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Micobatteriofago Trattamento dei micobatteri non tubercolari (POSTSTAMP)

20 maggio 2025 aggiornato da: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Una valutazione prospettica standardizzata delle persone affette da fibrosi cistica e malattia polmonare da micobatteri non tubercolari sottoposte a trattamento con micobatteriofago (POSTSTAMP)

Circa 10 persone con fibrosi cistica (FC) e infezione persistente da micobatteri non tubercolari (NTM) nonostante il trattamento saranno sottoposte a screening per scoprire se la loro infezione da NTM ha almeno un micobatteriofago efficace nell'uccidere i micobatteri. Agli individui che risultano avere almeno un fago verrà offerta assistenza nel ottenere l'approvazione della FDA per il trattamento tramite il nuovo farmaco individuale (IND) ad accesso ampliato per uso compassionevole. Riceveranno un trattamento fagico per 1 anno insieme agli antibiotici basati sulle linee guida per NTM. Gli individui che non vengono identificati come aventi una corrispondenza fagica verranno seguiti mentre continuano a ricevere la terapia antibiotica basata sulle linee guida per 1 anno. Tutti i soggetti, compresi quelli che non presentano una corrispondenza fagica, continueranno ad essere osservati per tutta la durata dello studio, ovvero circa 1 anno.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Circa 10 persone con fibrosi cistica e infezione da NTM con colture di espettorato positive dopo un minimo di 12 mesi di terapia basata sulle linee guida verranno sottoposte a screening per scoprire se la loro infezione da NTM ha almeno un micobatteriofago noto per essere efficace contro l'NTM. Agli individui che hanno scoperto di avere almeno un fago efficace verrà offerta assistenza nel perseguire l'approvazione della FDA per il trattamento dei fagi attraverso un nuovo farmaco individuale (IND) per uso compassionevole. Questi soggetti riceveranno un trattamento fagico per 1 anno insieme ai loro antibiotici basati sulle linee guida per NTM. Gli individui che non vengono identificati come aventi una corrispondenza fagica continueranno a ricevere una terapia antibiotica basata sulle linee guida. Tutti i soggetti, che ricevono o meno il fago, verranno osservati e valutati, inclusa la raccolta di campioni, per valutare la risposta al trattamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti con una diagnosi di FC che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione potranno partecipare a questo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal partecipante o dal suo rappresentante legale
  2. Iscritto al Registro dei Pazienti CFF (CFF PR)
  3. Essere disposti ad aderire alle procedure dello studio nel contesto dell'assistenza clinica e ad altri requisiti del protocollo
  4. Partecipante maschio o femmina di età ≥ 6 anni al momento dell'arruolamento in grado di espettorare in modo affidabile l'espettorato e/o disposto a sottoporsi all'induzione dell'espettorato (se necessario)
  5. Diagnosi di FC coerente con le Linee guida CFF 2017
  6. Malattia polmonare da NTM in trattamento con antibiotici basati sulle linee guida per >12 mesi senza conversione coerente delle colture delle vie aeree in negativo.
  7. Intenzione del medico di trattare NTM con terapia fagica (se sensibile)
  8. Essere disposti e in grado di continuare gli antibiotici basati sulle linee guida per gli NTM in concomitanza con i fagi.
  9. Documentazione di un numero sufficiente di colture NTM con una proporzione sufficiente di colture positive nell'intervallo 12 mesi prima dell'inizio del fago per consentire a un potere all'interno del soggetto ≥ 0,80 di rilevare una differenza nella percentuale di colture NTM positive nell'intervallo 6- 18 mesi dopo l'inizio del fago.

Criteri di esclusione:

  1. Incinta o allattamento
  2. Terapia fagica precedente o in corso per le specie di NTM in esame.
  3. Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  4. Presenta qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore/designato del centro, precluderebbe il consenso informato o l'assenso, renderebbe pericolosa la partecipazione allo studio, complicherebbe l'interpretazione dei dati sui risultati dello studio o interferirebbe in altro modo con il raggiungimento degli obiettivi dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Persone con fibrosi cistica che ricevono un trattamento fagico per NTM.
Persone con fibrosi cistica che hanno identificato almeno un fago efficace contro la loro infezione da NTM e stanno ricevendo un trattamento con il fago. Questi soggetti continueranno a seguire il trattamento antibiotico NTM basato sulle linee guida e la cura standard per la fibrosi cistica. Riceveranno fagi terapeutici due volte al giorno per 1 anno.
Biologico: micobatteriofago
fago micobatteriofago che si è rivelato efficace nell'uccidere i partecipanti all'infezione da NTM
Persone con fibrosi cistica che non ricevono un trattamento fagico per NTM.
Persone affette da fibrosi cistica che non hanno identificato alcun fago efficace contro l'infezione da NTM e non ricevono un trattamento contro i fagi. Questi soggetti continueranno con il trattamento antibiotico NTM basato sulle linee guida per la loro malattia NTM e la cura standard per la fibrosi cistica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aderenza alla terapia
Lasso di tempo: Confronto tra l'anno della terapia fagica e l'anno precedente all'inizio della terapia fagica
Proporzione che aderisce al protocollo POSTSTAMP in base al numero di colture respiratorie ottenute all'anno, prelievi o deviazioni importanti dal protocollo.
Confronto tra l'anno della terapia fagica e l'anno precedente all'inizio della terapia fagica

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Suscettibilità ai fagi
Lasso di tempo: Al momento dell'iscrizione
Proporzione di partecipanti con infezione da NTM sensibili al fago
Al momento dell'iscrizione
Conversione culturale
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo di 12 mesi dall'inizio della terapia fagica alla fine del follow-up, in media di circa 2 anni.
Proporzione di partecipanti con >12 mesi di colture negative consecutive senza successive colture positive.
Qualsiasi intervallo di 12 mesi dall'inizio della terapia fagica alla fine del follow-up, in media di circa 2 anni.
Tolleranza al trattamento
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Proporzione che richiede una modifica del ciclo di antibiotici a causa di intolleranza o mancanza di conversione microbiologica (ad es. eradicazione dall'espettorato)
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Risposta clinica (test di funzionalità polmonare)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
All'interno del soggetto, variazione del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) con un aumento che indica un miglioramento della funzione polmonare o una diminuzione del FEV1 che indica un declino della funzione polmonare.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Risposta microbiologica al fago
Lasso di tempo: Un intervallo di un anno dal mese 6 di trattamento al mese 18 successivo all'inizio del phage sarà confrontato con l'anno precedente all'inizio del phage.
Variazione all'interno del soggetto della percentuale di colture positive (%pos) dopo l'inizio del fago (o l'identificazione che nessun fago è disponibile), rispetto all'intervallo precedente all'inizio del fagico (o l'identificazione che nessun fago è disponibile): il periodo di trattamento antibiotico senza fago .
Un intervallo di un anno dal mese 6 di trattamento al mese 18 successivo all'inizio del phage sarà confrontato con l'anno precedente all'inizio del phage.
Risposta clinica (IMC)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
All'interno del soggetto cambio del BMI con diminuzione del BMI come segno di declino o risultato peggiore.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Risposta clinica (CFQR)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
All'interno del cambio di soggetto nel punteggio del questionario sulla fibrosi cistica - ricerca (CFQR), con un punteggio più alto che indica sintomi peggiori.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Risposta clinica (cicli antibiotici per riacutizzazioni non NTM)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.
Proporzione di riacutizzazioni non NTM rispetto alle riacutizzazioni NTM.
Dall'iscrizione al completamento degli studi, in media circa 24-30 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Jewish Health

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 maggio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NTM-OB-17 (PART C)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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