Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af humane knoglemarvs mesenkymale stamceller i aPAP

19. marts 2025 opdateret af: Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.

Et åbent fase IIa-studie for at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af hBMMSC-injektion i behandlingen af ​​aPAP

Formålet med denne åbne fase IIa kliniske undersøgelse er at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af hBMMSC intravenøs behandling hos patienter med aPAP.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Autoimmun pulmonal alveolær proteinose (aPAP) er en sjælden lungesygdom, for hvilken der ikke findes nogen specifik lægemiddelbehandling. I øjeblikket er standardbehandlingsstrategien for PAP hellungeskylning (WLL), som er invasiv og har begrænset terapeutisk effekt. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af hBMMSC intravenøs behandling hos patienter med aPAP. Det kliniske forsøg har til hensigt at involvere 10 deltagere. Retssagen forventes at vare cirka 2 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • daxing
      • Beijing, daxing, Kina, 100021
        • JiuzhitangMakerBeijingCellTech

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde på 18 år eller ældre
  • Patienter diagnosticeret med aPAP ved både CT og biopsi (TBLB, TBCB eller kirurgisk lungebiopsi) eller bronchoalveolær perfusion (BAL) samt GM-CSF autoantistoffer i serumpositive
  • Ingen remission blev påvist ved CT, lungefunktionstestresultater eller blodgasanalyse mindst 2 gange (mindst 3 måneders mellemrum) før tilmelding
  • I hvile PaO2≤70 mmHg
  • Fertile deltagere skal modtage effektiv medicinsk prævention (for både mandlige og kvindelige deltagere, op til et år efter den sidste undersøgelsesdosis)
  • Frivilligt underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnosticeret med arvelig PAP, sekundær PAP eller en anden type PAP
  • Modtog hellungeskylning (WLL) behandling inden for 6 måneder før indskrivning
  • Modtog tidligere GM-CSF-behandling inden for 6 måneder før indskrivning
  • Modtog anden klinisk forsøgsbehandling inden for 3 måneder før indskrivning
  • Deltog i andre stamcellestudier inden for 1 år før indskrivning
  • Inflammatorisk sygdom eller autoimmun lidelse, der kræver behandling forbundet med signifikant immunsuppression (fx mere end 10 mg/dag systemisk prednisolon)
  • Aktiv infektion (viral, bakteriel, svampe- eller mykobakteriel), som kan påvirke vurderingen af ​​effekt i forsøget
  • Anamnese med ondartede tumorer
  • Kendte allergiske reaktioner på nogen af ​​ingredienserne i undersøgelseslægemidlet
  • Deltagere, som efter investigatorens mening ville forværre enhver anden alvorlig allerede eksisterende medicinsk tilstand, er ikke egnede til dette forsøg
  • Kvinder, der er kendt for at være gravide, ammer, har en positiv graviditetstest (som vil blive opdaget under screeningsprocessen), eller planlægger at blive gravide under forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel: hBMMSC
1,0×10^6/kg hBMMSC (deltagers kropsvægt) enkeltdosis 2,0×10^6/kg hBMMSC (deltagers kropsvægt) enkeltdosis 2,0×10^6/kg hBMMSC (deltagers kropsvægt) administreret to gange
Medicin: human knoglemarv mesenkymal stamcelle (hBMMSC)
Gruppe 1: 1,0×10^6 celler/kg (deltagers kropsvægt) enkeltdosis (n=3) Gruppe 2: 2,0×10^6 celler/kg (deltagers kropsvægt) enkeltdosis (n=3) Gruppe 3: 2,0 ×10^6 celler/kg (deltagers kropsvægt) administreret to gange (n=4)
Andre navne:
  • hBMMSC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alveolær-arteriel forskel i iltspænding (A-aDO2)
Tidsramme: 24 uger
Ændringerne af alveolar-arteriel forskel i oxygenspænding (A-aDO2) i forhold til baseline blev vurderet i den hBMMSC-behandlede gruppe efter 24 ugers behandling.
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 48 uger
Antal deltagere med alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger
48 uger
Alveolær-arteriel iltforskel (A-aDO2)
Tidsramme: 48 uger
Ændring fra baseline i A-aDO2 som målt
48 uger
Forskel i 6-minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Ændring fra baseline i 6MWD som målt
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Perkutan arteriel iltmætning (SpO2)
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Ændring fra baseline i SpO2 som målt
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Forskel i modificeret Medical Research Council（mMRC）
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Ændring fra baseline i mMRC som testet
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Forskel i St. George's Respiratory Questionnaire（SGRQ）
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Ændring fra baseline i SGRQ som testet
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Billedbehandling (CT-score for brystet)
Tidsramme: 24 uger, 48 uger
Parenkymal lungetæthed bestemt ved kvantitativ computertomografi (CT) densitometri. Ændring fra baseline (dag 0) i parenkymal densitometri som målt ved 24 og 48 uger
24 uger, 48 uger
Forskel i sygdomssværhedsscore (DSS)
Tidsramme: 24 uger, 48 uger
Ændring fra baseline i DSS-score
24 uger, 48 uger
Forskel i arterielt partialtryk af oxygen (PaO2)
Tidsramme: 24 uger, 48 uger
Ændring fra baseline i PaO2 som målt
24 uger, 48 uger
Forskel i Krebs Von den Lungen-6（KL-6）
Tidsramme: 2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
Ændring fra baseline i KL-6 som målt
2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
Forskel i carcinoembryonalt antigen (CEA)
Tidsramme: 2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
Ændring fra baseline i CEA som målt
2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
Forskel i lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: 2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
Ændring fra baseline i LDH som målt
2 uger, 4 uger, 12 uger, 24 uger
Antal rednings-hellungeskylning (WLL) i 108 uger
Tidsramme: 108 uger
Kriterier for udførelse af WLL var baseret på symptomer, nedsat træningskapacitet og/eller forværring af kliniske symptomer på aPAP som vurderet af investigator, at deltageren udviklede hypoxæmi eller nedsat iltmætning
108 uger
Forskel i lungefunktion
Tidsramme: 4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger
Lungefunktionstests inkluderer diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO), forceret vital kapacitet (FVC), forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1). Ændring fra baseline i DLCO、FVC、 FEV1 som målt
4 uger, 12 uger, 24 uger, 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Jiuzhitang Maker (Beijing) Cell Technology Co.,Ltd.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MKMSC-CT-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger