Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Langzeit-Follow-up-Studie an Teilnehmern mit Sichelzellanämie oder transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die EDIT-301 erhielten

28. März 2025 aktualisiert von: Editas Medicine, Inc.
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von EDIT-301 bei Teilnehmern mit schwerer Sichelzellenanämie (SCD) oder transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) zu bewerten, die EDIT-301 erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine nicht-interventionelle, multizentrische Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von EDIT-301 bei Teilnehmern mit schwerer Sichelzellenanämie (SCD) oder transfusionsabhängiger B-Thalassämie (TDT), die EDIT-301 in EM-Elternstudien erhielten. SCD-301-001 (NCT04853576) oder EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). In der LTFU-Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
54

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus Probanden, die derzeit an einer der beiden Elternstudien (EM-SCD-301-001 oder EM-301-BThal-001) eingeschrieben sind.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss im Rahmen einer klinischen Studie eine EDIT-301-Infusion erhalten haben.
  • Der Teilnehmer oder sein gesetzlicher Vertreter/Erziehungsberechtigter (falls zutreffend) müssen die Einwilligungserklärung (ICF) oder die Zustimmung, falls zutreffend, für diese Langzeit-Folgestudie unterzeichnen und datieren.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer nimmt immer noch aktiv an einer EDIT-301-Behandlungsstudie teil und hat noch nicht die Voraussetzungen für eine langfristige Nachbeobachtung in dieser Studie erfüllt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Alle Teilnehmer
Alle Teilnehmer, die eine der Elternstudien abschließen oder abbrechen (EM-SCD-301-001 oder EDIT-301-BThal-001)
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Bewertet während der gesamten Studiendauer.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Unerwünschte Ereignisse von Interesse (AEI)
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Gesamtmortalität
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Unerwünschte Ereignisse (UE) im Zusammenhang mit EDIT-301
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der SCD-Teilnehmer mit schweren vasookklusiven Ereignissen (sVOEs) im Zeitverlauf nach der EDIT-301-Infusion
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der SCD-Teilnehmer mit vasookklusiven Ereignissen (VOEs) im Zeitverlauf nach der EDIT-301-Infusion
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Häufigkeit von SCD-bedingten Transfusionen im Zeitverlauf nach der EDIT-301-Infusion bei SCD-Teilnehmern
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der TDT-Teilnehmer mit anhaltender Transfusionsunabhängigkeit (TI) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der TDT-Teilnehmer mit anhaltender Transfusionsreduktion (TR) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Häufigkeit von TDT-bedingten Transfusionen im Zeitverlauf nach der EDIT-301-Infusion bei TDT-Teilnehmern
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
SCD und TDT: Prozentsatz der peripheren roten Blutkörperchen (RBCs), die im Laufe der Zeit HbF (F-Zellen) enthalten
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
SCD und TDT: Gesamtkonzentration des Hämoglobins (Hb) (g/dl) im Zeitverlauf
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
SCD und TDT: Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Veränderung, die im Laufe der Zeit in kernhaltigen Zellen des peripheren Bluts und im aus dem Knochenmark stammenden CD34+ vorhanden sind
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Durchschnittlicher HbF (pg) pro Erythrozyten im Zeitverlauf für SCD-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Vollständiger Blutbildtest (CBC) der Erythrozytenindizes im Laufe der Zeit für SCD-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Durchschnittlicher HbF (pg) pro F-Zelle im Zeitverlauf für SCD-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
HbF- und HbS-Konzentration (g/dL) im Zeitverlauf für SCD-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Das Niveau der HbF-Produktion, das durch Fraktionierung verschiedener Hb-Formen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE und HbS) im Zeitverlauf für SCD-Teilnehmer bestimmt wird.
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Prozentsatz von HbF am gesamten nicht transfundierten Gesamt-Hb (nicht transfundiertes Gesamt-Hb bezieht sich auf das Gesamt-g/dL aller Hb-Varianten, ohne HbA) im Zeitverlauf für TDT-Teilnehmer.
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
HbF-Konzentration (g/dL) im Zeitverlauf für TDT-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Eisenüberladung bei TDT-Teilnehmern
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Gemessen durch a) Eisenkonzentration in der Leber (LIC), bestimmt durch R2*-Magnetresonanztomographie (MRT) für die ersten drei Jahre dieser Studie; b) Kardiale Eisenkonzentration (CIC), bestimmt durch T2*-MRT für die ersten 3 Jahre dieser Studie; c) Serumferritinspiegel im Zeitverlauf.
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der TDT-Teilnehmer, die im Laufe der Zeit eine Eisenchelat-Therapie erhalten.
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Editas Medicine, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2040

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2040

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. März 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EDIT-301-LTFU-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten