Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie účastníků se srpkovitou anémií nebo β-thalasémií závislých na transfuzi, kteří obdrželi EDIT-301

28. března 2025 aktualizováno: Editas Medicine, Inc.
Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost EDIT-301 u účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD) nebo β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří dostávali EDIT-301.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je neintervenční, multicentrická studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost EDIT-301 u účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD) nebo transfuzí závislou b-talasémií (TDT), kteří dostávali EDIT-301 v rodičovských studiích EM- SCD-301-001 (NCT04853576) nebo EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). Ve studii LTFU nebude podáván žádný hodnocený léčivý přípravek.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

54

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie budou jedinci aktuálně zapsaní v kterékoli ze dvou rodičovských studií (EM-SCD-301-001 nebo EM-301-BThal-001)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musel dostat infuzi EDIT-301 jako součást klinické studie.
  • Účastník nebo zákonný zástupce/opatrovník (pokud existuje) musí podepsat a datovat formulář informovaného souhlasu (ICF) nebo souhlas, je-li to relevantní, pro tuto dlouhodobou následnou studii.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník je stále aktivně zařazen do studie léčby EDIT-301 a dosud nesplnil způsobilost pro dlouhodobé sledování v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni účastníci
Všichni účastníci, kteří dokončí nebo přeruší jednu z rodičovských studií (EM-SCD-301-001 nebo EDIT-301-BThal-001)
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Posuzováno po celou dobu trvání studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nežádoucí události zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Nežádoucí účinky zájmu (AEI)
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Nežádoucí účinky (AE) související s EDIT-301
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků SCD se závažnými vazookluzivními příhodami (sVOE) v průběhu času po infuzi EDIT-301
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků SCD s vazookluzivními příhodami (VOE) v průběhu času po infuzi EDIT-301
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Frekvence transfuzí souvisejících s SCD v průběhu času po infuzi EDIT-301 pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků TDT s trvalou nezávislostí na transfuzi (TI) v průběhu času
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků TDT s trvalým snížením transfuze (TR) v průběhu času
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Frekvence transfuzí souvisejících s TDT v průběhu času po infuzi EDIT-301 pro účastníky TDT
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
SCD a TDT: Procento periferních červených krvinek (RBC) obsahujících HbF (F-buňky) v průběhu času
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
SCD a TDT: Celková koncentrace hemoglobinu (Hb) (g/dl) v čase
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
SCD a TDT: Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v buňkách s jádry periferní krve a CD34+ pocházejících z kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Průměrný HbF (pg) na RBC v průběhu času pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Test kompletního krevního obrazu (CBC) v průběhu času pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Průměrný HbF (pg) na F-buňku v průběhu času pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Koncentrace HbF a HbS (g/dl) v průběhu času pro účastníky SCD
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Úroveň produkce HbF určená frakcionací různých forem Hb (včetně, ale bez omezení, HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE a HbS) v průběhu času pro účastníky SCD.
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Procento HbF nad celkovým celkovým Hb bez transfuze (celkový Hb bez transfuze se vztahuje k celkovému g/dl všech variant Hb, kromě HbA) v průběhu času pro účastníky TDT.
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Koncentrace HbF (g/dl) v průběhu času pro účastníky TDT
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301
Železné přetížení účastníků TDT
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
Měřeno pomocí a) koncentrace železa v játrech (LIC) hodnocené zobrazením magnetickou rezonancí R2* (MRI) za první 3 roky v této studii; b) Koncentrace železa v srdci (CIC) hodnocená pomocí T2* MRI za první 3 roky této studie; c) Hladiny feritinu v séru v průběhu času.
až 15 let po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků TDT užívajících chelatační terapii železa v průběhu času.
Časové okno: až 15 let po infuzi EDIT-301
až 15 let po infuzi EDIT-301

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Editas Medicine, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2040

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2040

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EDIT-301-LTFU-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit