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Uno studio prospettico sul trattamento dei NSAA ricorrenti/refrattari/intollerabili con lusutrombopag

17 maggio 2024 aggiornato da: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Uno studio esplorativo sull'efficacia e la sicurezza di lusutrombopag nel trattamento dei NSAA ricorrenti/refrattari/intollerabili

In uno studio prospettico a braccio singolo sono state esplorate l’efficacia e la sicurezza di lusutrombopag nel trattamento dell’anemia aplastica non grave (NSAA) recidivante/refrattaria/intollerabile.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Ai pazienti arruolati: è stato somministrato lusutrombopag alla dose di 3 mg/q al giorno per via orale per 12 settimane (la dose iniziale di lusutrombopag era 3 mg, assunti una volta al giorno. Dopo 2 settimane di somministrazione continua, la dose è stata aumentata di 3 mg ogni 2 settimane in base alla conta piastrinica e alla sicurezza dei soggetti. La dose è stata gradualmente aumentata a 9 mg/die per un totale di 12 settimane). La durata del trattamento è stata di almeno 3 mesi. Quando l’aumento delle piastrine era <20×10^9/L, la dose giornaliera veniva aumentata di 3 mg, fino ad un massimo di 9 mg/giorno. Quando l’aumento delle piastrine era ≥50×109/L e ≤200×10^9/L, la dose veniva mantenuta al livello precedente. Quando la conta piastrinica era ≥200×10^9/L e ≤400×10^9/L, la dose giornaliera veniva ridotta di 3 mg. Quando la conta piastrinica era >400×10^9/L, il farmaco poteva essere sospeso e la dose veniva ridotta di 3 mg quando la conta piastrinica scendeva a <200×10^9/L. In questo caso, se fosse utilizzata la dose più bassa di 3 mg/die, il farmaco potrebbe essere sospeso. I responsivi hanno continuato il trattamento per 6 mesi. Altre terapie TPO-RA non erano consentite durante il periodo di studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bing Bing, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere almeno 18 anni, maschi o femmine.
  2. I partecipanti devono essere diagnosticati con NSAA e avere una risposta refrattaria/recidivata/intollerabile alla ciclosporina a dose standard (CsA). La definizione di refrattari/recidivi è quella di pazienti che sono stati trattati con dosi sufficienti di ciclosporina (3-5 mg/kg) per almeno 6 mesi senza risposta o recidiva. La definizione di intollerabile riguarda i pazienti che non tollerano la CsA e che hanno interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali significativi.
  3. I partecipanti devono soddisfare i seguenti criteri al momento dell'iscrizione: piastrine <30×109/L.
  4. La funzionalità epatica e renale al basale deve essere entro 2 volte il range normale.
  5. Nessuna infezione attiva; nessuna gravidanza o allattamento.
  6. I partecipanti devono accettare di firmare il modulo di consenso informato.
  7. Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0-2.

Criteri di esclusione:

  1. Altre cause di pancitopenia, come la sindrome mielodisplastica (MDS).
  2. Evidenza di malattia del midollo osseo del sistema emopoietico clonale (MDS, AML) con citogenetica.
  3. Clone EPN ≥50%.
  4. Ricevuto trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) prima dell'arruolamento.
  5. Trattamento ATG ricevuto entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  6. Infezione o sanguinamento che non può essere controllato con la terapia standard.
  7. Allergico a ruxolitinib.
  8. Infezione attiva da HIV, HCV o HBV, cirrosi o ipertensione portale.
  9. Qualsiasi tumore maligno entro 5 anni o carcinoma basocellulare locale della pelle.
  10. Anamnesi di eventi tromboembolici, infarto miocardico o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso attuale di anticoagulanti.
  11. Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento).
  12. Partecipato ad un altro studio clinico entro 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Lusutrombopag
Somministrare lusutrombopag a 3 mg/qd per via orale per 12 settimane (la dose iniziale di lusutrombopag è 3 mg, una volta al giorno. Dopo 2 settimane di somministrazione continua, la dose può essere aumentata di 3 mg ogni 2 settimane in base alla conta piastrinica e alla sicurezza del soggetto. La dose può essere aumentata gradualmente fino a 9 mg/die per un totale di 12 settimane). Il corso dovrebbe durare almeno 3 mesi. Quando l'aumento piastrinico è <20×10^9/L la dose giornaliera può essere aumentata di 3 mg fino ad un massimo di 9 mg/die; quando l’aumento piastrinico è ≥50×10^9/L e ≤200×10^9/L, la dose può essere mantenuta; quando la conta piastrinica è ≥200×10^9/L e ≤400×10^9/L, la dose giornaliera può essere ridotta di 3 mg; quando la conta piastrinica è >400×10^9/L, il farmaco può essere sospeso e ripreso quando la conta piastrinica scende a <200×10^9/L, con la dose giornaliera ridotta di 3 mg. In questo caso, se viene utilizzata la dose più bassa di 3 mg/die, il farmaco può essere sospeso. I responsivi continuano il trattamento fino a 6 mesi.
Droga: Lusutrombopag
Somministrare lusutrombopag a 3 mg/qd per via orale per 12 settimane (la dose iniziale di lusutrombopag è 3 mg, una volta al giorno. Dopo 2 settimane di somministrazione continua, la dose può essere aumentata di 3 mg ogni 2 settimane in base alla conta piastrinica e alla sicurezza del soggetto. La dose può essere aumentata gradualmente fino a 9 mg/die per un totale di 12 settimane). Il corso dovrebbe durare almeno 3 mesi. Quando l’aumento piastrinico è pari a 400×10^9/L, il farmaco può essere sospeso e ripreso quando la conta piastrinica scende a

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, una risposta parziale e una risposta ematologica
3 mesi
Tasso di risposta globale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, una risposta parziale e una risposta ematologica
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di eventi avversi a 3 mesi
Lasso di tempo: 3 mesi
Proporzione di pazienti con eventi avversi Proporzione di pazienti con eventi avversi
3 mesi
tasso di eventi avversi a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di pazienti con eventi avversi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Peking Union Medical College Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 maggio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LNA-2024

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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