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Uno studio di follow-up a lungo termine su partecipanti con anemia falciforme o β-talassemia dipendente da trasfusioni che hanno ricevuto EDIT-301

28 marzo 2025 aggiornato da: Editas Medicine, Inc.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di EDIT-301 nei partecipanti con grave anemia falciforme (SCD) o β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che hanno ricevuto EDIT-301.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico non interventistico che valuta la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di EDIT-301 in partecipanti con anemia falciforme grave (SCD) o b-talassemia dipendente da trasfusione (TDT) che hanno ricevuto EDIT-301 negli studi parentali EM- SCD-301-001 (NCT04853576) o EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). Nello studio LTFU non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
54

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà costituita da soggetti attualmente arruolati in uno qualsiasi dei due studi principali (EM-SCD-301-001 o EM-301-BThal-001)

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve aver ricevuto un'infusione EDIT-301 come parte di uno studio clinico.
  • Il partecipante o il rappresentante legale/tutore (se applicabile) deve firmare e datare il modulo di consenso informato (ICF) o dare il proprio consenso, se applicabile, per questo studio di follow-up a lungo termine.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante è ancora attivamente arruolato in uno studio sul trattamento EDIT-301 e non ha ancora soddisfatto l'idoneità per il follow-up a lungo termine in questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Tutti i partecipanti
Tutti i partecipanti che completano o interrompono uno degli studi principali (EM-SCD-301-001 o EDIT-301-BThal-001)
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Valutato per tutta la durata dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Eventi avversi di interesse (AEI)
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Eventi avversi (EA) correlati a EDIT-301
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti alla SCD con gravi eventi vaso-occlusivi (sVOE) nel tempo dopo l'infusione di EDIT-301
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti alla SCD con eventi vaso-occlusivi (VOE) nel tempo dopo l'infusione di EDIT-301
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Frequenza delle trasfusioni correlate alla SCD nel tempo dopo l'infusione post-EDIT-301 per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti al TDT con indipendenza dalle trasfusioni (TI) prolungata nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti al TDT con riduzione trasfusionale sostenuta (TR) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Frequenza delle trasfusioni correlate al TDT nel tempo dopo l'infusione post-EDIT-301 per i partecipanti al TDT
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
SCD e TDT: percentuale di globuli rossi periferici (RBC) contenenti HbF (cellule F) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
SCD e TDT: concentrazione di emoglobina totale (Hb) (g/dL) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
SCD e TDT: proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presenti nelle cellule nucleate del sangue periferico e nel CD34+ derivato dal midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
HbF medio (pg) per RBC nel tempo per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Analisi completa degli indici dei globuli rossi nell'emocromo (CBC) nel tempo per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
HbF medio (pg) per cellula F nel tempo per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Concentrazione di HbF e HbS (g/dL) nel tempo per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Il livello di produzione di HbF determinato dal frazionamento di diverse forme di Hb (incluse ma non limitate a HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE e HbS) nel tempo per i partecipanti alla SCD.
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Percentuale di HbF rispetto all'Hb totale non trasfusa (l'Hb totale non trasfusa si riferisce ai g/dl totali di tutte le varianti di Hb, esclusa l'HbA) nel tempo per i partecipanti al TDT.
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Concentrazione di HbF (g/dL) nel tempo per i partecipanti al TDT
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Sovraccarico di ferro dei partecipanti al TDT
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Misurato mediante a) concentrazione di ferro nel fegato (LIC) valutata mediante risonanza magnetica (MRI) R2* per i primi 3 anni in questo studio; b) Concentrazione cardiaca di ferro (CIC) valutata mediante MRI T2* per i primi 3 anni di questo studio; c) Livelli di ferritina sierica nel tempo.
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti al TDT che hanno ricevuto terapia ferrochelante nel tempo.
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Editas Medicine, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2040

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2040

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EDIT-301-LTFU-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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