Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti injekce RTx-015 u pacientů s retinitidou Pigmentosa

18. února 2026 aktualizováno: Ray Therapeutics, Inc.

Fáze 1, otevřená studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti jedné intravitreální injekce RTx-015 u pacientů s retinitis Pigmentosa

Fáze 1, otevřená, nerandomizovaná studie s eskalací dávky, kde přibližně 9 vhodných pacientů s retinitis pigmentosa bude postupně zařazeno až do 3 dávkových kohort RTx-015. Zařazení pacienti dostanou jednu jednostrannou intravitreální injekci RTx-015 do studovaného oka při návštěvě 3 (den 0) a budou sledováni po dobu celkem 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato otevřená, nerandomizovaná, multicentrická klinická studie fáze 1 má vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost jedné uniokulární intravitreální injekce zkoumané optogenetické genové terapie, RTx-015, u pacientů s retinitis pigmentosa. Plánují se až 3 dávkové kohorty a každá kohorta bude zpočátku sestávat ze 3 pacientů. Způsobilí pacienti budou zařazeni do dávkové kohorty postupným zařazením.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ve věku ≥ 18 let
  • Informovaný souhlas získaný od pacienta
  • Klinická diagnóza Retinitis Pigmentosa nezávislá na kauzativní mutaci
  • Nejlépe korigovaná zraková ostrost podle studijních kritérií
  • Přítomnost gangliových buněk sítnice a/nebo vrstvy nervových vláken sítnice na spektrální doméně Testování optické koherentní tomografie při screeningu potvrzené centrálním čtecím centrem snímků
  • Přiměřená funkce orgánů a celkový dobrý zdravotní stav

Kritéria vyloučení:

  • Účast na klinické studii (oční nebo neokulární) s hodnoceným lékem, látkou nebo terapií v posledních šesti měsících
  • Souběžná účast v jiné intervenční klinické oční studii
  • Před přijetím jakékoli genové terapie (oční nebo jiné), retinálního implantátu nebo terapie očních buněk
  • Preexistující oční stavy v každém oku, které by bránily plánované léčbě, nebo jsou podle názoru zkoušejícího dostatečně významné, aby narušovaly interpretaci sledovaných parametrů studie nebo procedurálních komplikací
  • Známí pacienti, kteří reagují na steroidy, pokud jejich nitrooční tlak nebylo možné účinně zvládnout pomocí lokálních léků snižujících tlak po předchozím použití steroidních léků
  • Komplikující systémová onemocnění; mezi komplikující systémová onemocnění patří onemocnění, u kterých může samotné onemocnění nebo léčba onemocnění změnit funkci oka a/nebo centrálního nervového systému (CNS) (např. radiační léčba očnice; leukémie s postižením CNS/očního nervu)
  • Jakákoli dysfunkce imunologické odezvy včetně, mimo jiné imunokompromitujících onemocnění nebo užívání imunosupresivních léků
  • Katarakta nebo jiná oční (včetně refrakční) operace, intraokulární a/nebo periokulární injekce do kteréhokoli oka během předchozích čtyř měsíců (tj. 120 dnů) před screeningem
  • Předchozí vitrektomie nebo afakie ve studovaném oku
  • Známá citlivost na kteroukoli složku studijní léčby nebo kontraindikace k lékům plánovaným pro použití v periprocedurálním období (např. povidon-jód k přípravě intravitreální injekce)
  • Známá kontraindikace profylaktického steroidního režimu
  • Současné těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli jiný stav, který by pacientovi neumožnil absolvovat kontrolní vyšetření během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Low Dose RTx-015
Jedna intravitreální injekce nízké dávky RTx-015
Genetický: RTx-015
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k vytvoření proteinu, který reaguje na světlo.
Experimentální: Střední dávka RTx-015
Jedna intravitreální injekce střední dávky RTx-015
Genetický: RTx-015
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k vytvoření proteinu, který reaguje na světlo.
Experimentální: High Dose RTx-015
Jedna intravitreální injekce vysoké dávky RTx-015
Genetický: RTx-015
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k vytvoření proteinu, který reaguje na světlo.
Experimentální: Vyšší dávka RTX-015
Jediná intravitreální injekce vyšší dávky RTX-015
Genetický: RTx-015
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k vytvoření proteinu, který reaguje na světlo.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 12 měsíců
Počet pacientů v každé kohortě s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou kategorizovanými podle MedDRA v24.0 nebo vyšší
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 6. měsíc a 12. měsíc po injekci RTx-015 v BCVA
6 a 12 měsíců
Nízká světelná zraková ostrost (LLVA) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 6. měsíc a 12. měsíc po injekci RTx-015 v LLVA
6 a 12 měsíců
Mobilita více jasu v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozího stavu na měsíc 6 a měsíc 12 po injekci RTx-015 ve vizuální změně oproti výchozímu stavu na měsíc 6 a 12 ve výkonu mobility při více úrovních jasu
6 a 12 měsíců
Kontrastní citlivost v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 6. a 12. měsíc po injekci RTx-015 v kontrastní citlivosti
6 a 12 měsíců
Testování statického zorného pole v celém poli v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 6. měsíc a 12. měsíc po injekci RTx-015 v celkové oblasti, ve které lze předměty vidět
6 a 12 měsíců
Nízkozraká kvalita života v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna od výchozího stavu v kvalitě života se slabým viděním v 6. a 12. měsíci. K posouzení celkového skóre bude použit algoritmus. Vyšší skóre znamená zhoršení stavu.
6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ray Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RTx-015-CP-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení