Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pokus o další informace o experimentální genové terapii zvané bidridistrogen Xeboparvovec (SRP-9003) jako možné léčbě svalové dystrofie pletence končetin 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27. února 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Nadnárodní, otevřená, systémová studie dodávání genů fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti SRP-9003 u subjektů se svalovou dystrofií pletence končetin 2E/R4

Toto je multicentrická globální studie účinků jedné systémové dávky SRP-9003 na genovou expresi beta-sarkoglykanu (β-SG) u účastníků se svalovou dystrofií pletence končetin typu 2E/R4 (LGMD2E/R4). Tato studie se bude skládat jak z ambulantních účastníků (Kohorta 1), tak z nechodících účastníků (Kohorta 2).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
17

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonní číslo: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Německo
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kohorta 1, pouze ambulantní účastníci:

    • Dokáže chodit bez pomoci
    • Test chůze na 10 metrů (10MWT) <30 sekund
    • NSAD ≥25

  • Kohorta 2, pouze ambulantní účastníci:

    • 10MWT ≥30 sekund nebo nelze provést
    • Skóre vstupní stupnice PUL 2.0 ≥3
  • Účastníci musí mít 1 homozygotní nebo 2 heterozygotní patogenní a/nebo pravděpodobně patogenní mutace genu β-SG DNA
  • Schopnost spolupracovat se svalovým testováním
  • Účastníci musí mít titry protilátek adeno-asociovaného viru sérotypu rh74 (AAVrh74) <1:400 (to znamená, že nejsou zvýšené), jak bylo stanoveno imunosorbentním testem s enzymem vázaným na protilátku AAVrh74.

Kritéria vyloučení:

  • Ejekční frakce levé komory < 40 % nebo klinické známky a/nebo příznaky kardiomyopatie
  • Nucená vitální kapacita ≤ 40 % předpokládané hodnoty a/nebo požadavek na noční ventilaci
  • Diagnóza (nebo probíhající léčba) autoimunitního onemocnění a aktivní imunosupresivní léčba
  • Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění nebo zdravotního stavu (jiného než LGMD2E/R4)

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SRP-9003
Účastníci dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi SRP-9003.
Biologický: SRP-9003
Roztok pro jednu IV infuzi
Ostatní jména:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogen xeboparvovec
Lék: Glukokortikoid
Perorální tableta (profylaktická)
Ostatní jména:
  • Prednison nebo ekvivalent

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Kohorta 1: Změna od výchozí hodnoty v expresi β-SG v den 60 po dávce měřeno imunofluorescencí (IF) Procento β-SG pozitivních vláken
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Kohorta 1: Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v testu Čas do vzestupu z podlahy
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1: Změna ze základního stavu na 60. měsíc v době dokončení testu chůze/běh na 10 metrů (10 MWR)
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1: Změna ze základní linie do 60. měsíce v testu Čas do vzestupu 4 kroky
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1: Změna ze základního stavu do 60. měsíce v době dokončení testu chůze/běh na 100 metrů (100 MWR)
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1: Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v testu Timed Up and Go
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna hladiny kreatinkinázy od základní linie do 60. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Čas na změnu ztráty pohybu
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1 a kohorta 2: Změna exprese β-SG od výchozí hodnoty 60. den po dávce, měřeno IF Percent Fluorescent Intensity (PFI)
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Kohorta 2: Změna exprese β-SG od výchozí hodnoty v den 60 po dávce, měřeno IF procentem β-SG pozitivních vláken (PβSGPF)
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Kohorta 1 a kohorta 2: Změna od výchozího stavu do 60. měsíce ve výkonu horní končetiny verze 2.0 (PUL 2.0) Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1 a Kohorta 2: Změna od výchozí hodnoty v expresi β-SG v den 60 po podání měřená pomocí Western blotu
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Kohorta 1 a Kohorta 2: Změna od výchozí hodnoty do 60. měsíce v celkovém skóre North Star Assessment pro svalové dystrofie končetinného pletence (NSAD)
Časové okno: Základní hodnota do 60. měsíce
Základní hodnota do 60. měsíce
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAEs), závažnými nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (SAEs) a nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESIs)
Časové okno: Výchozí stav až do 60. měsíce
Výchozí stav až do 60. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Jiný identifikátor: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení