Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní studie o léčbě rekurentního/refrakterního/netolerovatelného NSAA pomocí lusutrombopagu

17. května 2024 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Průzkumná studie o účinnosti a bezpečnosti lusutrombopagu při léčbě rekurentních/refrakterních/netolerovatelných NSAA

V prospektivní jednoramenné studii byla zkoumána účinnost a bezpečnost Lusutrombopagu v léčbě relabující/refrakterní/netolerovatelné nezávažné aplastické anémie (NSAA).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zařazení pacienti: dostávali Lusutrombopag v dávce 3 mg/qd perorálně po dobu 12 týdnů (počáteční dávka lusutrombopagu byla 3 mg, užívaná jednou denně. Po 2 týdnech nepřetržitého podávání se dávka zvyšovala o 3 mg každé 2 týdny na základě počtu krevních destiček a bezpečnosti subjektů. Dávka se postupně zvyšovala na 9 mg/den v průběhu celkem 12 týdnů). Délka léčby byla minimálně 3 měsíce. Když byl nárůst krevních destiček < 20×10^9/l, byla denní dávka zvýšena o 3 mg, až na maximum 9 mg/den. Když bylo zvýšení krevních destiček ≥50×109/l a ≤200×10^9/l, byla dávka udržována na předchozí úrovni. Když byl počet krevních destiček ≥200×10^9/l a ≤400×10^9/l, byla denní dávka snížena o 3 mg. Když byl počet krevních destiček >400x10^9/l, lék mohl být suspendován a dávka byla snížena o 3 mg, když počet krevních destiček klesl na <200x10^9/l. V tomto případě, pokud byla použita nejnižší dávka 3 mg/den, může být lék pozastaven. Respondenti pokračovali v léčbě po dobu 6 měsíců. Jiné TPO-RA terapie nebyly během období studie povoleny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bing Bing, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být starší 18 let, muži nebo ženy.
  2. Účastníci musí být diagnostikováni s NSAA a musí mít refrakterní/recidivující/netolerovatelnou odpověď na standardní dávku cyklosporinu (CsA). Definice refrakterního/relapsu jsou pacienti, kteří byli léčeni dostatečnými dávkami cyklosporinu (3-5 mg/kg) po dobu nejméně 6 měsíců bez odpovědi nebo relapsu. Definicí netolerovatelného jsou pacienti, kteří netolerují CsA a ukončili léčbu pro významné nežádoucí účinky.
  3. Účastníci musí při zápisu splňovat následující kritéria: krevní destičky <30×109/l.
  4. Základní funkce jater a ledvin musí být v rámci 2násobku normálního rozmezí.
  5. Žádná aktivní infekce; žádné těhotenství ani kojení.
  6. Účastníci musí souhlasit s podpisem formuláře informovaného souhlasu.
  7. Skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0–2.

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné příčiny pancytopenie, jako je myelodysplastický syndrom (MDS).
  2. Průkaz klonálního onemocnění kostní dřeně hematopoetického systému (MDS, AML) s cytogenetikou.
  3. PNH klon >50 %.
  4. Před zařazením obdrželi transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  5. Obdrželi léčbu ATG do 6 měsíců před zařazením.
  6. Infekce nebo krvácení, které nelze kontrolovat standardní terapií.
  7. Alergické na ruxolitinib.
  8. Aktivní infekce HIV, HCV nebo HBV, cirhóza nebo portální hypertenze.
  9. Jakýkoli zhoubný nádor do 5 let nebo lokální bazaliom kůže.
  10. Anamnéza tromboembolických příhod, infarktu myokardu nebo cévní mozkové příhody (včetně antifosfolipidového syndromu) a současné užívání antikoagulancií.
  11. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy.
  12. Během 3 měsíců se zúčastnil další klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lusutrombopag
Podávejte lusutrombopag v dávce 3 mg/qd perorálně po dobu 12 týdnů (počáteční dávka lusutrombopagu je 3 mg, jednou denně. Po 2 týdnech nepřetržitého podávání může být dávka zvýšena o 3 mg každé 2 týdny na základě počtu krevních destiček a bezpečnosti subjektu. Dávku lze postupně zvyšovat až na 9 mg/den v průběhu celkem 12 týdnů). Kurz by měl trvat minimálně 3 měsíce. Když je nárůst krevních destiček <20×10^9/l, lze denní dávku zvýšit o 3 mg až na maximum 9 mg/den; když je nárůst krevních destiček ≥50×10^9/l a ≤200×10^9/l, lze dávku udržet; když je počet krevních destiček ≥200×10^9/l a ≤400×10^9/l, může být denní dávka snížena o 3 mg; když je počet krevních destiček >400×10^9/l, může být lék pozastaven a znovu zahájen, když počet krevních destiček klesne na <200×10^9/l, s denní dávkou sníženou o 3 mg. V tomto případě, pokud se použije nejnižší dávka 3 mg/den, může být lék pozastaven. Respondenti pokračují v léčbě až 6 měsíců.
Lék: Lusutrombopag
Podávejte lusutrombopag v dávce 3 mg/qd perorálně po dobu 12 týdnů (počáteční dávka lusutrombopagu je 3 mg, jednou denně. Po 2 týdnech nepřetržitého podávání může být dávka zvýšena o 3 mg každé 2 týdny na základě počtu krevních destiček a bezpečnosti subjektu. Dávku lze postupně zvyšovat až na 9 mg/den v průběhu celkem 12 týdnů). Kurz by měl trvat minimálně 3 měsíce. Když je nárůst krevních destiček 400×10^9/l, může být lék pozastaven a znovu zahájen, když počet krevních destiček klesne na

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odpovědí za 3 měsíce
Časové okno: 3 měsíce
Podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi, částečné odpovědi a hematologické odpovědi
3 měsíce
Celková míra odpovědí za 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi, částečné odpovědi a hematologické odpovědi
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výskyt nežádoucích účinků po 3 měsících
Časové okno: 3 měsíce
Podíl pacientů s nežádoucími účinkyPodíl pacientů s nežádoucími účinky
3 měsíce
četnost nežádoucích účinků po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů s nežádoucími účinky
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LNA-2024

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit