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Eine prospektive Studie zur Behandlung von rezidivierenden/refraktären/unverträglichen NSAA mit Lusutrombopag

17. Mai 2024 aktualisiert von: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Eine explorative Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Lusutrombopag bei der Behandlung von rezidivierenden/refraktären/unverträglichen NSAA

In einer prospektiven, einarmigen Studie wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von Lusutrombopag bei der Behandlung von rezidivierter/refraktärer/unerträglicher nicht schwerer aplastischer Anämie (NSAA) untersucht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die eingeschlossenen Patienten erhielten 12 Wochen lang 3 mg Lusutrombopag/qd oral (die Anfangsdosis von Lusutrombopag betrug 3 mg einmal täglich). Nach 2 Wochen kontinuierlicher Verabreichung wurde die Dosis alle 2 Wochen um 3 mg erhöht, basierend auf der Thrombozytenzahl und der Sicherheit der Probanden. Die Dosis wurde über einen Zeitraum von insgesamt 12 Wochen schrittweise auf 9 mg/Tag erhöht. Die Behandlungsdauer betrug mindestens 3 Monate. Wenn der Thrombozytenanstieg <20×10^9/L betrug, wurde die Tagesdosis um 3 mg bis zu einem Maximum von 9 mg/Tag erhöht. Wenn der Thrombozytenanstieg ≥50×109/L und ≤200×10^9/L betrug, wurde die Dosis auf dem vorherigen Niveau gehalten. Wenn die Thrombozytenzahl ≥200×10^9/L und ≤400×10^9/L betrug, wurde die Tagesdosis um 3 mg reduziert. Wenn die Thrombozytenzahl >400×10^9/L betrug, konnte das Medikament ausgesetzt werden, und die Dosis wurde um 3 mg reduziert, wenn die Thrombozytenzahl auf <200×10^9/L sank. In diesem Fall könnte bei Anwendung der niedrigsten Dosis von 3 mg/Tag die Einnahme des Arzneimittels ausgesetzt werden. Die Responder setzten die Behandlung sechs Monate lang fort. Andere TPO-RA-Therapien waren während des Studienzeitraums nicht erlaubt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bing Bing, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer müssen mindestens 18 Jahre alt sein, männlich oder weiblich.
  2. Bei den Teilnehmern muss NSAA diagnostiziert werden und sie müssen refraktär/rezidivierend/unverträglich auf die Standarddosis Cyclosporin (CsA) ansprechen. Die Definition von refraktär/rezidivierend sind Patienten, die mindestens 6 Monate lang mit ausreichenden Dosen Ciclosporin (3–5 mg/kg) behandelt wurden, ohne dass es zu einer Reaktion oder einem Rückfall kam. Als „unverträglich“ gelten Patienten, die CsA nicht vertragen und die Behandlung aufgrund erheblicher Nebenwirkungen abgebrochen haben.
  3. Die Teilnehmer müssen bei der Anmeldung die folgenden Kriterien erfüllen: Blutplättchen <30×109/L.
  4. Die Ausgangswerte der Leber- und Nierenfunktion müssen innerhalb des Zweifachen des Normalbereichs liegen.
  5. Keine aktive Infektion; keine Schwangerschaft oder Stillzeit.
  6. Die Teilnehmer müssen zustimmen, die Einverständniserklärung zu unterzeichnen.
  7. Leistungsstatusbewertung der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2.

Ausschlusskriterien:

  1. Andere Ursachen für Panzytopenie, wie zum Beispiel das myelodysplastische Syndrom (MDS).
  2. Hinweise auf eine klonale Knochenmarkserkrankung des hämatopoetischen Systems (MDS, AML) mit Zytogenetik.
  3. PNH-Klon ≥50 %.
  4. Erhielt vor der Einschreibung eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).
  5. Erhielt innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung eine ATG-Behandlung.
  6. Infektion oder Blutung, die mit einer Standardtherapie nicht kontrolliert werden kann.
  7. Allergisch gegen Ruxolitinib.
  8. Aktive HIV-, HCV- oder HBV-Infektion, Zirrhose oder portale Hypertonie.
  9. Jeder bösartige Tumor innerhalb von 5 Jahren oder lokales Basalzellkarzinom der Haut.
  10. Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen, Myokardinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Antiphospholipid-Syndrom) und aktuelle Einnahme von Antikoagulanzien.
  11. Schwangere oder stillende (stillende) Frauen.
  12. Hat innerhalb von 3 Monaten an einer anderen klinischen Studie teilgenommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Lusutrombopag
Lusutrombopag wird 12 Wochen lang in einer Dosierung von 3 mg/qd oral verabreicht (die Anfangsdosis von Lusutrombopag beträgt 3 mg einmal täglich). Nach 2 Wochen kontinuierlicher Verabreichung kann die Dosis je nach Thrombozytenzahl und Sicherheit des Patienten alle 2 Wochen um 3 mg erhöht werden. Die Dosis kann über einen Zeitraum von insgesamt 12 Wochen schrittweise auf 9 mg/Tag erhöht werden. Der Kurs sollte mindestens 3 Monate dauern. Wenn der Thrombozytenanstieg <20×10^9/L beträgt, kann die Tagesdosis um 3 mg bis maximal 9 mg/Tag erhöht werden; Wenn der Thrombozytenanstieg ≥50×10^9/L und ≤200×10^9/L beträgt, kann die Dosis beibehalten werden; Wenn die Thrombozytenzahl ≥200×10^9/L und ≤400×10^9/L beträgt, kann die Tagesdosis um 3 mg reduziert werden; Wenn die Thrombozytenzahl > 400×10^9/L beträgt, kann das Medikament ausgesetzt und wieder aufgenommen werden, wenn die Thrombozytenzahl auf <200×10^9/L sinkt, wobei die Tagesdosis um 3 mg reduziert wird. In diesem Fall kann bei Anwendung der niedrigsten Dosis von 3 mg/Tag die Einnahme des Arzneimittels ausgesetzt werden. Die Responder setzen die Behandlung bis zu 6 Monaten fort.
Arzneimittel: Lusutrombopag
Lusutrombopag wird 12 Wochen lang in einer Dosierung von 3 mg/qd oral verabreicht (die Anfangsdosis von Lusutrombopag beträgt 3 mg einmal täglich). Nach 2 Wochen kontinuierlicher Verabreichung kann die Dosis je nach Thrombozytenzahl und Sicherheit des Patienten alle 2 Wochen um 3 mg erhöht werden. Die Dosis kann über einen Zeitraum von insgesamt 12 Wochen schrittweise auf 9 mg/Tag erhöht werden. Der Kurs sollte mindestens 3 Monate dauern. Wenn der Blutplättchenanstieg 400×10^9/L beträgt, kann das Medikament ausgesetzt und wieder aufgenommen werden, wenn die Blutplättchenzahl auf sinkt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Anteil der Patienten, die eine vollständige Remission, eine teilweise Remission und eine hämatologische Remission erreichten
3 Monate
Gesamtansprechrate nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anteil der Patienten, die eine vollständige Remission, eine teilweise Remission und eine hämatologische Remission erreichten
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate unerwünschter Ereignisse nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Anteil der Patienten mit unerwünschten EreignissenAnteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
3 Monate
Rate unerwünschter Ereignisse nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Peking Union Medical College Hospital

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LNA-2024

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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