Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AAV2-GDNF u dospělých se středně těžkou Parkinsonovou chorobou (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2. prosince 2025 aktualizováno: AskBio Inc

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, simulovanou chirurgicky kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti intraputaminového AAV2-GDNF při léčbě dospělých se středním stadiu Parkinsonovy choroby

Cílem této randomizované, chirurgicky kontrolované, dvojitě zaslepené studie fáze 2 je vyhodnotit bezpečnost a účinnost AAV2-GDNF podávaného do putamenu u subjektů se středně závažnou Parkinsonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

127

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Německo
      • Tübingen, Německo
      • Tübingen, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Kontakt:
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Nábor
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Kontakt:
      • Katowice, Polsko
        • Nábor
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Polsko
      • Warsaw, Polsko
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • University Hospital of Wales (Surgical)
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Nábor
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Kontakt:
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Kontakt:
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Aktivní, ne nábor
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Aktivní, ne nábor
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Nábor
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20057
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Nábor
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Kontakt:
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33980
        • Aktivní, ne nábor
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Aktivní, ne nábor
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Kontakt:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Telefonní číslo: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Aktivní, ne nábor
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Nábor
        • Michigan State University (Neurology)
        • Kontakt:
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Kontakt:
          • Liliana Dumitrescu
          • Telefonní číslo: 702-483-6016
          • E-mail: dumitrl@ccf.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Aktivní, ne nábor
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University (Neurology)
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Aktivní, ne nábor
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži a ženy ve věku 45–75 let včetně, v době podpisu informovaného souhlasu
  • Diagnóza Parkinsonovy choroby v posledních 4-10 letech včetně definovaná následovně:

Přítomnost bradykineze PLUS některého z následujících:

Rigidita Klidový Třes Posturální nestabilita

  • Modifikované Hoehnovo a Yahrovo stadium II-III v prakticky definovaném stavu OFF medikace (>/= 12 hodin od poslední dávky antiparkinsonik)
  • Skóre MDS-UPDRS Part III v prakticky definovaném stavu OFF 33 až 60 (včetně)
  • Přítomnost motorických fluktuací s >/= 2,5 hodinami absolutního času ve stavu VYPNUTO v průměru za 3 dny, jak bylo měřeno PD Motor Diary, a hodnoceno při screeningu a základní návštěvě 1 a 2
  • Stabilní antiparkinsonský léčebný režim po dobu >/= 4 týdnů před screeningem a stabilní po celé základní období o Citlivost na levodopu, jak je stanovena změnou modifikovaného stadia H&Y nebo skóre MDS-UPDRS části III z prakticky definovaného stavu OFF na stav ON po užití první denní dávky léků na PD

Kritéria vyloučení:

  • Známá anamnéza nebo současný důkaz lékařských, genetických nebo neurologických stavů, které mohou poskytnout alternativu k diagnóze idiopatické PD
  • Přítomnost nebo anamnéza významného vaskulárního a/nebo kardiovaskulárního onemocnění
  • Přítomnost významné kognitivní poruchy, špatně kontrolovaná deprese/úzkost
  • Přítomnost nebo historie psychózy nebo poruchy kontroly impulzů
  • Anamnéza malignity jiné než léčené kožní spinocelulární nebo bazaliomy
  • Přítomnost klinicky relevantních stavů, které by mohly ohrozit chirurgickou vhodnost a/nebo bezpečnost subjektu
  • Kontraindikace zobrazování magnetickou rezonancí a/nebo použití kontrastních látek na bázi gadolinia
  • Předchozí operace mozku včetně, ale bez omezení: DBS, pallidotomie zaměřená ultrazvuková thalamotomie nebo jiný experimentální neurochirurgický postup
  • Chronická imunosupresivní léčba

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AAV2-GDNF
Lék: AAV2-GDNF genová terapie
Bilaterální infuze AAV2-GDNF do putamen pod obrazovou kontrolou, jednorázová dávka
Ostatní jména:
  • Biologický
Falešný srovnávač: Kontrolní chirurgie
Postup: kontrolní chirurgie
Bilaterální částečné burr/twist otvory bez penetrace dura mater

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty do 18. měsíce podle PD motorického deníku
Časové okno: 18 měsíců
Normalizovaný dobrý ON čas podle Hauserova deníku
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozího stavu v části 2 a 3 MDS-UPDRS a v deníku PD Motor Diary
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Změna od výchozího stavu v MDS-UPDRS část 1 a PDQ-39
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Změna ekvivalentní denní dávky levodopy
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AskBio Inc

Spolupracovníci

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASK-PD5-CS201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Klinické studie na AAV2-GDNF genová terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit