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Studio di sfida a dose singola, controllato con placebo, sul gaboxadolo in maschi adulti affetti da sindrome dell'X fragile (FXS)

19 dicembre 2025 aggiornato da: Craig Erickson
Questo è uno studio a dose singola, controllato con placebo. Soggetti maschi di età compresa tra 18 e 40 anni (inclusi) con diagnosi di FXS. I soggetti idonei possono iscriversi a questo studio composto da due visite a domicilio e due in clinica ciascuna a distanza di 14 giorni, per un totale di quattro visite. Ai soggetti verrà somministrata una dose singola di gaboxadolo (10 mg) o placebo abbinato in ciascuna di queste visite da assumere per via orale. Pertanto, tutti i soggetti arruolati riceveranno il placebo a casa e in clinica e riceveranno il gaboxadolo a casa e in clinica in cieco.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto acconsente a partecipare o, se non è il proprio tutore legale, offre il consenso supportato dal consenso del rappresentante legalmente autorizzato
  2. Il soggetto è disposto e in grado di rispettare le procedure dello studio come specificato nel protocollo e di conformarsi alla somministrazione del farmaco in studio. L'assistente si impegna inoltre a rispettare i requisiti dello studio prima di qualsiasi procedura relativa allo studio
  3. Il soggetto e l'assistente sono entrambi in grado di comprendere chiaramente la lingua nazionale parlata e l'assistente può leggere e scrivere per completare le valutazioni dello studio
  4. Maschi di età compresa tra 18 e 40 anni (inclusi)
  5. Presenta FXS con conferma genetica molecolare della mutazione completa FMR1 (>200 ripetizioni di cisteina-guanina-guanina [CGG]). Potrebbe essere stato confermato storicamente o allo screening
  6. È in generale in buona salute, come ritenuto dall'investigatore, determinato dall'esame fisico, dall'anamnesi e dai test di laboratorio
  7. Se il paziente riceve un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina (SSRI), un inibitore della ricaptazione della serotonina-norepinefrina (SNRI) o un antagonista e inibitore della ricaptazione della serotonina (SARI), sta assumendo una dose stabile e ben tollerata nei 3 mesi precedenti senza ulteriori modifiche previste
  8. Non è sessualmente attivo o può confermare almeno una forma di contraccettivo

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi condizione medica cronica di comorbidità maggiore ritenuta dallo sperimentatore come presentante un rischio aggiuntivo per il soggetto, incluse ma non limitate a, ipertensione refrattaria, malattia renale o malattia epatica
  2. Con diagnosi di diabete (tipo 1 o II) o in terapia con farmaci antidiabetici
  3. Disturbo convulsivo instabile, definito da qualsiasi crisi epilettica entro 6 mesi prima della visita basale e/o da una modifica nel dosaggio di qualsiasi farmaco anticonvulsivante nei 60 giorni precedenti il ​​consenso allo studio
  4. Modifiche al trattamento farmacologico psicotropo o anticonvulsivante (se assunto per ragioni diverse dal controllo delle crisi epilettiche) entro 30 giorni prima dello screening
  5. Cambiamenti significativi in ​​eventuali interventi educativi, comportamentali e/o dietetici nel mese precedente allo screening
  6. Avvio pianificato di nuovi interventi o modifica di interventi in corso durante lo studio
  7. Incapacità o riluttanza ad assumere farmaci per via orale (capsula intera, nonostante l'assistenza con un cucchiaio di salsa di mele, yogurt o cibo liquido equivalente)
  8. Consumo di induttori o inibitori degli enzimi epatici inclusi, ma non limitati a, alimenti, medicinali, rimedi erboristici e integratori tre giorni prima di qualsiasi visita. Cibi o bevande contenenti inibitori del CYP3A4/5 (ad es. pompelmo, melograno, pomelo e carambola) devono essere evitati prima di assumere il farmaco in studio e fino a 1 ora dopo la dose durante lo studio
  9. Presenta valutazioni di laboratorio al basale anormali tra cui, ma non limitate a, alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina totale >1,5 × il limite superiore della norma (ULN), creatinina sierica >1,5 x ULN o altre anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti
  10. Presenta una frequenza cardiaca o una pressione sanguigna (BP) clinicamente significative allo screening, a giudizio dello sperimentatore
  11. Ha ricevuto un farmaco sperimentale in qualsiasi studio clinico precedente entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tutti i partecipanti allo studio
I partecipanti hanno ricevuto, in ordine casuale, una singola dose di placebo o Gaboxadol con un periodo di washout di due settimane tra le dosi. Il dosaggio di gaboxadolo selezionato per questo studio è di 10 mg o placebo come dose singola per ciascuna visita di studio (due a casa e due in clinica).
Droga: Gaboxadolo
Farmaco: Gaboxadol 10 mg in dose singola (due capsule da 5 mg)
Droga: Placebo
Due capsule placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'impegno target del trattamento con gaboxadolo su registrazioni EEG ad alta densità
Lasso di tempo: Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Cambiamenti nelle registrazioni EEG con il trattamento con gaboxadolo (60-90 minuti post-dose rispetto a pre-dose a riposo, potenza relativa e assoluta delle bande theta, alfa e gamma; risposta cerebrale agli stimoli cinguettanti uditivi nell'intervallo della banda gamma).
Pre-dose, 60 minuti dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studiare la fattibilità di visite e procedure di ricerca domiciliare nei maschi adulti con FXS
Lasso di tempo: Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Qualità e affidabilità test-retest delle valutazioni eseguite a domicilio rispetto al contesto ospedaliero. Ciò include l'analisi del sangue per la ribonucleoproteina messaggera dell'X fragile (FMRP: intervallo di 0-40 picomolare) e il tracciamento oculare delle regioni dello sguardo tra gli occhi durante la visualizzazione dei volti (intervallo di valori dallo 0% al 100%; valori più alti sono associati a un disturbo neurotipico). fenotipo).
Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Studiare la fattibilità della registrazione EEG ad alta densità a casa nei maschi adulti con FXS
Lasso di tempo: Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Qualità delle registrazioni EEG in ambito domiciliare rispetto alle registrazioni EEG eseguite in ambito ospedaliero. Confronteremo la durata dei dati EEG a riposo utilizzabili e privi di artefatti dello stesso soggetto raccolti a casa e in clinica.
Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Esplorare potenzialmente la farmacocinetica del trattamento con gaboxadolo nel disegno di uno studio a dose singola
Lasso di tempo: Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Il profilo PK (il livello di gaboxadolo nel plasma umano) sarà ottenuto solo 60 +/- 10 minuti dopo la dose).
Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Studiare l'effetto del trattamento con gaboxadolo sulle valutazioni neuropsicologiche
Lasso di tempo: Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Cambiamenti nelle misure di valutazione cognitiva e neuropsicologica con il trattamento con gaboxadolo (RBANS). L'intervallo di punteggio della sottoscala di apprendimento dell'elenco RBANS è compreso tra -4 e +4, valori più alti indicano una maggiore memoria.
Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Studiare l'effetto del trattamento con gaboxadolo sulle valutazioni dell'eye tracking
Lasso di tempo: Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Variazione dei risultati del tracciamento oculare (60-90 minuti dopo la dose rispetto a prima della dose sulla percentuale di visualizzazione della scena sociale rispetto a quella geometrica
Pre-dose, 60 minuti dopo la dose
Studiare l'effetto del trattamento con gaboxadolo sulle misure valutate dal medico
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose
Variazione delle misure dei tassi medici (post-dose rispetto a pre-dose su CGI-I)
Pre-dose e post-dose
Determinare se i livelli FMRP predicono la risposta al trattamento
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose
Relazione tra il livello di FMRP (ribonucleoproteina messaggera dell'X fragile) e il grado di variazione (dal basale/dallo screening al post-dose) tra le misurazioni
Pre-dose e post-dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Craig Erickson

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Healx Limited

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Cragi A Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2023-0795

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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