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Uno studio su AAV2-GDNF negli adulti con malattia di Parkinson moderata (REGENERATE-PD) (REGENERATE-PD)

2 dicembre 2025 aggiornato da: AskBio Inc

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con chirurgia fittizia sull'efficacia e la sicurezza dell'AAV2-GDNF intraputaminale nel trattamento di adulti con malattia di Parkinson in stadio moderato

L'obiettivo di questo studio di Fase 2 randomizzato, controllato chirurgicamente, in doppio cieco è valutare la sicurezza e l'efficacia di AAV2-GDNF somministrato al putamen in soggetti con malattia di Parkinson moderata.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
127

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Attivo, non reclutante
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin (Surgical)
      • Marburg, Germania
      • Tübingen, Germania
      • Tübingen, Germania
        • Attivo, non reclutante
        • Universitätsklinikum Tübingen (Surgical)
      • Würzburg, Germania
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Würzburg (Neurology)
        • Contatto:
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Reclutamento
        • Copernicus Podmiot Leczniczy, Szpital św. Wojciecha (Neurology)
        • Contatto:
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamento
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska Prof. Grzegorz Opala (Neurology)
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia
        • Attivo, non reclutante
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Surgical)
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamento
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski (Neurology)
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • University Hospital of Wales (Surgical)
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Reclutamento
        • UCI Alpha Clinic (Neurology)
        • Contatto:
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University (Neurology)
        • Contatto:
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Attivo, non reclutante
        • Loma Linda University (Surgical)
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco (Neurology)
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Attivo, non reclutante
        • University of San Francisco (Surgical)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Reclutamento
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research (Neurology)
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 720-776-0092
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Reclutamento
        • Georgetown University (Neurology)
        • Contatto:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Reclutamento
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton (Neurology)
        • Contatto:
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33980
        • Attivo, non reclutante
        • Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida (Neurology)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Attivo, non reclutante
        • Emory University (Surgical)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • Rush University Medical Center (Neurology)
        • Contatto:
          • Neepa J. Patel, MD
          • Numero di telefono: 312-563-2900
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center (Neurology)
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Attivo, non reclutante
        • Massachusetts General Hospital (Surgical)
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Reclutamento
        • Michigan State University (Neurology)
        • Contatto:
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo (Neurology)
        • Contatto:
          • Liliana Dumitrescu
          • Numero di telefono: 702-483-6016
          • Email: dumitrl@ccf.org
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Attivo, non reclutante
        • Duke Neurosurgery (Surgical)
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University (Neurology)
        • Contatto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Attivo, non reclutante
        • Ohio State University (Surgical)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University (Neurology)
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • Houston Methodist (Surgical)
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti maschi e femmine di età compresa tra 45 e 75 anni compresi, al momento della sottoscrizione del consenso informato
  • Diagnosi di malattia di Parkinson negli ultimi 4-10 anni compresi, definita come segue:

Presenza di bradicinesia PIÙ uno dei seguenti:

Rigidità Riposo Tremore Instabilità posturale

  • Stadio II-III di Hoehn e Yahr modificato nello stato praticamente definito di OFF farmacologico (>/= 12 ore dall'ultima dose di farmaci antiparkinsoniani)
  • Punteggio MDS-UPDRS Parte III nello stato OFF praticamente definito da 33 a 60 (incluso)
  • Presenza di fluttuazioni motorie con >/= 2,5 ore assolute nello stato OFF, mediata su 3 giorni, misurata dal PD Motor Diary e valutata allo screening e alle visite di base 1 e 2
  • Regime farmacologico antiparkinsoniano stabile per >/= 4 settimane prima dello screening e mantenuto stabile per tutto il periodo basale o Responsività alla levodopa determinata dal cambiamento dello stadio H&Y modificato o dal punteggio MDS-UPDRS Parte III dallo stato OFF praticamente definito allo stato ON dopo aver assunto la prima dose giornaliera di farmaco PD

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi nota o evidenza attuale di condizioni mediche, genetiche o neurologiche che possono fornire un'alternativa alla diagnosi idiopatica della malattia di Parkinson
  • Presenza o storia di malattie vascolari e/o cardiovascolari significative
  • Presenza di deterioramento cognitivo significativo, depressione/ansia scarsamente controllate
  • Presenza o storia di psicosi o disturbo del controllo degli impulsi
  • Storia di tumori maligni diversi dai carcinomi cutanei squamosi o basocellulari trattati
  • Presenza di condizioni clinicamente rilevanti che potrebbero compromettere l'idoneità chirurgica e/o la sicurezza del soggetto
  • Controindicazione alla risonanza magnetica e/o all'uso di mezzi di contrasto a base di gadolinio
  • Anamnesi precedente di chirurgia cerebrale inclusa, ma non limitata a: DBS, talamotomia ecografica focalizzata su pallidotomia o altra procedura neurochirurgica sperimentale
  • Terapia immunosoppressiva cronica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AAV2-GDNF
Droga: Terapia genica AAV2-GDNF
Infusione bilaterale guidata da immagini di AAV2-GDNF nel putamen, dose singola
Altri nomi:
  • Biologico
Comparatore fittizio: Chirurgia di controllo
Procedura: chirurgia di controllo
Fori parziali bilaterali a punta di trapano/torsione senza penetrazione della dura madre

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 18 sul diario motorio PD
Lasso di tempo: 18 mesi
Tempo ON normalizzato buono secondo il diario di Hauser
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale nelle parti 2 e 3 dell'MDS-UPDRS e nel PD Motor Diary
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Variazione rispetto al basale in MDS-UPDRS parte 1 e PDQ-39
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Variazione della dose giornaliera equivalente di levodopa
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
AskBio Inc

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ASK-PD5-CS201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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