Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af deltagere med seglcellesygdom eller transfusionsafhængig β-thalassæmi, der modtog EDIT-301

28. marts 2025 opdateret af: Editas Medicine, Inc.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af EDIT-301 hos deltagere med svær seglcellesygdom (SCD) eller transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som har modtaget EDIT-301.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en ikke-interventionel, multicenter undersøgelse, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af EDIT-301 hos deltagere med svær seglcellesygdom (SCD) eller transfusionsafhængig b-thalassæmi (TDT), som modtog EDIT-301 i forældreundersøgelser EM- SCD-301-001 (NCT04853576) eller EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i LTFU-studiet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
54

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil være forsøgspersoner, der i øjeblikket er tilmeldt en af ​​de to forældreundersøgelser (EM-SCD-301-001 eller EM-301-BThal-001)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have modtaget en EDIT-301-infusion som en del af et klinisk studie.
  • Deltager eller juridisk repræsentant/værge (hvis relevant) skal underskrive og datere formularen med informeret samtykke (ICF) eller samtykke, hvis det er relevant for denne langsigtede opfølgningsundersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er stadig aktivt tilmeldt et EDIT-301-behandlingsstudie og har endnu ikke opfyldt berettigelsen til langtidsopfølgning i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Alle deltagere
Alle deltagere, der afslutter eller afbryder et af forældreundersøgelserne (EM-SCD-301-001 eller EDIT-301-BThal-001)
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Vurderet i hele undersøgelsens varighed.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hændelser af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Uønskede hændelser af interesse (AEI)
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Uønskede hændelser (AE'er) relateret til EDIT-301
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af SCD-deltagere med alvorlige vaso-okklusive hændelser (sVOE'er) over tid efter EDIT-301-infusion
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Andel af SCD-deltagere med vaso-okklusive hændelser (VOE'er) over tid efter EDIT-301-infusion
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Hyppighed af SCD-relaterede transfusioner over tid efter EDIT-301-infusion for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Andel af TDT-deltagere med vedvarende transfusionsuafhængighed (TI) over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Andel af TDT-deltagere med vedvarende transfusionsreduktion (TR) over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Hyppighed af TDT-relaterede transfusioner over tid efter EDIT-301-infusion for TDT-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
SCD og TDT: Procent af perifere røde blodlegemer (RBC'er), der indeholder HbF (F-celler) over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
SCD og TDT: Total hæmoglobin (Hb) koncentration (g/dL) over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
SCD og TDT: Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifere blodkerneholdige celler og knoglemarv afledt CD34+ over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Gennemsnitlig HbF (pg) pr. RBC over tid for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Complete Blood Count (CBC) røde blodlegeme-indeksanalyse over tid for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Gennemsnitlig HbF (pg) pr. F-celle over tid for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
HbF- og HbS-koncentration (g/dL) over tid for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Niveauet af HbF-produktion bestemt ved fraktionering af forskellige former for Hb (herunder, men ikke begrænset til, HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE og HbS) over tid for SCD-deltagere.
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Procentdel af HbF over total ikke-transfunderet total Hb (ikke-transfunderet total Hb refererer til den totale g/dL af alle Hb-varianter, eksklusive HbA) over tid for TDT-deltagere.
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
HbF-koncentration (g/dL) over tid for TDT-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Jernoverbelastning af TDT-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Målt ved a) Leverjernkoncentration (LIC) som vurderet ved R2* magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) i de første 3 år i denne undersøgelse; b) Hjertejernkoncentration (CIC) som vurderet ved T2* MRI i de første 3 år af denne undersøgelse; c) Serum ferritin niveauer over tid.
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Andel af TDT-deltagere, der modtager jernkeleringsterapi over tid.
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Editas Medicine, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2040

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2040

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. april 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EDIT-301-LTFU-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger