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Studio delle cellule staminali mesenchimali del midollo osseo umano in aPAP

19 marzo 2025 aggiornato da: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.

Uno studio di Fase IIa in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare dell'iniezione di hBMMSC nel trattamento dell'aPAP

Lo scopo di questo studio clinico di fase IIa in aperto è valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare del trattamento endovenoso con hBMMSC in pazienti con aPAP.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La proteinosi alveolare polmonare autoimmune (aPAP) è una malattia polmonare rara per la quale non esiste un trattamento farmacologico specifico. Attualmente, la strategia di trattamento standard per la PAP è il lavaggio dell’intero polmone (WLL), che è invasivo e ha un’efficacia terapeutica limitata. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare del trattamento endovenoso con hBMMSC in pazienti con aPAP. La sperimentazione clinica intende coinvolgere 10 partecipanti. Si prevede che il processo durerà circa 2 anni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • daxing
      • Beijing, daxing, Cina, 100021
        • JiuzhitangMakerBeijingCellTech

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni
  • Pazienti con diagnosi di aPAP sia mediante TC che biopsia (TBLB, TBCB o biopsia polmonare chirurgica) o perfusione broncoalveolare (BAL) nonché autoanticorpi GM-CSF nel siero positivo
  • Nessuna remissione è stata dimostrata dalla TC, dai risultati dei test di funzionalità polmonare o dall'emogasanalisi almeno 2 volte (a distanza di almeno 3 mesi) prima dell'arruolamento
  • A riposo PaO2≤70 mmHg
  • I partecipanti fertili devono ricevere un contraccettivo medico efficace (sia per i partecipanti maschi che per quelli femminili, fino a un anno dopo l'ultima somministrazione dello studio)
  • Consenso informato firmato volontario

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di PAP ereditaria, PAP secondaria o altro tipo di PAP
  • Ha ricevuto terapia di lavaggio polmonare completo (WLL) entro 6 mesi prima dell'arruolamento
  • Ricevuta una precedente terapia con GM-CSF entro 6 mesi prima dell'arruolamento
  • Ha ricevuto altri trattamenti di sperimentazione clinica entro 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Partecipazione ad altri studi sulle cellule staminali entro 1 anno prima dell'arruolamento
  • Malattia infiammatoria o disturbo autoimmune che richiede trattamento associato a significativa immunosoppressione (ad esempio più di 10 mg/die di prednisolone sistemico)
  • Infezione attiva (virale, batterica, fungina o micobatterica), che può influenzare la valutazione dell'efficacia nello studio
  • Storia di tumori maligni
  • Reazioni allergiche note a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco in studio
  • I partecipanti che, a giudizio dello sperimentatore, aggraverebbero qualsiasi altra grave condizione medica preesistente non sono idonei a questo studio
  • Donne che sono note per essere incinte, che allattano, che hanno un test di gravidanza positivo (che verrà rilevato durante il processo di screening) o che pianificano una gravidanza durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sperimentale: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporeo del partecipante) dose singola 2,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporeo del partecipante) dose singola 2,0×10^6/kg hBMMSC (peso corporeo del partecipante) somministrato due volte
Droga: Cellule staminali mesenchimali del midollo osseo umano (hBMMSC)
Gruppo 1: 1,0×10^6 cellule/kg (peso corporeo del partecipante) dose singola (n=3) Gruppo 2: 2,0×10^6 cellule/kg (peso corporeo del partecipante) dose singola (n=3) Gruppo 3: 2,0 ×10^6 cellule/kg (peso corporeo del partecipante) somministrate due volte (n=4)
Altri nomi:
  • hBMMSC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza alveolo-arteriosa nella tensione dell'ossigeno (A-aDO2)
Lasso di tempo: 24 settimane
I cambiamenti della differenza alveolo-arteriosa nella tensione di ossigeno (A-aDO2) rispetto al basale sono stati valutati nel gruppo trattato con hBMMSC dopo 24 settimane di trattamento.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 48 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi e non gravi
48 settimane
Differenza di ossigeno alveolo-arterioso (A-aDO2)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione rispetto al basale dell'A-aDO2 misurato
48 settimane
Differenza nella distanza a piedi di 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
Variazione rispetto al basale nella 6MWD misurata
4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
Saturazione arteriosa percutanea di ossigeno (SpO2)
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
Variazione rispetto al basale della SpO2 misurata
4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
Differenza nel Consiglio di ricerca medica modificato (mMRC)
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
Variazione rispetto al basale nell'mMRC testato
4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
Differenza nel questionario respiratorio di St. George (SGRQ)
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
Variazione rispetto al basale nel SGRQ testato
4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
Imaging (punteggio TC del torace)
Lasso di tempo: 24 settimane, 48 settimane
Densità polmonare parenchimale determinata mediante densitometria quantitativa con tomografia computerizzata (CT). Variazione rispetto al basale (giorno 0) nella densitometria parenchimale misurata a 24 e 48 settimane
24 settimane, 48 settimane
Differenza nel punteggio di gravità della malattia (DSS)
Lasso di tempo: 24 settimane, 48 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio DSS
24 settimane, 48 settimane
Differenza nella pressione parziale arteriosa dell'ossigeno (PaO2)
Lasso di tempo: 24 settimane, 48 settimane
Variazione rispetto al basale della PaO2 misurata
24 settimane, 48 settimane
Differenza in Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Lasso di tempo: 2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
Variazione rispetto al basale nel KL-6 misurata
2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
Differenza nell'antigene carcinoembrionale (CEA)
Lasso di tempo: 2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
Variazione rispetto al basale del CEA misurata
2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
Differenza nella lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: 2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
Variazione rispetto al basale dell'LDH misurato
2 settimane, 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane
Numero di lavaggi polmonari totali (WLL) di salvataggio in 108 settimane
Lasso di tempo: 108 settimane
I criteri per eseguire la WLL erano basati su sintomi, diminuzione della capacità di esercizio e/o peggioramento dei sintomi clinici di aPAP, secondo il giudizio dello sperimentatore secondo cui il partecipante aveva sviluppato ipossiemia o ridotta saturazione di ossigeno
108 settimane
Differenza nella funzione polmonare
Lasso di tempo: 4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane
I test di funzionalità polmonare comprendono la capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio (DLCO), la capacità vitale forzata (FVC), il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1). Variazione rispetto al basale di DLCO、FVC、 FEV1 misurati
4 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
22 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MKMSC-CT-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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