Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie účastníků se srpkovitou anémií nebo β-thalasémií závislých na transfuzi, kteří obdrželi EDIT-301

28. března 2025 aktualizováno: Editas Medicine, Inc.
Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost EDIT-301 u účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD) nebo β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří dostávali EDIT-301.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je neintervenční, multicentrická studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost EDIT-301 u účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD) nebo transfuzí závislou b-talasémií (TDT), kteří dostávali EDIT-301 v rodičovských studiích EM- SCD-301-001 (NCT04853576) nebo EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). Ve studii LTFU nebude podáván žádný hodnocený léčivý přípravek.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
54

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie budou jedinci aktuálně zapsaní v kterékoli ze dvou rodičovských studií (EM-SCD-301-001 nebo EM-301-BThal-001)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musel dostat infuzi EDIT-301 jako součást klinické studie.
  • Účastník nebo zákonný zástupce/opatrovník (pokud existuje) musí podepsat a datovat formulář informovaného souhlasu (ICF) nebo souhlas, je-li to relevantní, pro tuto dlouhodobou následnou studii.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník je stále aktivně zařazen do studie léčby EDIT-301 a dosud nesplnil způsobilost pro dlouhodobé sledování v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Všichni účastníci
Všichni účastníci, kteří dokončí nebo přeruší jednu z rodičovských studií (EM-SCD-301-001 nebo EDIT-301-BThal-001)
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Posuzováno po celou dobu trvání studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Nežádoucí události zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Nežádoucí účinky zájmu (AEI)
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Nežádoucí účinky (AE) související s EDIT-301
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků SCD se závažnými vazookluzivními příhodami (sVOE) v průběhu času po infuzi EDIT-301
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků SCD s vazookluzivními příhodami (VOE) v průběhu času po infuzi EDIT-301
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Frekvence transfuzí souvisejících s SCD v průběhu času po infuzi EDIT-301 pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků TDT s trvalou nezávislostí na transfuzi (TI) v průběhu času
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků TDT s trvalým snížením transfuze (TR) v průběhu času
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Frekvence transfuzí souvisejících s TDT v průběhu času po infuzi EDIT-301 pro účastníky TDT
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
SCD a TDT: Procento periferních červených krvinek (RBC) obsahujících HbF (F-buňky) v průběhu času
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
SCD a TDT: Celková koncentrace hemoglobinu (Hb) (g/dl) v čase
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
SCD a TDT: Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v buňkách s jádry periferní krve a CD34+ pocházejících z kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Průměrný HbF (pg) na RBC v průběhu času pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Test kompletního krevního obrazu (CBC) v průběhu času pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Průměrný HbF (pg) na F-buňku v průběhu času pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Koncentrace HbF a HbS (g/dl) v průběhu času pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Úroveň produkce HbF určená frakcionací různých forem Hb (včetně, ale bez omezení, HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE a HbS) v průběhu času pro účastníky SCD.
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Procento HbF nad celkovým celkovým Hb bez transfuze (celkový Hb bez transfuze se vztahuje k celkovému g/dl všech variant Hb, kromě HbA) v průběhu času pro účastníky TDT.
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Koncentrace HbF (g/dl) v průběhu času pro účastníky TDT
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Železné přetížení účastníků TDT
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
Měřeno pomocí a) koncentrace železa v játrech (LIC) hodnocené zobrazením magnetickou rezonancí R2* (MRI) za první 3 roky v této studii; b) Koncentrace železa v srdci (CIC) hodnocená pomocí T2* MRI za první 3 roky této studie; c) Hladiny feritinu v séru v průběhu času.
až 15 let po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků TDT užívajících chelatační terapii železa v průběhu času.
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Editas Medicine, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2040

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2040

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EDIT-301-LTFU-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení