Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg for at lære mere om en eksperimentel genterapi kaldet Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) som en mulig behandling for ekstremitetsbæltemuskulær dystrofi 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27. februar 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Et fase 3 multinationalt, åbent, systemisk genleveringsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​SRP-9003 hos forsøgspersoner med muskeldystrofi i benbælte 2E/R4

Dette er en multicenter, global undersøgelse af virkningerne af en enkelt systemisk dosis af SRP-9003 på beta-sarcoglycan (β-SG) genekspression hos deltagere med lemmer-bælte muskeldystrofi, type 2E/R4 (LGMD2E/R4). Denne undersøgelse vil bestå af både ambulante deltagere (kohorte 1) og ikke-ambulerende deltagere (kohorte 2).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte 1, kun ambulante deltagere:

    • Kan gå uden hjælpemidler
    • 10-meter gangtest (10MWT) <30 sekunder
    • NSAD ≥25

  • Kohorte 2, kun ikke-ambulerende deltagere:

    • 10MWT ≥30 sekunder eller ude af stand til at udføre
    • PUL 2.0 indgangsskala score ≥3
  • Deltagerne skal have 1 homozygot eller 2 heterozygot patogene og/eller sandsynligt patogene β-SG DNA genmutationer
  • Kan samarbejde med muskeltestning
  • Deltagerne skal have adeno-associeret virus serotype rh74 (AAVrh74) antistoftitre <1:400 (dvs. ikke forhøjet) som bestemt ved AAVrh74 antistof enzym-linked immunosorbent assay.

Ekskluderingskriterier:

  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 40 % eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati
  • Forceret vitalkapacitet ≤40 % af forudsagt værdi og/eller krav til natlig ventilation
  • Diagnose af (eller igangværende behandling for) en autoimmun sygdom og på aktiv immunsuppressiv behandling
  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom eller medicinsk tilstand (bortset fra LGMD2E/R4)

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SRP-9003
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af SRP-9003.
Biologisk: SRP-9003
Opløsning til enkelt IV-infusion
Andre navne:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogen xeboparvovec
Medicin: Glukokortikoid
Oral tablet (profylaktisk)
Andre navne:
  • Prednison eller tilsvarende

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Kohorte 1: Ændring fra baseline i β-SG-ekspression på dag 60 efter dosis som målt ved immunfluorescens (IF) procent β-SG positive fibre
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Kohorte 1: Ændring fra baseline til måned 60 i tiden til at stige fra gulvtesten
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1: Skift fra baseline til måned 60 i tiden til at fuldføre 10-meter gå/løb (10MWR) testen
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1: Skift fra baseline til måned 60 i Time to Ascend 4 Steps-testen
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1: Skift fra baseline til måned 60 i tiden til at fuldføre 100 meter gå/løb (100MWR) testen
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1: Skift fra baseline til måned 60 i Timed Up and Go-testen
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i kreatinkinase-niveau
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Tid til ændring af tab af ambulation
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1 og kohorte 2: Ændring fra baseline i β-SG-ekspression på dag 60 efter dosis som målt ved IF-procent fluorescerende intensitet (PFI)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Kohorte 2: Ændring fra baseline i β-SG-ekspression på dag 60 efter dosis som målt ved IF-procent β-SG-positive fibre (PβSGPF)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Kohorte 1 og kohorte 2: Ændring fra baseline til måned 60 i ydeevne af øvre lemmer version 2.0 (PUL 2.0) Samlet score
Tidsramme: Baseline til og med måned 60
Baseline til og med måned 60
Kohorte 1 og Kohorte 2: Ændring fra baseline i β-SG-ekspression på dag 60 efter dosering målt ved Western assay
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Kohorte 1 og Kohorte 2: Ændring fra baseline gennem måned 60 i North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD) total score
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Antal deltagere, der opleverer behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger af særlig interesse (AESIs)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Anden identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger