Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv undersøgelse af behandling af tilbagevendende/refraktær/utålelig NSAA med Lusutrombopag

17. maj 2024 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

En eksplorativ undersøgelse af Lusutrombopags effektivitet og sikkerhed ved behandling af tilbagevendende/refraktær/utålelig NSAA

I et prospektivt enkeltarmsstudie blev virkningen og sikkerheden af ​​Lusutrombopag til behandling af recidiverende/refraktær/utålelig ikke-svær aplastisk anæmi (NSAA) undersøgt.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

De inkluderede patienter: fik Lusutrombopag 3 mg/qd oralt i 12 uger (startdosis af lusutrombopag var 3 mg, taget en gang dagligt. Efter 2 ugers kontinuerlig administration blev dosis øget med 3 mg hver 2. uge baseret på trombocyttallet og forsøgspersonernes sikkerhed. Dosis blev gradvist øget til 9 mg/d over i alt 12 uger). Behandlingsvarigheden var mindst 3 måneder. Når blodpladestigningen var <20×10^9/L, blev den daglige dosis øget med 3 mg, op til et maksimum på 9 mg/dag. Når blodpladestigningen var ≥50×109/L og ≤200×10^9/L, blev dosis opretholdt på det tidligere niveau. Når trombocyttallet var ≥200×10^9/L og ≤400×10^9/L, blev den daglige dosis reduceret med 3 mg. Når trombocyttallet var >400×10^9/L, kunne lægemidlet suspenderes, og dosis blev reduceret med 3mg, når trombocyttallet faldt til <200×10^9/L. I dette tilfælde, hvis den laveste dosis på 3 mg/dag blev brugt, kunne lægemidlet suspenderes. Respondenterne fortsatte behandlingen i 6 måneder. Andre TPO-RA-terapier var ikke tilladt i undersøgelsesperioden.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bing Bing, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal være mindst 18 år, mand eller kvinde.
  2. Deltagerne skal diagnosticeres med NSAA og have et refraktært/tilbagefaldende/utåleligt respons på standarddosis cyclosporin (CsA). Definitionen af ​​refraktær/tilbagefaldende er patienter, der er blevet behandlet med tilstrækkelige doser ciclosporin (3-5 mg/kg) i mindst 6 måneder uden respons eller tilbagefald. Definitionen på utålelig er patienter, som ikke kan tåle CsA og har stoppet behandlingen på grund af betydelige bivirkninger.
  3. Deltagerne skal opfylde følgende kriterier ved tilmelding: blodplader <30×109/L.
  4. Baseline lever- og nyrefunktion skal være inden for 2 gange normalområdet.
  5. Ingen aktiv infektion; ingen graviditet eller amning.
  6. Deltagerne skal acceptere at underskrive den informerede samtykkeerklæring.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatusscore på 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre årsager til pancytopeni, såsom myelodysplastisk syndrom (MDS).
  2. Bevis for klonal hæmatopoietisk system knoglemarvssygdom (MDS, AML) med cytogenetik.
  3. PNH-klon ≥50%.
  4. Modtog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) før indskrivning.
  5. Modtog ATG-behandling inden for 6 måneder før indskrivning.
  6. Infektion eller blødning, der ikke kan kontrolleres med standardbehandling.
  7. Allergisk over for ruxolitinib.
  8. Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion, cirrose eller portal hypertension.
  9. Enhver malign tumor inden for 5 år eller lokalt basalcellekarcinom i huden.
  10. Anamnese med tromboemboliske hændelser, myokardieinfarkt eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipidsyndrom) og nuværende brug af antikoagulantia.
  11. Gravide eller ammende (ammende) kvinder.
  12. Deltog i endnu et klinisk forsøg inden for 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lusutrombopag
Administrer lusutrombopag med 3 mg/qd oralt i 12 uger (startdosis for lusutrombopag er 3 mg én gang dagligt. Efter 2 ugers kontinuerlig administration kan dosis øges med 3 mg hver 2. uge baseret på blodpladetallet og patientens sikkerhed. Dosis kan øges gradvist til 9 mg/d over i alt 12 uger). Kurset bør vare mindst 3 måneder. Når blodpladestigningen er <20×10^9/L, kan den daglige dosis øges med 3mg op til maksimalt 9mg/dag; når blodpladestigningen er ≥50×10^9/L og ≤200×10^9/L, kan dosis opretholdes; når blodpladetallet er ≥200×10^9/L og ≤400×10^9/L, kan den daglige dosis reduceres med 3 mg; når blodpladetallet er >400×10^9/L, kan lægemidlet suspenderes og genoptages, når blodpladetallet falder til <200×10^9/L, med den daglige dosis reduceret med 3 mg. I dette tilfælde, hvis den laveste dosis på 3 mg/dag anvendes, kan lægemidlet suspenderes. Responders fortsætter behandlingen indtil 6 måneder.
Medicin: Lusutrombopag
Administrer lusutrombopag med 3 mg/qd oralt i 12 uger (startdosis for lusutrombopag er 3 mg én gang dagligt. Efter 2 ugers kontinuerlig administration kan dosis øges med 3 mg hver 2. uge baseret på blodpladetallet og patientens sikkerhed. Dosis kan øges gradvist til 9 mg/d over i alt 12 uger). Kurset bør vare mindst 3 måneder. Når blodpladestigningen er 400×10^9/L, kan lægemidlet suspenderes og genoptages, når blodpladetallet falder til

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent på 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons, delvis respons og hæmatologisk respons
3 måneder
Samlet svarprocent på 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons, delvis respons og hæmatologisk respons
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
uønskede hændelser ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Andel af patienter med bivirkninger Andel af patienter med bivirkninger
3 måneder
uønskede hændelser ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Andel af patienter med bivirkninger
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. maj 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LNA-2024

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger