Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pokus o další informace o experimentální genové terapii zvané bidridistrogen Xeboparvovec (SRP-9003) jako možné léčbě svalové dystrofie pletence končetin 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27. února 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Nadnárodní, otevřená, systémová studie dodávání genů fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti SRP-9003 u subjektů se svalovou dystrofií pletence končetin 2E/R4

Toto je multicentrická globální studie účinků jedné systémové dávky SRP-9003 na genovou expresi beta-sarkoglykanu (β-SG) u účastníků se svalovou dystrofií pletence končetin typu 2E/R4 (LGMD2E/R4). Tato studie se bude skládat jak z ambulantních účastníků (Kohorta 1), tak z nechodících účastníků (Kohorta 2).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Německo
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kohorta 1, pouze ambulantní účastníci:

    • Dokáže chodit bez pomoci
    • Test chůze na 10 metrů (10MWT) <30 sekund
    • NSAD ≥25

  • Kohorta 2, pouze ambulantní účastníci:

    • 10MWT ≥30 sekund nebo nelze provést
    • Skóre vstupní stupnice PUL 2.0 ≥3
  • Účastníci musí mít 1 homozygotní nebo 2 heterozygotní patogenní a/nebo pravděpodobně patogenní mutace genu β-SG DNA
  • Schopnost spolupracovat se svalovým testováním
  • Účastníci musí mít titry protilátek adeno-asociovaného viru sérotypu rh74 (AAVrh74) <1:400 (to znamená, že nejsou zvýšené), jak bylo stanoveno imunosorbentním testem s enzymem vázaným na protilátku AAVrh74.

Kritéria vyloučení:

  • Ejekční frakce levé komory < 40 % nebo klinické známky a/nebo příznaky kardiomyopatie
  • Nucená vitální kapacita ≤ 40 % předpokládané hodnoty a/nebo požadavek na noční ventilaci
  • Diagnóza (nebo probíhající léčba) autoimunitního onemocnění a aktivní imunosupresivní léčba
  • Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění nebo zdravotního stavu (jiného než LGMD2E/R4)

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SRP-9003
Účastníci dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi SRP-9003.
Biologický: SRP-9003
Roztok pro jednu IV infuzi
Ostatní jména:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogen xeboparvovec
Lék: Glukokortikoid
Perorální tableta (profylaktická)
Ostatní jména:
  • Prednison nebo ekvivalent

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kohorta 1: Změna od výchozí hodnoty v expresi β-SG v den 60 po dávce měřeno imunofluorescencí (IF) Procento β-SG pozitivních vláken
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kohorta 1: Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v testu Čas do vzestupu z podlahy
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1: Změna ze základního stavu na 60. měsíc v době dokončení testu chůze/běh na 10 metrů (10 MWR)
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1: Změna ze základní linie do 60. měsíce v testu Čas do vzestupu 4 kroky
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1: Změna ze základního stavu do 60. měsíce v době dokončení testu chůze/běh na 100 metrů (100 MWR)
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1: Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v testu Timed Up and Go
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna hladiny kreatinkinázy od základní linie do 60. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Čas na změnu ztráty pohybu
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1 a kohorta 2: Změna exprese β-SG od výchozí hodnoty 60. den po dávce, měřeno IF Percent Fluorescent Intensity (PFI)
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Kohorta 2: Změna exprese β-SG od výchozí hodnoty v den 60 po dávce, měřeno IF procentem β-SG pozitivních vláken (PβSGPF)
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Kohorta 1 a kohorta 2: Změna od výchozího stavu do 60. měsíce ve výkonu horní končetiny verze 2.0 (PUL 2.0) Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Kohorta 1 a Kohorta 2: Změna od výchozí hodnoty v expresi β-SG v den 60 po podání měřená pomocí Western blotu
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Kohorta 1 a Kohorta 2: Změna od výchozí hodnoty do 60. měsíce v celkovém skóre North Star Assessment pro svalové dystrofie končetinného pletence (NSAD)
Časové okno: Základní hodnota do 60. měsíce
Základní hodnota do 60. měsíce
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAEs), závažnými nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (SAEs) a nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESIs)
Časové okno: Výchozí stav až do 60. měsíce
Výchozí stav až do 60. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

4. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Jiný identifikátor: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-9003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit