Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CAR-T pro pacienty s autoimunitní hemolytickou anémií, kteří neuspěli ve třech nebo více liniích terapie

2. listopadu 2026 aktualizováno: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Bezpečnost a účinnost této CART19A pro pacienty s recidivující/refrakterní autoimunitní hemolytickou anémií po absolvování tří nebo více linií terapie.

To Evaluate the Safety and Efficacy of ThisCART19A for Relapsed/Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia Patients After Receiving Three or More Lines of Therapy

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This is a phase 1, single-arm, open-label, dose-escalation and dose-expansion study. The main purpose is to evaluate the safety and tolerability, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of ThisCART19A in patients with autoimmune hemolytic anemia who have failed ≥3 lines of therapy, which include glucocorticoids, rituximab, cyclophosphamide, azathioprine, fludarabine, cyclosporine, mycophenolate mofetil, BTK inhibitors, splenectomy, etc. Participants will receive ThisCART19A cell infusion after preconditioning, and they need to be closely monitored for 28 days following CAR-T cell infusion.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Subject and/or subject's legal personal representative fully understand and voluntarily sign informed consent forms.
  • Male or female age ≥ 12 years.
  • ECOG performance status ≤2.
  • Diagnosis of warm antibody hemolytic anemia (AIHA), cold AIHA, mixed AIHA or Evans syndrome.
  • Hemoglobin<100g/L.
  • Failure or intolerance to at least 3 lines of therapy, including glucocorticoids, rituximab, cyclophosphamide, azathioprine, fludarabine, cyclosporine, mycophenolate mofetil, Bruton's tyrosine kinase inhibitors, splenectomy.
  • Laboratory tests of adequate organ function: Serum alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) ≤3×ULN; Creatinine clearance (CrCl) (Cockcroft-Gault formula) ≥40ml/min; Absolute neutrophil count (ANC) ≥1.0×10^9/L (growth factors such as granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF] were not received within 7 days before the screening period); Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥45%; Blood oxygen saturation (SpO2) ≥92%.
  • Subjects of childbearing potential will be required to follow contraception requirements from the time of enrollment until the end of the 6-month safety follow-up period. Female subjects of childbearing potential must have a negative Serum HCG test within 7 days before enrollment and not in the lactation period.

Exclusion Criteria:

  • Clear diagnosis of lymphoproliferative tumor.
  • The platelet count in peripheral blood during the screening period is <20×10^9/L.
  • Have a history of severe drug allergy or allergic constitution.
  • Have a history of any of the following diseases: craniocerebral trauma, consciousness disorder, epilepsy, cerebrovascular ischemia, cerebrovascular, and hemorrhagic diseases within 6 months before enrollment.
  • Have any of the following serious cardiovascular diseases: myocardial infarction within 6 months before enrollment, cardiac angioplasty or stent implantation); Unstable angina; Severe cardiac arrhythmias; History of severe nonischemic cardiomyopathy; Congestive heart failure (New York Heart Association [NYHA] Class III or IV)).
  • Have malignant tumors within 5 years before enrollment, unless any of the following conditions: fully treated cervical carcinoma in situ, fully treated basal cell or squamous epithelial cell skin cancer, localized prostate cancer after radical mastectomy, breast ductal carcinoma in situ after radical mastectomy, Carcinoma in situ in other locations one year after radical resection, and these diseases have no evidence of relapse.
  • Subjects with any serious active fungal, bacterial, viral, tuberculosis or other infections, including active hepatitis B (defined as serum HBV-DNA ≥ 2000 IU/mL), active hepatitis C virus (Hepatitis C virus (HCV) infection, human immunodeficiency virus (HIV) antibody-positive or active syphilis patients, etc. Subjects whose HBV-DNA < 2000 IU/mL can be included on the condition that they receive antiviral drugs and monitor the related indicators during the study.
  • Have mental illness and severe cognitive impairment.
  • Have a history of live attenuated vaccines within 4 weeks before enrollment.
  • Subjects considered to be ineligible for the study by the investigator for reasons other than the above.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ThisCART19A

ThisCART19A comprises of allogeneic T-cells, which are genetically engineered to express chimeric antigen receptor (CAR) and targets cells expressing CD19.

Participants will receive ThisCART19A cell infusion after preconditioning, and they need to be closely monitored for 28 days following CAR-T cell infusion.

Ostatní jména:
  • Alogenní CAR-T cílící na CD19

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a frekvence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Do 6 měsíců
Do 6 měsíců
Maximal Tolerable Dose(MTD)
Časové okno: Up to 28 days after infusion

MTD is classified by the NCI CTCAE V5.0

Up to 28 days after infusion

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Best response rate (BOR) of each dose group
Časové okno: Within 12 weeks after infusion

BOR is determined as the most favorable response observed after cell infusion, until either disease relapse or the completion of a specified observation period.

Within 12 weeks after infusion
Objective response rate (ORR)
Časové okno: Within 4 weeks after infusion

Percentage of patients with hematological response

Within 4 weeks after infusion
Time to response (TTR)
Časové okno: Within 6 months

TTR is defined as the duration from cell infusion to the achievement of a hematological response

Within 6 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spolupracovníci

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

18. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • IIT2023077

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .