Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mykobakteriofágová léčba netuberkulózních mykobakterií (POSTSTAMP)

20. května 2025 aktualizováno: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Prospektivní standardizované hodnocení pacientů s cystickou fibrózou a netuberkulózními mykobakteriemi s plicním onemocněním podstupujícím léčbu mykobakteriofágem (POSTSTAMP)

Asi 10 lidí s cystickou fibrózou (CF) a přetrvávající infekcí netuberkulózními mykobakteriemi (NTM) navzdory léčbě bude vyšetřeno, aby se zjistilo, zda jejich infekce NTM obsahuje alespoň jeden mykobakteriofág, který je účinný při zabíjení mykobakterií. Jednotlivcům, u kterých bude zjištěno, že mají alespoň jeden fág, bude nabídnuta pomoc při hledání souhlasu FDA s léčbou prostřednictvím rozšířeného přístupu Individual New Drug (IND) pro použití ze soucitu. Budou dostávat fágovou léčbu po dobu 1 roku spolu s antibiotiky pro NTM na základě doporučení. Jednotlivci, u kterých nebude identifikována fágová shoda, budou sledováni, protože pokračují v léčbě antibiotiky založenou na pokynech po dobu 1 roku. Všichni jedinci, včetně těch, kteří nemají fágovou shodu, budou nadále pozorováni po dobu trvání studie nebo přibližně 1 rok.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Asi 10 lidí s cystickou fibrózou a infekcí NTM s pozitivními kultivacemi sputa po minimálně 12 měsících terapie založené na doporučeních bude vyšetřeno, aby se zjistilo, zda jejich infekce NTM obsahuje alespoň jeden mykobakteriofág, o kterém je známo, že je účinný proti NTM. Jednotlivcům, u kterých bylo zjištěno, že mají alespoň jeden účinný fág, bude nabídnuta pomoc při prosazování schválení FDA pro léčbu fágy prostřednictvím individuálního nového léku (IND) ze soucitu. Tito jedinci budou dostávat léčbu fágy po dobu 1 roku spolu s jejich antibiotiky pro NTM na základě doporučení. Jedinci, u kterých nebude identifikována shoda fágů, budou nadále dostávat antibiotickou terapii založenou na pokynech. Všechny subjekty, ať už přijímají fágy nebo ne, budou pozorovány a hodnoceny, včetně odběru vzorků, aby se vyhodnotila odpověď na léčbu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s diagnózou CF, kteří splňují všechna zahrnutá kritéria a žádné z vylučovacích kritérií, budou způsobilí k účasti v této studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas) získaný od účastníka nebo jeho právního zástupce
  2. Zapsáno v registru pacientů CFF (CFF PR)
  3. Buďte ochotni dodržovat studijní postupy v kontextu klinické péče a další požadavky protokolu
  4. Muž nebo žena ve věku ≥ 6 let při zápisu, kteří jsou schopni spolehlivě expektorovat sputum a/nebo jsou ochotni podstoupit indukci sputa (v případě potřeby)
  5. Diagnostika CF v souladu s pokyny CFF z roku 2017
  6. NTM plicní onemocnění při léčbě antibiotiky na základě doporučení po dobu > 12 měsíců bez konzistentní konverze kultur dýchacích cest na negativní.
  7. Záměr lékaře léčit NTM fágovou terapií (pokud je citlivá)
  8. Být ochoten a schopen pokračovat v podávání antibiotik pro NTM souběžně s fágy.
  9. Dokumentace dostatečného počtu kultur NTM s dostatečným podílem pozitivních kultur v intervalu 12 měsíců před iniciací fága, aby bylo možné v rámci subjektu ≥0,80 detekovat rozdíl v procentech pozitivních kultur NTM v intervalu 6- 18 měsíců po zahájení fága.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící
  2. Předchozí nebo probíhající fágová terapie pro uvažovaný druh NTM.
  3. Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace
  4. Má jakoukoli jinou podmínku, která by podle názoru zkoušejícího/určené osoby bránila informovanému souhlasu nebo souhlasu, činila účast ve studii nebezpečnou, komplikovala interpretaci výsledků studie nebo by jinak narušovala dosažení cílů studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Lidé s cystickou fibrózou, kteří dostávají fágovou léčbu pro NTM.
Lidé s cystickou fibrózou, kteří identifikovali alespoň jeden fág účinný proti jejich infekci NTM a dostávají léčbu tímto fágem. Tito pacienti zůstanou na doporučené léčbě antibiotiky NTM a jejich standardní péči o CF. Dostanou terapeutický fág dvakrát denně po dobu 1 roku.
Biologický: mykobakteriofág
mykobakteriofágový fág, který byl shledán účinným při zabíjení účastníků infekce NTM
Lidé s cystickou fibrózou, kteří nedostávají fágovou léčbu pro NTM.
Lidé s cystickou fibrózou, kteří neidentifikovali žádný fág účinný proti jejich infekci NTM a nedostávají fágovou léčbu. Tito pacienti budou pokračovat v léčbě NTM antibiotiky založenou na doporučeních pro jejich onemocnění NTM a standardní péči o CF.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování terapie
Časové okno: Porovnání roku fágové terapie s rokem před zahájením fágové terapie
Podíl těch, kteří dodržují protokol POSTSTAMP na základě počtu získaných kultivací dýchacích cest za rok, odběrů nebo velkých odchylek od protokolu.
Porovnání roku fágové terapie s rokem před zahájením fágové terapie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Citlivost na fágy
Časové okno: V době zápisu
Podíl účastníků s infekcí NTM citlivými na fágy
V době zápisu
Konverze kultury
Časové okno: Jakýkoli 12měsíční interval od začátku fágové terapie do konce sledování, v průměru asi 2 roky.
Podíl účastníků s > 12 měsíci po sobě jdoucích negativních kultur bez následných pozitivních kultur.
Jakýkoli 12měsíční interval od začátku fágové terapie do konce sledování, v průměru asi 2 roky.
Tolerance léčby
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Podíl vyžadující změnu kurzu antibiotika kvůli intoleranci nebo nedostatečné mikrobiologické konverzi (tj. eradikace sputa)
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Klinická odpověď (testování funkce plic)
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Změna objemu usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) u subjektu se zvýšením indikujícím zlepšení funkce plic nebo snížením FEV1 indikujícím pokles funkce plic.
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Mikrobiologická odpověď na fág
Časové okno: Roční interval od 6. měsíce léčby do 18. měsíce po zahájení fágování bude porovnán s rokem před zahájením fágování.
Změna v procentech pozitivních (%pos) kultur v rámci subjektu po iniciaci fága (nebo identifikaci, že není dostupný žádný fág), ve srovnání s intervalem před iniciací fága (nebo identifikaci, že není dostupný žádný fág): období antibiotické léčby bez fága .
Roční interval od 6. měsíce léčby do 18. měsíce po zahájení fágování bude porovnán s rokem před zahájením fágování.
Klinická odpověď (BMI)
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Změna BMI u subjektu s poklesem BMI jako známka poklesu nebo horšího výsledku.
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Klinická odpověď (CFQR)
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
V rámci změny subjektu ve skóre Cystic Fibrosis Questionnaire – Research (CFQR), přičemž vyšší skóre ukazuje na horší symptomy.
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Klinická odpověď (kurzy antibiotik pro exacerbace bez NTM)
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Podíl non-NTM exacerbací ve srovnání s NTM exacerbacemi.
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Jewish Health

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NTM-OB-17 (PART C)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení