální saturace kyslíkem (SpO2)
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Změňte hodnotu SpO2 od základní hodnoty podle měření
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Rozdíl v upravené lékařské výzkumné radě (mMRC)
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Změna od základní linie v mMRC, jak bylo testováno
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Rozdíl v respiračním dotazníku St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Změna od základní linie v SGRQ, jak bylo testováno
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Zobrazování (skóre CT hrudníku)
Časové okno: 24 týdnů, 48 týdnů
Denzita parenchymu plic stanovená kvantitativní denzitometrií počítačovou tomografií (CT). Změna od výchozí hodnoty (den 0) v parenchymální denzitometrii měřená ve 24. a 48. týdnu
24 týdnů, 48 týdnů
Rozdíl ve skóre závažnosti onemocnění (DSS)
Časové okno: 24 týdnů, 48 týdnů
Změna od základní linie ve skóre DSS
24 týdnů, 48 týdnů
Rozdíl v arteriálním parciálním tlaku kyslíku (PaO2)
Časové okno: 24 týdnů, 48 týdnů
Změna od základní hodnoty v PaO2 podle měření
24 týdnů, 48 týdnů
Rozdíl v Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Časové okno: 2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
Změna od základní linie v KL-6 podle měření
2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
Rozdíl v karcinoembryonálním antigenu (CEA)
Časové okno: 2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
Měřená změna od výchozí hodnoty v CEA
2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
Rozdíl v laktátdehydrogenáze (LDH)
Časové okno: 2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
Změna od základní linie v LDH podle měření
2 týdny, 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů
Počet záchranných výplachů celých plic (WLL) za 108 týdnů
Časové okno: 108 týdnů
Kritéria pro provádění WLL byla založena na příznacích, snížené cvičební kapacitě a/nebo zhoršení klinických příznaků aPAP, jak výzkumník posoudil, že se u účastníka rozvinula hypoxémie nebo snížená saturace kyslíkem.
108 týdnů
Rozdíl v plicních funkcích
Časové okno: 4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů
Testy funkce plic zahrnují difuzní kapacitu plic pro oxid uhelnatý (DLCO), usilovnou vitální kapacitu (FVC), usilovný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1). Změna DLCO, FVC, FEV1 od základní hodnoty podle měření
4 týdny, 12 týdnů, 24 týdnů, 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MKMSC-CT-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení