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Studie zur Bewertung der Sicherheit der RTx-015-Injektion bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

18. Februar 2026 aktualisiert von: Ray Therapeutics, Inc.

Offene Phase-1-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit einer einzelnen intravitrealen Injektion von RTx-015 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

Eine offene, nicht randomisierte Dosissteigerungsstudie der Phase 1, in der etwa 9 geeignete Patienten mit Retinitis pigmentosa nacheinander in bis zu 3 Dosiskohorten von RTx-015 aufgenommen werden. Eingeschriebene Patienten erhalten bei Besuch 3 (Tag 0) eine einzelne, einseitige intravitreale Injektion von RTx-015 in das Studienauge und werden insgesamt 12 Monate lang beobachtet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese offene, nicht randomisierte, multizentrische klinische Phase-1-Studie soll die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit einer einzelnen, uniokularen intravitrealen Injektion einer optogenetischen Gentherapie, RTx-015, bei Patienten mit Retinitis pigmentosa bewerten. Es sind bis zu 3 Dosiskohorten geplant, und jede Kohorte wird zunächst aus 3 Patienten bestehen. Geeignete Patienten werden durch sequenzielle Aufnahme einer Dosiskohorte zugeordnet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene ≥18 Jahre
  • Einholung der Einverständniserklärung des Patienten
  • Klinische Diagnose einer Retinitis pigmentosa unabhängig von der ursächlichen Mutation
  • Studieren Sie das Auge und das andere Auge. Die bestkorrigierte Sehschärfe entspricht den Studienkriterien
  • Vorhandensein von retinalen Ganglienzellen und/oder retinalen Nervenfaserschichten im Spektraldomänen-Optik-Kohärenz-Tomographie-Test beim Screening, bestätigt durch das zentrale Bildlesezentrum
  • Ausreichende Organfunktion und allgemein guter Gesundheitszustand

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie (okular oder nicht-okular) mit einem Prüfpräparat, Wirkstoff oder einer Therapie in den letzten sechs Monaten
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Augenstudie
  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie (okular oder anders), eines Netzhautimplantats oder einer Augenzelltherapie
  • Vorbestehende Augenerkrankungen an beiden Augen, die die geplante Behandlung ausschließen würden oder nach Ansicht des Prüfarztes schwerwiegend genug sind, um die Interpretation von Studienendpunkten oder Verfahrenskomplikationen zu beeinträchtigen
  • Bekannte Steroid-Responder, wenn ihr Augeninnendruck nach vorheriger Anwendung von Steroid-Medikamenten nicht wirksam mit topischen drucksenkenden Medikamenten kontrolliert werden konnte
  • Komplizierende systemische Erkrankungen; Zu den komplizierenden systemischen Erkrankungen gehören solche, bei denen die Krankheit selbst oder die Behandlung der Krankheit die Funktion des Auges und/oder des Zentralnervensystems (ZNS) verändern kann (z. B. Strahlenbehandlung der Orbita; Leukämie mit Beteiligung des ZNS/Sehnervs).
  • Jegliche Funktionsstörung der immunologischen Reaktion, einschließlich immungeschwächter Krankheiten oder der Einnahme von immunsuppressiven Medikamenten
  • Katarakt oder andere Augenoperationen (einschließlich refraktiver Operationen), intraokulare und/oder periokulare Injektionen in beide Augen innerhalb der letzten vier Monate (d. h. 120 Tage) vor dem Screening
  • Vorherige Vitrektomie oder Aphakie im Studienauge
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem Bestandteil der Studienbehandlung oder Kontraindikation gegenüber Medikamenten, die für den Einsatz in der periprozeduralen Phase geplant sind (z. B. Povidon-Jod zur Vorbereitung auf die intravitreale Injektion)
  • Bekannte Kontraindikation für eine prophylaktische Steroidtherapie
  • Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jeder andere Zustand, der es dem Patienten nicht erlaubt, während der Studie Nachuntersuchungen durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Niedrig dosiertes RTx-015
Einzelne intravitreale Injektion von niedrig dosiertem RTx-015
Genetisch: RTx-015
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Abgabe eines optogenetischen Gens an das Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Experimental: Mittlere Dosis RTx-015
Einzelne intravitreale Injektion einer mittleren Dosis RTx-015
Genetisch: RTx-015
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Abgabe eines optogenetischen Gens an das Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Experimental: Hochdosiertes RTx-015
Einzelne intravitreale Injektion von hochdosiertem RTx-015
Genetisch: RTx-015
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Abgabe eines optogenetischen Gens an das Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Experimental: Höhere Dosis RTX-015
Einzelne intravitreale Injektion einer höheren Dosis RTX-015
Genetisch: RTx-015
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Abgabe eines optogenetischen Gens an das Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Patienten in jeder Kohorte mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, kategorisiert mit MedDRA v24.0 oder höher
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 6 und Monat 12 nach der Injektion von RTx-015 in BCVA
6 und 12 Monate
Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Wechsel vom Ausgangswert zum 6. und 12. Monat nach der Injektion von RTx-015 in LLVA
6 und 12 Monate
Multi-Luminanz-Mobilität im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Veränderung der visuellen Veränderung vom Ausgangswert zum 6. und 12. Monat nach der Injektion mit RTx-015. Änderung der Mobilitätsleistung bei mehreren Luminanzstufen vom Ausgangswert zum 6. und 12. Monat
6 und 12 Monate
Kontrastempfindlichkeit im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Änderung der Kontrastempfindlichkeit vom Ausgangswert zum 6. und 12. Monat nach der Injektion mit RTx-015
6 und 12 Monate
Vollständige statische Gesichtsfeldprüfung im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Änderung des Gesamtbereichs, in dem Objekte sichtbar sind, vom Ausgangswert bis zum 6. und 12. Monat nach der Injektion mit RTx-015
6 und 12 Monate
Lebensqualität bei Sehbehinderung im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Veränderung der Lebensqualität bei Sehbehinderung im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert. Zur Ermittlung einer Gesamtpunktzahl wird ein Algorithmus angewendet. Höhere Werte bedeuten eine Verschlechterung des Zustands.
6 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ray Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
27. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RTx-015-CP-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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