Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mykobakteriofágová léčba netuberkulózních mykobakterií (POSTSTAMP)

14. února 2024 aktualizováno: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Prospektivní standardizované hodnocení pacientů s cystickou fibrózou a netuberkulózními mykobakteriemi s plicním onemocněním podstupujícím léčbu mykobakteriofágem (POSTSTAMP)

Asi 10 lidí s cystickou fibrózou (CF) a přetrvávající infekcí netuberkulózními mykobakteriemi (NTM) navzdory léčbě bude vyšetřeno, aby se zjistilo, zda jejich infekce NTM obsahuje alespoň jeden mykobakteriofág, který je účinný při zabíjení mykobakterií. Jednotlivcům, u kterých bude zjištěno, že mají alespoň jeden fág, bude nabídnuta pomoc při hledání souhlasu FDA s léčbou prostřednictvím rozšířeného přístupu Individual New Drug (IND) pro použití ze soucitu. Budou dostávat fágovou léčbu po dobu 1 roku spolu s antibiotiky pro NTM na základě doporučení. Jednotlivci, u kterých nebude identifikována fágová shoda, budou sledováni, protože pokračují v léčbě antibiotiky založenou na pokynech po dobu 1 roku. Všichni jedinci, včetně těch, kteří nemají fágovou shodu, budou nadále pozorováni po dobu trvání studie nebo přibližně 1 rok.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Asi 10 lidí s cystickou fibrózou a infekcí NTM s pozitivními kultivacemi sputa po minimálně 12 měsících terapie založené na doporučeních bude vyšetřeno, aby se zjistilo, zda jejich infekce NTM obsahuje alespoň jeden mykobakteriofág, o kterém je známo, že je účinný proti NTM. Jednotlivcům, u kterých bylo zjištěno, že mají alespoň jeden účinný fág, bude nabídnuta pomoc při prosazování schválení FDA pro léčbu fágy prostřednictvím individuálního nového léku (IND) ze soucitu. Tito jedinci budou dostávat léčbu fágy po dobu 1 roku spolu s jejich antibiotiky pro NTM na základě doporučení. Jedinci, u kterých nebude identifikována shoda fágů, budou nadále dostávat antibiotickou terapii založenou na pokynech. Všechny subjekty, ať už přijímají fágy nebo ne, budou pozorovány a hodnoceny, včetně odběru vzorků, aby se vyhodnotila odpověď na léčbu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s diagnózou CF, kteří splňují všechna zahrnutá kritéria a žádné z vylučovacích kritérií, budou způsobilí k účasti v této studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas) získaný od účastníka nebo jeho právního zástupce
  2. Zapsáno v registru pacientů CFF (CFF PR)
  3. Buďte ochotni dodržovat studijní postupy v kontextu klinické péče a další požadavky protokolu
  4. Muž nebo žena ve věku ≥ 6 let při zápisu, kteří jsou schopni spolehlivě expektorovat sputum a/nebo jsou ochotni podstoupit indukci sputa (v případě potřeby)
  5. Diagnostika CF v souladu s pokyny CFF z roku 2017
  6. NTM plicní onemocnění při léčbě antibiotiky na základě doporučení po dobu > 12 měsíců bez konzistentní konverze kultur dýchacích cest na negativní.
  7. Záměr lékaře léčit NTM fágovou terapií (pokud je citlivá)
  8. Být ochoten a schopen pokračovat v podávání antibiotik pro NTM souběžně s fágy.
  9. Dokumentace dostatečného počtu kultur NTM s dostatečným podílem pozitivních kultur v intervalu 12 měsíců před iniciací fága, aby bylo možné v rámci subjektu ≥0,80 detekovat rozdíl v procentech pozitivních kultur NTM v intervalu 6- 18 měsíců po zahájení fága.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící
  2. Předchozí nebo probíhající fágová terapie pro uvažovaný druh NTM.
  3. Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace
  4. Má jakoukoli jinou podmínku, která by podle názoru zkoušejícího/určené osoby bránila informovanému souhlasu nebo souhlasu, činila účast ve studii nebezpečnou, komplikovala interpretaci výsledků studie nebo by jinak narušovala dosažení cílů studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Lidé s cystickou fibrózou, kteří dostávají fágovou léčbu pro NTM.
Lidé s cystickou fibrózou, kteří identifikovali alespoň jeden fág účinný proti jejich infekci NTM a dostávají léčbu tímto fágem. Tito pacienti zůstanou na doporučené léčbě antibiotiky NTM a jejich standardní péči o CF. Dostanou terapeutický fág dvakrát denně po dobu 1 roku.
Biologický: mykobakteriofág
mykobakteriofágový fág, který byl shledán účinným při zabíjení účastníků infekce NTM
Lidé s cystickou fibrózou, kteří nedostávají fágovou léčbu pro NTM.
Lidé s cystickou fibrózou, kteří neidentifikovali žádný fág účinný proti jejich infekci NTM a nedostávají fágovou léčbu. Tito pacienti budou pokračovat v léčbě NTM antibiotiky založenou na doporučeních pro jejich onemocnění NTM a standardní péči o CF.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování terapie
Časové okno: Porovnání roku fágové terapie s rokem před zahájením fágové terapie
Podíl těch, kteří dodržují protokol POSTSTAMP na základě počtu získaných kultivací dýchacích cest za rok, odběrů nebo velkých odchylek od protokolu.
Porovnání roku fágové terapie s rokem před zahájením fágové terapie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Citlivost na fágy
Časové okno: V době zápisu
Podíl účastníků s infekcí NTM citlivými na fágy
V době zápisu
Konverze kultury
Časové okno: Jakýkoli 12měsíční interval od začátku fágové terapie do konce sledování, v průměru asi 2 roky.
Podíl účastníků s > 12 měsíci po sobě jdoucích negativních kultur bez následných pozitivních kultur.
Jakýkoli 12měsíční interval od začátku fágové terapie do konce sledování, v průměru asi 2 roky.
Tolerance léčby
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Podíl vyžadující změnu kurzu antibiotika kvůli intoleranci nebo nedostatečné mikrobiologické konverzi (tj. eradikace sputa)
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Klinická odpověď (testování funkce plic)
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Změna objemu usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) u subjektu se zvýšením indikujícím zlepšení funkce plic nebo snížením FEV1 indikujícím pokles funkce plic.
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Mikrobiologická odpověď na fág
Časové okno: Roční interval od 6. měsíce léčby do 18. měsíce po zahájení fágování bude porovnán s rokem před zahájením fágování.
Změna v procentech pozitivních (%pos) kultur v rámci subjektu po iniciaci fága (nebo identifikaci, že není dostupný žádný fág), ve srovnání s intervalem před iniciací fága (nebo identifikaci, že není dostupný žádný fág): období antibiotické léčby bez fága .
Roční interval od 6. měsíce léčby do 18. měsíce po zahájení fágování bude porovnán s rokem před zahájením fágování.
Klinická odpověď (BMI)
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Změna BMI u subjektu s poklesem BMI jako známka poklesu nebo horšího výsledku.
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Klinická odpověď (CFQR)
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
V rámci změny subjektu ve skóre Cystic Fibrosis Questionnaire – Research (CFQR), přičemž vyšší skóre ukazuje na horší symptomy.
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Klinická odpověď (kurzy antibiotik pro exacerbace bez NTM)
Časové okno: Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.
Podíl non-NTM exacerbací ve srovnání s NTM exacerbacemi.
Od zápisu po ukončení studia v průměru cca 24-30 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Jewish Health

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

16. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NTM-OB-17 (PART C)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infekce Mycobacterium

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit