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Studio per valutare la sicurezza dell'iniezione RTx-015 nei pazienti con retinite pigmentosa

18 febbraio 2026 aggiornato da: Ray Therapeutics, Inc.

Studio di fase 1, in aperto, con incremento della dose per valutare la sicurezza di una singola iniezione intravitreale di RTx-015 in pazienti con retinite pigmentosa

Uno studio di fase 1, in aperto, non randomizzato, con incremento della dose, in cui circa 9 pazienti idonei con retinite pigmentosa saranno arruolati in sequenza in un massimo di 3 coorti di dosaggio di RTx-015. I pazienti arruolati riceveranno una singola iniezione intravitreale unilaterale di RTx-015 nell'occhio dello studio alla Visita 3 (giorno 0) e saranno seguiti per un totale di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico multicentrico di Fase 1, in aperto, non randomizzato, mira a valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di una singola iniezione intravitreale unioculare di una terapia genica optogenetica sperimentale, RTx-015, in pazienti con retinite pigmentosa. Sono previste fino a 3 coorti di dosaggio e ciascuna coorte sarà composta inizialmente da 3 pazienti. I pazienti idonei verranno assegnati a una coorte di dose mediante arruolamento sequenziale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti di età ≥18 anni
  • Consenso informato ottenuto dal paziente
  • Diagnosi clinica della retinite pigmentosa indipendentemente dalla mutazione causativa
  • Studiare l'occhio e l'altro occhio con la migliore acuità visiva corretta che soddisfa i criteri di studio
  • Presenza di cellule gangliari retiniche e/o di uno strato di fibre nervose retiniche all'esame della tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale allo screening confermato dal centro centrale di lettura delle immagini
  • Funzione organica adeguata e buona salute generale

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a uno studio clinico (oculare o non oculare) con un farmaco, agente o terapia sperimentale negli ultimi sei mesi
  • Partecipazione simultanea a un altro studio clinico oculare interventistico
  • Ricezione precedente di terapia genica (oculare o di altro tipo), impianto retinico o terapia cellulare oculare
  • Condizioni oculari preesistenti in entrambi gli occhi che precludono il trattamento pianificato o, a giudizio dello sperimentatore, sono sufficientemente significative da interferire con l'interpretazione degli endpoint dello studio o delle complicazioni procedurali
  • Noti pazienti con risposta steroidea se la loro pressione intraoculare non è stata gestita efficacemente con farmaci topici ipotensivi dopo l'uso precedente di farmaci steroidei
  • Complicare malattie sistemiche; Le malattie sistemiche complicanti includono quelle in cui la malattia stessa, o il trattamento per la malattia, possono alterare la funzione oculare e/o del sistema nervoso centrale (SNC) (ad esempio, trattamento con radiazioni dell'orbita; leucemia con coinvolgimento del SNC/nervo ottico)
  • Qualsiasi disfunzione della risposta immunologica, comprese malattie immunocompromettenti o uso di farmaci immunosoppressori, tra gli altri
  • Cataratta o altra chirurgia oculare (inclusa quella refrattiva), iniezione intraoculare e/o perioculare in uno qualsiasi degli occhi nei quattro mesi precedenti (ovvero 120 giorni) prima dello screening
  • Precedente vitrectomia o afachia nell'occhio dello studio
  • Sensibilità nota a qualsiasi componente del trattamento in studio o controindicazione ai farmaci previsti per l'uso nel periodo peri-procedurale (ad esempio, iodio-povidone per la preparazione all'iniezione intravitreale)
  • Controindicazione nota al regime profilattico con steroidi
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Qualsiasi altra condizione che non consenta al paziente di completare gli esami di follow-up durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: RTx-015 a basso dosaggio
Singola iniezione intravitreale di RTx-015 a bassa dose
Genetico: RTx-015
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per fornire un gene optogenetico all'occhio. Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Sperimentale: Dose media RTx-015
Singola iniezione intravitreale di dose media RTx-015
Genetico: RTx-015
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per fornire un gene optogenetico all'occhio. Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Sperimentale: RTx-015 ad alta dose
Singola iniezione intravitreale di RTx-015 ad alte dosi
Genetico: RTx-015
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per fornire un gene optogenetico all'occhio. Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Sperimentale: Dose più elevata RTX-015
Singola iniezione intravitreale di dose più elevata RTX-015
Genetico: RTx-015
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per fornire un gene optogenetico all'occhio. Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
Il numero di pazienti in ciascuna coorte con eventi avversi emergenti dal trattamento classificati utilizzando MedDRA v24.0 o successiva
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Migliore acuità visiva corretta (BCVA) al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
Variazione dal basale al mese 6 e al mese 12 dopo l'iniezione con RTx-015 in BCVA
6 e 12 mesi
Acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
Passaggio dal basale al mese 6 e al mese 12 dopo l'iniezione con RTx-015 in LLVA
6 e 12 mesi
Mobilità multiluminanza al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
Cambiamento dal basale al Mese 6 e al Mese 12 dopo l'iniezione con RTx-015 nella vista Cambiamento dal basale al Mese 6 e 12 nelle prestazioni di mobilità a più livelli di luminanza
6 e 12 mesi
Sensibilità al contrasto al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
Variazione dal basale al mese 6 e al mese 12 dopo l'iniezione con RTx-015 nella sensibilità al contrasto
6 e 12 mesi
Test del campo visivo statico a tutto campo al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
Passaggio dal basale al mese 6 e al mese 12 dopo l'iniezione con RTx-015 nell'area totale in cui è possibile vedere gli oggetti
6 e 12 mesi
Qualità della vita per ipovedenti al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: 6 e 12 mesi
Variazione rispetto al basale della qualità della vita degli ipovedenti al mese 6 e al mese 12. Verrà applicato un algoritmo per valutare un punteggio totale. Punteggi più alti indicano un peggioramento della condizione.
6 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ray Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
27 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RTx-015-CP-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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