Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Placebokontrollierte Einzeldosis-Challenge-Studie mit Gaboxadol bei erwachsenen Männern mit Fragile-X-Syndrom (FXS)

19. Dezember 2025 aktualisiert von: Craig Erickson
Dies ist eine placebokontrollierte Einzeldosisstudie. Männliche Probanden im Alter von 18 bis 40 Jahren (einschließlich) mit der Diagnose FXS. Berechtigte Probanden können sich für diese Studie anmelden, die aus zwei Besuchen zu Hause und zwei Besuchen in der Klinik im Abstand von jeweils 14 Tagen besteht, also insgesamt vier Besuche. Den Probanden wird bei jedem dieser Besuche eine Einzeldosis Gaboxadol (10 mg) oder ein entsprechendes Placebo zur oralen Einnahme verabreicht. Daher erhalten alle eingeschriebenen Probanden zu Hause und in der Klinik ein Placebo und zu Hause und in der Klinik verblindet Gaboxadol.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband erklärt sich mit der Teilnahme einverstanden oder bietet, wenn er nicht sein eigener Erziehungsberechtigter ist, seine Zustimmung mit der Zustimmung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters an
  2. Der Proband ist bereit und in der Lage, die im Protokoll festgelegten Studienabläufe einzuhalten und die Verabreichung des Studienmedikaments einzuhalten. Die Betreuungsperson verpflichtet sich auch vor allen studienbezogenen Verfahren zur Einhaltung der Studienanforderungen
  3. Sowohl der Proband als auch der Betreuer sind in der Lage, die gesprochene Landessprache klar zu verstehen, und der Betreuer kann lesen und schreiben, um Studienbewertungen durchzuführen
  4. Männer im Alter von 18 bis 40 Jahren (einschließlich)
  5. Hat FXS mit molekulargenetischer Bestätigung der vollständigen FMR1-Mutation (>200 Cystein-Guanin-Guanin [CGG]-Wiederholungen). Möglicherweise wurde dies in der Vergangenheit oder beim Screening bestätigt
  6. Ist im Allgemeinen ein guter Gesundheitszustand, wie vom Prüfer festgestellt, festgestellt durch körperliche Untersuchung, Krankengeschichte und Labortests
  7. Wenn Sie einen Serotonin-selektiven Wiederaufnahmehemmer (SSRI), einen Serotonin-Noradrenalin-Wiederaufnahmehemmer (SNRI) oder einen Serotoninantagonisten und Wiederaufnahmehemmer (SARI) erhalten, haben Sie in den letzten 3 Monaten eine stabile, gut verträgliche Dosis eingenommen, ohne dass weitere Änderungen zu erwarten sind
  8. Ist nicht sexuell aktiv oder kann mindestens eine Form der Empfängnisverhütung bestätigen

Ausschlusskriterien:

  1. Jede chronische schwerwiegende medizinische Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko für das Subjekt darstellt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf refraktäre Hypertonie, Nierenerkrankung oder Lebererkrankung
  2. Bei Ihnen wurde Diabetes (Typ 1 oder II) diagnostiziert oder Sie erhalten Antidiabetika
  3. Instabile Anfallsstörung, definiert durch einen Anfall innerhalb von 6 Monaten vor dem Basisbesuch und/oder eine Änderung der Dosierung eines Antikonvulsivums in den 60 Tagen vor der Studieneinwilligung
  4. Änderungen der Behandlung mit Psychopharmaka oder Antikonvulsiva (sofern diese aus anderen Gründen als der Anfallskontrolle eingenommen werden) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  5. Signifikante Änderungen bei Bildungs-, Verhaltens- und/oder Ernährungsinterventionen im Monat vor dem Screening
  6. Geplante Einleitung neuer oder Änderung laufender Interventionen während der Studie
  7. Unfähig oder nicht bereit, orale Medikamente einzunehmen (ganze Kapsel, trotz Unterstützung durch einen Löffel Apfelmus, Joghurt oder gleichwertige flüssige Nahrung)
  8. Einnahme von Leberenzym-Induktoren oder -Hemmern, einschließlich und nicht beschränkt auf Nahrungsmittel, Medikamente, pflanzliche Heilmittel und Nahrungsergänzungsmittel, drei Tage vor jedem Besuch. Nahrungsmittel oder Getränke, die CYP3A4/5-Inhibitoren enthalten (z. B. Grapefruit, Granatapfel, Pampelmuse und Sternfrucht), sollten vor der Einnahme der Studienmedikation und bis zu 1 Stunde nach der Einnahme während der gesamten Studie vermieden werden
  9. Hat abnormale Ausgangslaborwerte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Gesamtbilirubin > 1,5 x der Obergrenze des Normalwerts (ULN), Serumkreatinin > 1,5 x ULN oder andere klinisch relevante Laboranomalien
  10. Hat beim Screening eine klinisch signifikante Herzfrequenz oder einen klinisch signifikanten Blutdruck (BP), wie vom Prüfer beurteilt
  11. Hat in einer früheren klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Alle Studienteilnehmer
Die Teilnehmer erhielten in zufälliger Reihenfolge eine Einzeldosis Placebo oder Gaboxadol mit einer zweiwöchigen Auswaschphase zwischen den Dosen. Die für diese Studie ausgewählte Gaboxadol-Dosierung beträgt 10 mg oder Placebo als Einzeldosis bei jedem Studienbesuch (zwei zu Hause und zwei in der Klinik).
Arzneimittel: Gaboxadol
Medikament: Gaboxadol 10 mg als Einzeldosis (zwei 5-mg-Kapseln)
Arzneimittel: Placebo
Zwei Placebo-Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Zielwirkung der Gaboxadol-Behandlung anhand von EEG-Aufzeichnungen mit hoher Dichte
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Veränderungen der EEG-Aufzeichnungen unter der Behandlung mit Gaboxadol (60–90 Minuten nach der Gabe im Vergleich zur Prädosis bei Ruhe-Theta, relativer und absoluter Leistung im Alpha- und Gammaband; Reaktion des Gehirns auf akustische Reize im Gammabandbereich).
Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Untersuchung der Durchführbarkeit von Hausbesuchen und -verfahren bei erwachsenen Männern mit FXS
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Qualität und Test-Retest-Zuverlässigkeit der zu Hause durchgeführten Beurteilungen im Vergleich zur Krankenhausumgebung. Dazu gehören Bluttests auf Fragile Phänotyp).
Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Es sollte die Machbarkeit einer EEG-Aufzeichnung mit hoher Dichte zu Hause bei erwachsenen Männern mit FXS untersucht werden
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Qualität von EEG-Aufzeichnungen im häuslichen Umfeld im Vergleich zu EEG-Aufzeichnungen im Krankenhausumfeld. Wir vergleichen die Dauer nutzbarer artefaktfreier EEG-Ruhedaten desselben Probanden, die zu Hause und in der Klinik gesammelt wurden.
Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Mögliche Untersuchung der Pharmakokinetik der Gaboxadol-Behandlung im Einzeldosis-Studiendesign
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Das PK-Profil (der Gaboxadol-Spiegel im menschlichen Plasma) wird nur 60 +/- 10 Minuten nach der Einnahme ermittelt.
Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Untersuchung der Wirkung der Gaboxadol-Behandlung auf neuropsychologische Beurteilungen
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Veränderungen der kognitiven und neuropsychologischen Beurteilungsmaßnahmen unter Gaboxadol-Behandlung (RBANS). Der Bewertungsbereich der Subskala für das Lernen der RBANS-Liste liegt zwischen -4 und +4, höhere Werte weisen auf ein größeres Gedächtnis hin.
Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Es sollte die Wirkung einer Gaboxadol-Behandlung auf Eye-Tracking-Bewertungen untersucht werden
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Veränderung der Eye-Tracking-Ergebnisse (60–90 Minuten nach der Dosis im Vergleich zur Vordosis bei prozentualer Betrachtung einer sozialen Szene im Vergleich zu einer geometrischen Szene).
Vor der Einnahme, 60 Minuten nach der Einnahme
Untersuchung der Wirkung der Gaboxadol-Behandlung auf von Ärzten bewertete Maßnahmen
Zeitfenster: Vor- und Nachdosierung
Änderung der Messungen der Arztraten (nach der Dosis im Vergleich zur vor der Dosis bei CGI-I)
Vor- und Nachdosierung
Um festzustellen, ob FMRP-Werte das Ansprechen auf die Behandlung vorhersagen
Zeitfenster: Vor- und Nachdosierung
Zusammenhang zwischen dem FMRP-Spiegel (Fragile
Vor- und Nachdosierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Craig Erickson

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Healx Limited

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Cragi A Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. Januar 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Mai 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
24. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2023-0795

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten