Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie, um mehr über eine experimentelle Gentherapie namens Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) als mögliche Behandlung für Extremitätengürtelmuskeldystrophie 2E/R4 (EMERGENE) zu erfahren (EMERGENE)

27. Februar 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine multinationale, offene, systemische Genabgabestudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SRP-9003 bei Patienten mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie 2E/R4

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, globale Studie über die Auswirkungen einer einzelnen systemischen Dosis von SRP-9003 auf die Genexpression von Beta-Sarkoglykan (β-SG) bei Teilnehmern mit Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie, Typ 2E/R4 (LGMD2E/R4). Diese Studie wird sowohl aus gehfähigen Teilnehmern (Kohorte 1) als auch aus nicht gehfähigen Teilnehmern (Kohorte 2) bestehen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
17

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-Mail: SareptAlly@sarepta.com

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kohorte 1, nur ambulante Teilnehmer:

    • Kann ohne Hilfsmittel gehen
    • 10-Meter-Gehtest (10MWT) <30 Sekunden
    • NSAD ≥25

  • Kohorte 2, nur nicht gehfähige Teilnehmer:

    • 10MWT ≥30 Sekunden oder nicht durchführbar
    • PUL 2.0-Einstiegsskalenpunktzahl ≥3
  • Die Teilnehmer müssen über 1 homozygote oder 2 heterozygote pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene β-SG-DNA-Genmutationen verfügen
  • Kann bei Muskeltests mitarbeiten
  • Die Teilnehmer müssen Antikörpertiter des Adeno-assoziierten Virus-Serotyps rh74 (AAVrh74) von < 1:400 (d. h. nicht erhöht) haben, bestimmt durch den AAVrh74-Antikörper-Enzym-Immunoassay.

Ausschlusskriterien:

  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 % oder klinische Anzeichen und/oder Symptome einer Kardiomyopathie
  • Forcierte Vitalkapazität ≤40 % des vorhergesagten Wertes und/oder Bedarf an nächtlicher Beatmung
  • Diagnose (oder laufende Behandlung) einer Autoimmunerkrankung und aktive immunsuppressive Behandlung
  • Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Krankheit oder eines medizinischen Zustands (außer LGMD2E/R4)

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: SRP-9003
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von SRP-9003.
Biologisch: SRP-9003
Lösung für die einmalige intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, Bidridistrogene xeboparvovec
Arzneimittel: Glukokortikoid
Orale Tablette (prophylaktisch)
Andere Namen:
  • Prednison oder Äquivalent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kohorte 1: Veränderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen durch Immunfluoreszenz (IF), Prozentsatz β-SG-positiver Fasern
Zeitfenster: Basislinie, Tag 60
Basislinie, Tag 60

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Aufstieg aus dem Bodentest vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Abschluss des 10-Meter-Geh-/Lauftests (10 MWR) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1: Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat im Time to Ascend 4 Steps Test
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1: Änderung der Zeit bis zum Abschluss des 100-Meter-Geh-/Lauftests (100 MWR) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1: Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat im Timed Up and Go-Test
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Änderung des Kreatinkinase-Spiegels vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Zeit für eine Veränderung bei Verlust der Gehfähigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1 und Kohorte 2: Änderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen anhand der IF-Fluoreszenzintensität (PFI) in Prozent
Zeitfenster: Basislinie, Tag 60
Basislinie, Tag 60
Kohorte 2: Änderung der β-SG-Expression gegenüber dem Ausgangswert am Tag 60 nach der Dosis, gemessen anhand des IF-Prozentsatzes β-SG-positiver Fasern (PβSGPF)
Zeitfenster: Basislinie, Tag 60
Basislinie, Tag 60
Kohorte 1 und Kohorte 2: Änderung der Leistung der Gesamtpunktzahl der oberen Extremitäten Version 2.0 (PUL 2.0) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 60
Ausgangswert bis Monat 60
Kohorte 1 und Kohorte 2: Veränderung vom Ausgangswert der β-SG-Expression am Tag 60 nach Verabreichung gemessen durch Western Assay
Zeitfenster: Baseline, Tag 60
Baseline, Tag 60
Kohorte 1 und Kohorte 2: Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 60 im Gesamtwert der North-Star-Bewertung für Gliedergürtelmuskeldystrophien (NSAD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 60
Baseline bis Monat 60
Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) erlebt haben
Zeitfenster: Baseline bis Monat 60
Baseline bis Monat 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. Januar 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Andere Kennung: Clinical Trials Information System (CTIS))

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten