Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky Debio 4326 u pediatrických účastníků, kteří dostávají terapii agonistou hormonu uvolňujícího gonadotropin pro centrální předčasnou pubertu (LIBELULA)

26. května 2026 aktualizováno: Debiopharm International SA

Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 3 o účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetice přípravku Debio 4326, 12měsíčního přípravku Triptorelin, u pediatrických účastníků, kteří dostávají terapii agonistou hormonu uvolňujícího gonadotropin pro centrální předčasně vyspělé Puberta

Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost Debio 4326 při supresi sérového luteinizačního hormonu (LH) na prepubertální hladiny 52 týdnů po první injekci Debio 4326 u pediatrických účastníků, kteří dostávali terapii agonistou hormonu uvolňujícího gonadotropin (GnRHa) pro centrální předčasnou pubertu. (CPP).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

56

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabólicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
        • Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brazílie
      • Brasília, Brazílie, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brazílie, 60430-270
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Lago Sul, Brazílie, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brazílie, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brazílie, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clínica
      • São Paulo, Brazílie, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • Votuporanga, Brazílie, 15501-405
        • INTEGRAL Pesquisa e Ensino
  • Chile
      • Antofagasta, Chile, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chile, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Mexiko
      • Monterrey, Mexiko, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza centrální předčasné puberty a v současné době léčba GnRHa.
  2. Nástup vývoje pohlavních znaků (tj. vývoj prsou u dívek nebo zvětšení varlat u chlapců podle Tannerovy metody) před 8. rokem u dívek a 9. rokem u chlapců.
  3. Zpočátku jsou způsobilí pouze účastníci ve věku (a) 5 až 8 let včetně (tj. <9 let). Sponzor na základě doporučení DMC po průběžné analýze určí, zda mohou být přijati účastníci ve věku 2 až 4 roky včetně (tj. <5 let) a/nebo 9 až 10 let včetně (tj. <11 let).
  4. Účastník, který bude dostávat alespoň 1 rok terapie GnRHa od zahájení studijní léčby.
  5. Zahájení počáteční terapie GnRHa nejpozději 18 měsíců po nástupu prvních známek centrální předčasné puberty (CPP).
  6. Rozdíl mezi kostním věkem (Greulichova a Pyleova metoda) a chronologickým věkem ≥1 rok na základě historických hodnot při zahájení terapie GnRHa.
  7. LH odpověď pubertálního typu po stimulačním testu GnRH/GnRHa nebo náhodném nestimulovaném séru (pokud se považuje za místní standardní péči), na základě historických hodnot před zahájením léčby GnRHa.
  8. Klinické známky puberty, definované jako Tanner Staging ≥2 pro vývoj prsou u dívek a objem varlat ≥4 ml (cc) u chlapců, před zahájením terapie GnRHa.

Kritéria vyloučení:

  1. Gonadotropin-nezávislá (periferní) předčasná puberta: gonadotropin-independentní gonadální nebo nadledvinová sekrece pohlavních steroidů.
  2. Neprogredující, izolovaný předčasný výron před počáteční terapií GnRHa.
  3. Přítomnost nestabilního intrakraniálního tumoru nebo intrakraniálního tumoru potenciálně vyžadujícího neurochirurgii nebo ozáření mozku. Účastníci s hamartomy nevyžadujícími operaci jsou způsobilí.
  4. Jakýkoli jiný stav nebo chronické onemocnění, které může interferovat s růstem (např. selhání ledvin, diabetes, středně těžká až těžká skolióza, dříve léčený intrakraniální nádor).
  5. Jiná než léčba GnRHa, jakákoli pokračující léčba s potenciálním účinkem na sérové ​​hladiny gonadotropinů nebo pohlavních steroidů nebo možná interferující s růstem.
  6. Předchozí nebo současná léčba medroxyprogesteronacetátem, růstovým hormonem nebo inzulínu podobným růstovým faktorem-1 (IGF-1).
  7. Diagnóza nízkého vzrůstu, tj. více než 2,25 standardních odchylek (SD) pod průměrnou výškou k věku.
  8. Známá anamnéza záchvatů, epilepsie a/nebo poruch centrálního nervového systému, které mohly být spojeny se záchvaty nebo křečemi.
  9. Předchozí (do 2 měsíců od zahájení studijní léčby) nebo současné užívání léků, které byly spojeny se záchvaty nebo křečemi.
  10. Použití antikoagulancií (heparin nebo deriváty kumarinu).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Debio 4326
Účastníci dostanou první injekci Debio 4326 v den 1 v části A následovanou druhou injekcí o 52 týdnů později v části B studie.
Lék: Debio 4326
Podává se jako intramuskulární (IM) injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Procento účastníků se supresí gonadotropin uvolňujícího hormonu stimulovaného sérovým luteinizačním hormonem (LH) na méně než nebo rovné (≤) 5 mezinárodních jednotek na litr (IU/l)
Časové okno: 52. týden v části A
52. týden v části A

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Části A a B: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI) a vážnými TEAE
Časové okno: Až 104 týdnů
Až 104 týdnů
Části A a B: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Až 104 týdnů
Až 104 týdnů
Části A a B: Změna tělesné hmotnosti od základní linie
Časové okno: Až 104 týdnů
Až 104 týdnů
Části A a B: Změna indexu tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 104 týdnů
Až 104 týdnů
Části A a B: Počet účastníků s erytémem, otoky a zatvrdnutím v místě vpichu ihned a 2 hodiny po každé injekci Debio 4326 podle hodnocení zkoušejícího
Časové okno: Až 2 hodiny po dávce v den 1 v části A i B
Až 2 hodiny po dávce v den 1 v části A i B
Části A a B: Počet účastníků s bolestí v místě vpichu ihned a 2 hodiny po každé injekci Debio 4326 podle hodnocení účastníka pomocí Wong-Baker FACES® stupnice hodnocení bolesti
Časové okno: Až 2 hodiny po dávce v den 1 v části A i B
Až 2 hodiny po dávce v den 1 v části A i B
Části A a B: Procento účastníků, kteří nevykazují fenomén akutní-on-chronické (AOC)
Časové okno: Až 48 hodin po dávce 3. den v části A i B
Až 48 hodin po dávce 3. den v části A i B
Části A a B: Procento účastníků se stimulovaným sérovým LH ≤5 IU/L
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Procento účastníků se stimulovaným sérem LH ≤4 IU/L
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Počet účastníků se změnou hladin hormonů
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Budou hodnoceny následující hormony: bazální LH, folikuly stimulující hormon (FSH), estradiol, testosteron, GnRHa stimulovaný LH a GnRHa stimulovaný FSH.
Až do 52. týdne v části A i B
Část A a B: Procento dívek s prepubertálním sérovým estradiolem <20 pg/ml (<73 pmol/l)
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Část A a B: Procento chlapců s testosteronem <30 ng/dl (<1,0 nmol/l)
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Změna od základní linie ve skóre Z výšky pro věk
Časové okno: Výchozí stav, do 52. týdne v části A i B
Výchozí stav, do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Počet účastníků se změnou rychlosti růstu od základní linie
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Procento účastníků, u kterých se kostní věk/chronologický věk nezvýšil vzhledem k výchozímu stavu
Časové okno: Část A: Základní stav až do 52. týdne v části A i B
Část A: Základní stav až do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Procento účastníků, kteří dosáhli stabilizace sexuálního zrání (regrese nebo stabilizace ve srovnání se základní linií podle Tannerova stagingu)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 26 a 52 v části A i B
Výchozí stav, týdny 26 a 52 v části A i B
Část A a B: Procento dívek s regresí délky dělohy (pomocí transabdominálního ultrazvuku)
Časové okno: Týdny 26 a 52 v části A i B
Týdny 26 a 52 v části A i B
Části A a B: Procento chlapců s absencí progrese objemu varlat (klinické hodnocení pomocí orchidometru)
Časové okno: Týdny 26 a 52 v části A i B
Týdny 26 a 52 v části A i B
Části A a B: Plazmatická koncentrace triptorelinu
Časové okno: Před dávkou a ve více časových bodech po dávce až 52 týdnů v části A a 64 týdnů v části B
Farmakokinetika (PK) triptorelinu bude hodnocena v plazmě.
Před dávkou a ve více časových bodech po dávce až 52 týdnů v části A a 64 týdnů v části B
Procento účastníků se stimulovanými hladinami LH v séru vyššími než (>)5 IU/l při návštěvě po ošetření (PTV)
Časové okno: 64 týdnů po poslední injekci Debio 4326 v části A nebo B
Tato výsledná míra bude analyzována pouze u účastníků, kteří ukončí veškerou hormonální léčbu jakýmkoli GnRHa na konci léčby (EOT).
64 týdnů po poslední injekci Debio 4326 v části A nebo B
Část B: Poměr akumulace na maximální koncentraci séra (RacCmax)
Časové okno: Ve více časových bodech po dávce až 48 hodin (den 2) v části B
Ve více časových bodech po dávce až 48 hodin (den 2) v části B
Část B: Poměr akumulace na koncentraci séra na konci dávkovacího intervalu (RacCtrough)
Časové okno: V několika časových bodech po dávce až 52 týdnů v části B
V několika časových bodech po dávce až 52 týdnů v části B

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Debiopharm International SA

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Debiopharm International SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Debio 4326-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Centrální předčasná puberta

Klinické studie na Debio 4326

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit