Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AAV2-GDNF u dospělých se středně těžkou Parkinsonovou chorobou (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2. prosince 2025 aktualizováno: AskBio Inc

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, simulovanou chirurgicky kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti intraputaminového AAV2-GDNF při léčbě dospělých se středním stadiu Parkinsonovy choroby

Cílem této randomizované, chirurgicky kontrolované, dvojitě zaslepené studie fáze 2 je vyhodnotit bezpečnost a účinnost AAV2-GDNF podávaného do putamenu u subjektů se středně závažnou Parkinsonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
127

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Německo
      • Tübingen, Německo
      • Tübingen, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Kontakt:
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Nábor
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Kontakt:
      • Katowice, Polsko
        • Nábor
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Polsko
      • Warsaw, Polsko
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • University Hospital of Wales (Surgical)
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Nábor
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Kontakt:
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Kontakt:
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Aktivní, ne nábor
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Aktivní, ne nábor
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Nábor
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20057
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Nábor
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Kontakt:
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33980
        • Aktivní, ne nábor
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Aktivní, ne nábor
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Kontakt:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Telefonní číslo: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Aktivní, ne nábor
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Nábor
        • Michigan State University (Neurology)
        • Kontakt:
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Kontakt:
          • Liliana Dumitrescu
          • Telefonní číslo: 702-483-6016
          • E-mail: dumitrl@ccf.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Aktivní, ne nábor
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University (Neurology)
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Aktivní, ne nábor
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži a ženy ve věku 45–75 let včetně, v době podpisu informovaného souhlasu
  • Diagnóza Parkinsonovy choroby v posledních 4-10 letech včetně definovaná následovně:

Přítomnost bradykineze PLUS některého z následujících:

Rigidita Klidový Třes Posturální nestabilita

  • Modifikované Hoehnovo a Yahrovo stadium II-III v prakticky definovaném stavu OFF medikace (>/= 12 hodin od poslední dávky antiparkinsonik)
  • Skóre MDS-UPDRS Part III v prakticky definovaném stavu OFF 33 až 60 (včetně)
  • Přítomnost motorických fluktuací s >/= 2,5 hodinami absolutního času ve stavu VYPNUTO v průměru za 3 dny, jak bylo měřeno PD Motor Diary, a hodnoceno při screeningu a základní návštěvě 1 a 2
  • Stabilní antiparkinsonský léčebný režim po dobu >/= 4 týdnů před screeningem a stabilní po celé základní období o Citlivost na levodopu, jak je stanovena změnou modifikovaného stadia H&Y nebo skóre MDS-UPDRS části III z prakticky definovaného stavu OFF na stav ON po užití první denní dávky léků na PD

Kritéria vyloučení:

  • Známá anamnéza nebo současný důkaz lékařských, genetických nebo neurologických stavů, které mohou poskytnout alternativu k diagnóze idiopatické PD
  • Přítomnost nebo anamnéza významného vaskulárního a/nebo kardiovaskulárního onemocnění
  • Přítomnost významné kognitivní poruchy, špatně kontrolovaná deprese/úzkost
  • Přítomnost nebo historie psychózy nebo poruchy kontroly impulzů
  • Anamnéza malignity jiné než léčené kožní spinocelulární nebo bazaliomy
  • Přítomnost klinicky relevantních stavů, které by mohly ohrozit chirurgickou vhodnost a/nebo bezpečnost subjektu
  • Kontraindikace zobrazování magnetickou rezonancí a/nebo použití kontrastních látek na bázi gadolinia
  • Předchozí operace mozku včetně, ale bez omezení: DBS, pallidotomie zaměřená ultrazvuková thalamotomie nebo jiný experimentální neurochirurgický postup
  • Chronická imunosupresivní léčba

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: AAV2-GDNF
Lék: AAV2-GDNF genová terapie
Bilaterální infuze AAV2-GDNF do putamen pod obrazovou kontrolou, jednorázová dávka
Ostatní jména:
  • Biologický
Falešný srovnávač: Kontrolní chirurgie
Postup: kontrolní chirurgie
Bilaterální částečné burr/twist otvory bez penetrace dura mater

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty do 18. měsíce podle PD motorického deníku
Časové okno: 18 měsíců
Normalizovaný dobrý ON čas podle Hauserova deníku
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozího stavu v části 2 a 3 MDS-UPDRS a v deníku PD Motor Diary
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Změna od výchozího stavu v MDS-UPDRS část 1 a PDQ-39
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Změna ekvivalentní denní dávky levodopy
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
AskBio Inc

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ASK-PD5-CS201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Klinické studie na AAV2-GDNF genová terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení