Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo wstrzykiwania RTx-015 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki

18 lutego 2026 zaktualizowane przez: Ray Therapeutics, Inc.

Faza 1, otwarte badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa pojedynczego wstrzyknięcia doszklistkowego RTx-015 u pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki

Otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1 ze eskalacją dawki, do którego około 9 kwalifikujących się pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki zostanie włączonych kolejno do maksymalnie 3 kohort dawek RTx-015. Włączeni pacjenci otrzymają pojedyncze, jednostronne doszklistkowe wstrzyknięcie RTx-015 do oka objętego badaniem podczas wizyty 3 (dzień 0) i będą obserwowani łącznie przez 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem tego otwartego, nierandomizowanego, wieloośrodkowego badania klinicznego I fazy jest ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności pojedynczego, jednoocznego wstrzyknięcia do ciała szklistego eksperymentalnej optogenetycznej terapii genowej RTx-015 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki. Planowane są maksymalnie 3 kohorty dawek, a każda kohorta będzie początkowo składać się z 3 pacjentów. Kwalifikujący się pacjenci zostaną przydzieleni do kohorty dawkowania w drodze sekwencyjnego włączenia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli ≥18 lat
  • Uzyskano świadomą zgodę pacjenta
  • Diagnostyka kliniczna barwnikowego zwyrodnienia siatkówki niezależna od mutacji sprawczej
  • Badanie oka i drugiego oka Najlepsza skorygowana ostrość wzroku spełniająca kryteria badania
  • Obecność komórek zwojowych siatkówki i/lub warstwy włókien nerwowych siatkówki w badaniu optycznej koherentnej tomografii domeny spektralnej podczas badania przesiewowego potwierdzonego przez centralne centrum odczytu obrazów
  • Prawidłowa funkcja narządów i ogólny dobry stan zdrowia

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w badaniu klinicznym (ocznym lub innym) z badanym lekiem, środkiem lub terapią w ciągu ostatnich sześciu miesięcy
  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym dotyczącym oczu
  • Wcześniejsze poddanie się jakiejkolwiek terapii genowej (ocznej lub innej), implantowi siatkówki lub terapii komórkami oka
  • Istniejące wcześniej schorzenia któregokolwiek oka, które uniemożliwiają zaplanowane leczenie lub, w opinii Badacza, są na tyle poważne, że zakłócają interpretację punktów końcowych badania lub powikłań proceduralnych
  • Znani pacjenci reagujący na steroidy, jeśli nie można było skutecznie kontrolować ciśnienia wewnątrzgałkowego za pomocą miejscowych leków obniżających ciśnienie po wcześniejszym zastosowaniu leków steroidowych
  • Powikłania chorób ogólnoustrojowych; powikłane choroby ogólnoustrojowe obejmują te, w których sama choroba lub leczenie choroby może wpływać na czynność oczu i/lub centralnego układu nerwowego (OUN) (np. radioterapia oczodołu; białaczka z zajęciem OUN/nerwu wzrokowego)
  • Wszelkie zaburzenia odpowiedzi immunologicznej, w tym między innymi choroby obniżające odporność lub stosowanie leków immunosupresyjnych
  • Operacja zaćmy lub inna operacja oka (w tym refrakcyjna), wstrzyknięcie do oka i/lub okolic oka w ciągu ostatnich czterech miesięcy (tj. 120 dni) przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniejsza witrektomia lub bezdech w badanym oku
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leczenia lub przeciwwskazania do stosowania leków planowanych do stosowania w okresie okołozabiegowym (np. powidon-jodyna do przygotowania do wstrzyknięcia do ciała szklistego)
  • Znane przeciwwskazanie do profilaktycznego stosowania sterydów
  • Obecna ciąża lub karmienie piersią
  • Każdy inny stan, który uniemożliwia pacjentowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Niska dawka RTx-015
Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego małej dawki RTx-015
Genetyczny: RTx-015
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten optogenetyczny gen do wytwarzania białka reagującego na światło.
Eksperymentalny: Średnia dawka RTx-015
Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego średniej dawki RTx-015
Genetyczny: RTx-015
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten optogenetyczny gen do wytwarzania białka reagującego na światło.
Eksperymentalny: Wysoka dawka RTx-015
Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego dużej dawki RTx-015
Genetyczny: RTx-015
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten optogenetyczny gen do wytwarzania białka reagującego na światło.
Eksperymentalny: Wyższa dawka RTX-015
Pojedyncze wstrzyknięcie dożytarbalne wyższej dawki RTX-015
Genetyczny: RTx-015
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten optogenetyczny gen do wytwarzania białka reagującego na światło.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba pacjentów w każdej kohorcie, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, sklasyfikowanych przy użyciu MedDRA w wersji 24.0 lub nowszej
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. i 12. miesiąca po wstrzyknięciu RTx-015 w BCVA
6 i 12 miesięcy
Ostrość wzroku o niskiej luminancji (LLVA) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. i 12. miesiąca po wstrzyknięciu RTx-015 w LLVA
6 i 12 miesięcy
Mobilność w wielu luminancjach w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 6 i 12 po wstrzyknięciu RTx-015 w zakresie widzenia Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 6 i 12 w zakresie mobilności przy wielu poziomach luminancji
6 i 12 miesięcy
Czułość kontrastu w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. i 12. miesiąca po wstrzyknięciu RTx-015 w zakresie czułości kontrastu
6 i 12 miesięcy
Badanie statycznego pola widzenia pełnego pola w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. i 12. miesiąca po wstrzyknięciu RTx-015 na całym obszarze, na którym można zobaczyć obiekty
6 i 12 miesięcy
Jakość życia przy słabym wzroku w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej jakości życia osób słabowidzących w 6. i 12. miesiącu. Do oceny całkowitego wyniku zostanie zastosowany algorytm. Wyższe wyniki oznaczają pogorszenie stanu.
6 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ray Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
27 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RTx-015-CP-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami