Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba dowiedzenia się więcej na temat eksperymentalnej terapii genowej zwanej Bidridistrogenem Xeboparvovec (SRP-9003) jako możliwej metody leczenia dystrofii mięśni obręczy kończynowej 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Wielonarodowe, otwarte badanie III fazy, ogólnoustrojowe dostarczanie genów, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności SRP-9003 u pacjentów z dystrofią mięśni obręczy kończynowej 2E/R4

Jest to wieloośrodkowe, globalne badanie wpływu pojedynczej ogólnoustrojowej dawki SRP-9003 na ekspresję genu beta-sarkoglikanu (β-SG) u uczestników chorych na dystrofię mięśniowo-kończynową typu 2E/R4 (LGMD2E/R4). Badanie to obejmie zarówno uczestników ambulatoryjnych (kohorta 1), jak i uczestników nieambulatoryjnych (kohorta 2).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
17

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Niemcy
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Newcastle University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kohorta 1, tylko uczestnicy ambulatoryjny:

    • Potrafi chodzić bez pomocy
    • Test marszu na 10 metrów (10MWT) <30 sekund
    • NSA ≥25

  • Kohorta 2, tylko uczestnicy nieambulatoryjny:

    • 10MWT ≥30 sekund lub niemożność wykonania
    • Wynik w skali wejściowej PUL 2.0 ≥3
  • Uczestnicy muszą posiadać 1 homozygotyczną lub 2 heterozygotyczną patogenną i/lub prawdopodobnie patogenną mutację genu DNA β-SG
  • Potrafi współpracować przy badaniu mięśni
  • Uczestnicy muszą mieć miano przeciwciał przeciwko wirusowi związanemu z adenowirusem, serotyp rh74 (AAVrh74) < 1:400 (tj. nie podwyższone), jak określono w teście immunoenzymatycznym przeciwciał AAVrh74.

Kryteria wyłączenia:

  • Frakcja wyrzutowa lewej komory < 40% lub objawy kliniczne i/lub objawy kardiomiopatii
  • Wymuszona pojemność życiowa ≤40% przewidywanej wartości i/lub zapotrzebowanie na wentylację nocną
  • Rozpoznanie (lub trwające leczenie) choroby autoimmunologicznej i aktywne leczenie immunosupresyjne
  • Obecność jakiejkolwiek innej klinicznie istotnej choroby lub stanu chorobowego (innego niż LGMD2E/R4)

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: SRP-9003
Uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny (IV) SRP-9003.
Biologiczny: SRP-9003
Roztwór do pojedynczego wlewu dożylnego
Inne nazwy:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogen kseboparwowek
Lek: Glukokortykoid
Tabletka doustna (profilaktyczna)
Inne nazwy:
  • Prednizon lub jego odpowiednik

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Kohorta 1: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ekspresji β-SG w 60. dniu po podaniu dawki, mierzona metodą immunofluorescencji (IF) Procent włókien β-SG-dodatnich
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Kohorta 1: Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w teście czasu wstania z podłogi
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1: Zmiana czasu potrzebnego do ukończenia testu chodu/biegu na 10 metrów (10MWR) w porównaniu z wartością wyjściową do 60. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1: Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w teście czasu do wzniesienia się w 4 krokach
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1: Zmiana czasu potrzebnego do ukończenia testu chodu/biegu na 100 metrów (100MWR) w porównaniu z wartością wyjściową do 60. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1: Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w teście „Zaprogramuj i działaj”.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Zmiana poziomu kinazy kreatynowej od wartości początkowej do miesiąca 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Czas na zmianę utraty możliwości poruszania się
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1 i kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji β-SG w 60. dniu po podaniu dawki, mierzona za pomocą procentowego natężenia fluorescencji (PFI) IF
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60
Kohorta 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji β-SG w 60. dniu po podaniu dawki, mierzona za pomocą procentu IF włókien β-SG dodatnich (PβSGPF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60
Kohorta 1 i kohorta 2: Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w zakresie sprawności kończyny górnej w wersji 2.0 (PUL 2.0) Wynik całkowity
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 60. miesiąca
Wartość bazowa do 60. miesiąca
Kohorta 1 i Kohorta 2: Zmiana względem wartości wyjściowej w ekspresji β-SG w 60. dniu po podaniu dawki, mierzona metodą Western Assay
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60
Linia bazowa, dzień 60
Kohorta 1 i Kohorta 2: Zmiana względem wartości wyjściowej do miesiąca 60 w całkowitym wyniku North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 60 miesiąca
Od punktu wyjściowego do 60 miesiąca
Liczba uczestników doświadczających niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAE), poważnych niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (SAE) oraz niepożądanych zdarzeń o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Okres od linii podstawowej do miesiąca 60
Okres od linii podstawowej do miesiąca 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
15 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
4 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Inny identyfikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami