Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní studie o léčbě rekurentního/refrakterního/netolerovatelného NSAA pomocí lusutrombopagu

17. května 2024 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Průzkumná studie o účinnosti a bezpečnosti lusutrombopagu při léčbě rekurentních/refrakterních/netolerovatelných NSAA

V prospektivní jednoramenné studii byla zkoumána účinnost a bezpečnost Lusutrombopagu v léčbě relabující/refrakterní/netolerovatelné nezávažné aplastické anémie (NSAA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Zařazení pacienti: dostávali Lusutrombopag v dávce 3 mg/qd perorálně po dobu 12 týdnů (počáteční dávka lusutrombopagu byla 3 mg, užívaná jednou denně. Po 2 týdnech nepřetržitého podávání se dávka zvyšovala o 3 mg každé 2 týdny na základě počtu krevních destiček a bezpečnosti subjektů. Dávka se postupně zvyšovala na 9 mg/den v průběhu celkem 12 týdnů). Délka léčby byla minimálně 3 měsíce. Když byl nárůst krevních destiček < 20×10^9/l, byla denní dávka zvýšena o 3 mg, až na maximum 9 mg/den. Když bylo zvýšení krevních destiček ≥50×109/l a ≤200×10^9/l, byla dávka udržována na předchozí úrovni. Když byl počet krevních destiček ≥200×10^9/l a ≤400×10^9/l, byla denní dávka snížena o 3 mg. Když byl počet krevních destiček >400x10^9/l, lék mohl být suspendován a dávka byla snížena o 3 mg, když počet krevních destiček klesl na <200x10^9/l. V tomto případě, pokud byla použita nejnižší dávka 3 mg/den, může být lék pozastaven. Respondenti pokračovali v léčbě po dobu 6 měsíců. Jiné TPO-RA terapie nebyly během období studie povoleny.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bing Bing, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být starší 18 let, muži nebo ženy.
  2. Účastníci musí být diagnostikováni s NSAA a musí mít refrakterní/recidivující/netolerovatelnou odpověď na standardní dávku cyklosporinu (CsA). Definice refrakterního/relapsu jsou pacienti, kteří byli léčeni dostatečnými dávkami cyklosporinu (3-5 mg/kg) po dobu nejméně 6 měsíců bez odpovědi nebo relapsu. Definicí netolerovatelného jsou pacienti, kteří netolerují CsA a ukončili léčbu pro významné nežádoucí účinky.
  3. Účastníci musí při zápisu splňovat následující kritéria: krevní destičky <30×109/l.
  4. Základní funkce jater a ledvin musí být v rámci 2násobku normálního rozmezí.
  5. Žádná aktivní infekce; žádné těhotenství ani kojení.
  6. Účastníci musí souhlasit s podpisem formuláře informovaného souhlasu.
  7. Skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0–2.

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné příčiny pancytopenie, jako je myelodysplastický syndrom (MDS).
  2. Průkaz klonálního onemocnění kostní dřeně hematopoetického systému (MDS, AML) s cytogenetikou.
  3. PNH klon >50 %.
  4. Před zařazením obdrželi transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  5. Obdrželi léčbu ATG do 6 měsíců před zařazením.
  6. Infekce nebo krvácení, které nelze kontrolovat standardní terapií.
  7. Alergické na ruxolitinib.
  8. Aktivní infekce HIV, HCV nebo HBV, cirhóza nebo portální hypertenze.
  9. Jakýkoli zhoubný nádor do 5 let nebo lokální bazaliom kůže.
  10. Anamnéza tromboembolických příhod, infarktu myokardu nebo cévní mozkové příhody (včetně antifosfolipidového syndromu) a současné užívání antikoagulancií.
  11. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy.
  12. Během 3 měsíců se zúčastnil další klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Lusutrombopag
Podávejte lusutrombopag v dávce 3 mg/qd perorálně po dobu 12 týdnů (počáteční dávka lusutrombopagu je 3 mg, jednou denně. Po 2 týdnech nepřetržitého podávání může být dávka zvýšena o 3 mg každé 2 týdny na základě počtu krevních destiček a bezpečnosti subjektu. Dávku lze postupně zvyšovat až na 9 mg/den v průběhu celkem 12 týdnů). Kurz by měl trvat minimálně 3 měsíce. Když je nárůst krevních destiček <20×10^9/l, lze denní dávku zvýšit o 3 mg až na maximum 9 mg/den; když je nárůst krevních destiček ≥50×10^9/l a ≤200×10^9/l, lze dávku udržet; když je počet krevních destiček ≥200×10^9/l a ≤400×10^9/l, může být denní dávka snížena o 3 mg; když je počet krevních destiček >400×10^9/l, může být lék pozastaven a znovu zahájen, když počet krevních destiček klesne na <200×10^9/l, s denní dávkou sníženou o 3 mg. V tomto případě, pokud se použije nejnižší dávka 3 mg/den, může být lék pozastaven. Respondenti pokračují v léčbě až 6 měsíců.
Lék: Lusutrombopag
Podávejte lusutrombopag v dávce 3 mg/qd perorálně po dobu 12 týdnů (počáteční dávka lusutrombopagu je 3 mg, jednou denně. Po 2 týdnech nepřetržitého podávání může být dávka zvýšena o 3 mg každé 2 týdny na základě počtu krevních destiček a bezpečnosti subjektu. Dávku lze postupně zvyšovat až na 9 mg/den v průběhu celkem 12 týdnů). Kurz by měl trvat minimálně 3 měsíce. Když je nárůst krevních destiček 400×10^9/l, může být lék pozastaven a znovu zahájen, když počet krevních destiček klesne na

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odpovědí za 3 měsíce
Časové okno: 3 měsíce
Podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi, částečné odpovědi a hematologické odpovědi
3 měsíce
Celková míra odpovědí za 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi, částečné odpovědi a hematologické odpovědi
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výskyt nežádoucích účinků po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Podíl pacientů s nežádoucími účinkyPodíl pacientů s nežádoucími účinky
3 měsíce
četnost nežádoucích účinků po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů s nežádoucími účinky
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking Union Medical College Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. května 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LNA-2024

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení