Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Placebem kontrolovaná, jednorázová provokační studie Gaboxadolu u dospělých mužů se syndromem fragilního X (FXS)

19. prosince 2025 aktualizováno: Craig Erickson
Toto je jednorázová, placebem kontrolovaná studie. Muži ve věku 18 až 40 let (včetně) s diagnózou FXS. Způsobilé subjekty se mohou zapsat do této studie složené ze dvou návštěv doma a dvou návštěv na klinice každých 14 dní, celkem tedy čtyř návštěv. Subjektům bude při každé z těchto návštěv podána jedna dávka gaboxadolu (10 mg) nebo odpovídající placebo k perorálnímu podání. Všichni zapsaní jedinci tedy dostanou placebo doma a na klinice a gaboxadol doma a na klinice zaslepeným způsobem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt souhlasí s účastí, nebo pokud není svým vlastním zákonným zástupcem, nabízí souhlas podpořený souhlasem zákonně oprávněného zástupce
  2. Subjekt je ochoten a schopen dodržovat studijní postupy, jak je specifikováno v protokolu, a dodržovat podávání studovaného léčiva. Pečovatel se také zavazuje splnit požadavky studie před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií
  3. Subjekt i pečovatel jsou schopni jasně porozumět mluvenému národnímu jazyku a pečovatel může číst a psát, aby dokončil studijní hodnocení
  4. Muži ve věku 18 až 40 let (včetně)
  5. Má FXS s molekulárně genetickým potvrzením plné mutace FMR1 (>200 opakování cystein-guanin-guanin [CGG]). Mohou být potvrzeny historicky nebo na Screeningu
  6. Je obecně dobrý zdravotní stav, jak se domnívá zkoušející, zjištěný fyzikálním vyšetřením, anamnézou a laboratorními testy
  7. Pokud dostáváte selektivní inhibitor zpětného vychytávání serotoninu (SSRI), inhibitor zpětného vychytávání serotoninu a norepinefrinu (SNRI) nebo antagonistu serotoninu a inhibitor zpětného vychytávání (SARI), je na stabilní, dobře tolerované dávce po předchozí 3 měsíce a neočekávají se žádné další změny
  8. Není sexuálně aktivní nebo může potvrdit alespoň jednu formu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Jakýkoli chronický závažný zdravotní komorbidní stav, který zkoušející považuje za představující dodatečné riziko pro subjekt, včetně, ale bez omezení na ně, refrakterní hypertenze, onemocnění ledvin nebo onemocnění jater
  2. Diagnóza diabetu (typu 1 nebo II) nebo užívání jakéhokoli antidiabetika
  3. Nestabilní záchvatová porucha, definovaná jakýmkoli záchvatem během 6 měsíců před výchozí návštěvou a/nebo změnou v dávkování jakéhokoli antikonvulzivního léku během 60 dnů před souhlasem se studií
  4. Změny v léčbě psychotropními nebo antikonvulzivními léky (pokud jsou užívány z jiných důvodů, než je kontrola záchvatů) během 30 dnů před screeningem
  5. Významné změny ve všech výchovných, behaviorálních a/nebo dietních intervencích měsíc před screeningem
  6. Plánované zahájení nových nebo úprava probíhajících intervencí v průběhu studie
  7. Neschopnost nebo ochota užívat perorální léky (celou tobolku, i přes pomoc se lžičkou jablečného pyré, jogurtem nebo ekvivalentní tekutou stravou)
  8. Konzumace induktorů nebo inhibitorů jaterních enzymů, včetně a bez omezení na potraviny, léky, bylinné přípravky a doplňky tři dny před jakoukoli návštěvou. Potravinám a nápojům obsahujícím inhibitory CYP3A4/5 (např. grapefruit, granátové jablko, pomelo a hvězdicové ovoce) je třeba se vyhnout před užitím studijního léku a až 1 hodinu po dávce v průběhu studie
  9. Má abnormální výchozí laboratorní vyšetření, včetně mimo jiné alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) nebo celkového bilirubinu > 1,5 × horní hranice normy (ULN), sérového kreatininu > 1,5 x ULN nebo jiné klinicky relevantní laboratorní abnormality
  10. Má klinicky významnou srdeční frekvenci nebo krevní tlak (BP) při screeningu podle posouzení zkoušejícího
  11. Obdržel hodnocený lék v jakékoli předchozí klinické studii během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Všichni účastníci studie
Účastníci dostali v náhodném pořadí jednu dávku placeba nebo Gaboxadolu s dvoutýdenním vymývacím obdobím mezi dávkami. Dávka gaboxadolu vybraná pro tuto studii je 10 mg nebo placebo jako jedna dávka při každé studijní návštěvě (dvě doma a dvě na klinice).
Lék: Gaboxadol
Lék: Gaboxadol 10 mg v jedné dávce (dvě 5mg tobolky)
Lék: Placebo
Dvě kapsle s placebem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit cílové zapojení léčby gaboxadolem na záznamech EEG s vysokou hustotou
Časové okno: Před dávkou, 60 minut po dávce
Změny v záznamech EEG při léčbě gaboxadolem (60–90 minut po dávce ve srovnání s před dávkou na klidovém theta, alfa a gama pásmu relativní a absolutní sílu; reakce mozku na sluchové cvrlikání v rozsahu gama pásem).
Před dávkou, 60 minut po dávce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prozkoumat proveditelnost domácích výzkumných návštěv a postupů u dospělých mužů s FXS
Časové okno: Před dávkou, 60 minut po dávce
Kvalita a spolehlivost testů a testů provedených doma ve srovnání s nemocničním prostředím. To zahrnuje krevní testy na Fragile X messenger ribonukleoprotein (FMRP: rozsah 0-40 pikomolárních) a sledování očního pohledu do oblastí očí při prohlížení tváří (rozsah hodnot od 0 procent do 100 procent; vyšší hodnoty jsou spojeny s neurotypickým fenotyp).
Před dávkou, 60 minut po dávce
Prozkoumat proveditelnost záznamu EEG s vysokou hustotou doma u dospělých mužů s FXS
Časové okno: Před dávkou, 60 minut po dávce
Kvalita EEG záznamů v domácím prostředí ve srovnání s EEG záznamy provedenými v nemocničním prostředí. Porovnáme dobu trvání použitelných klidových dat EEG bez artefaktů od stejného subjektu shromážděných doma a na klinice.
Před dávkou, 60 minut po dávce
Potenciálně prozkoumat farmakokinetiku léčby gaboxadolem v designu studie s jednou dávkou
Časové okno: Před dávkou, 60 minut po dávce
PK profil (hladina gaboxadolu v lidské plazmě) bude získán pouze 60 +/- 10 minut po dávce.
Před dávkou, 60 minut po dávce
Zkoumat účinek léčby gaboxadolem na neuropsychologická hodnocení
Časové okno: Před dávkou, 60 minut po dávce
Změny v kognitivních a neuropsychologických hodnotách při léčbě gaboxadolem (RBANS). Rozsah skóre učení subškály seznamu RBANS je -4 až +4, vyšší hodnoty znamenají větší paměť.
Před dávkou, 60 minut po dávce
Zkoumat účinek léčby gaboxadolem na hodnocení sledování očí
Časové okno: Před dávkou, 60 minut po dávce
Změna ve výsledcích sledování očí (60–90 minut po dávce ve srovnání s před dávkou při procentuálním sledování sociální versus geometrické scény
Před dávkou, 60 minut po dávce
Zkoumat účinek léčby gaboxadolem na opatření hodnocená lékařem
Časové okno: Před a po dávce
Změna v měřeních u lékaře (po dávce ve srovnání s před dávkou na CGI-I)
Před a po dávce
Stanovit, zda hladiny FMRP predikují odpověď na léčbu
Časové okno: Před a po dávce
Vztah mezi úrovní FMRP (Fragile X messenger ribonukleoprotein) a stupněm změny (základní stav/screening po podání dávky) napříč měřeními
Před a po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Craig Erickson

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Healx Limited

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Cragi A Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2023-0795

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení