Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení farmakodynamiky a bezpečnosti ARCT-810 u účastníků s OTCD

13. března 2025 aktualizováno: Arcturus Therapeutics, Inc.

Fáze 2a, otevřená studie s více vzestupnými dávkami k vyhodnocení farmakodynamiky a bezpečnosti ARCT-810 u dospívajících a dospělých účastníků s deficitem ornitintranskarbamylázy

Vyhodnoťte bezpečnost a farmakodynamiku opakovaných dávek ARCT-810 u dospívajících a dospělých účastníků s deficitem OTC.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 2a ARCT-810 u účastníků ve věku 12 let a starších žijících s nedostatkem OTC. Po období stabilizace stravy v délce alespoň 4 týdnů budou všichni účastníci zařazeni k podávání ARCT-810 každé dva týdny až do pěti dávek v jedné ze tří úrovní dávek. Návštěvy kliniky proběhnou během screeningu a ve dnech 1, 15, 29, 36, 43, 57, 60, 71 a 85. Během studie budou účastníci pokračovat ve své současné klinické léčbě nedostatku OTC. Eskalace dávky nebo rozšíření kohorty může nastat po dokončení tří účastníků na každé úrovni dávky.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochota a schopnost splnit všechny požadavky protokolu, dokončit všechny studijní návštěvy a podepsat informovaný souhlas.
  2. Muži a ženy ve věku ≥12 let při screeningu.
  3. Zdokumentovaná klinická diagnóza deficitu OTC.
  4. Anamnéza symptomatické hyperamonémie nebo zvýšeného plazmatického amoniaku nebo glutaminu s klinickou stabilitou po dobu nejméně 1 měsíce před screeningem.
  5. Léčebně léčeni na nedostatek OTC a dostávat stabilní dietu s omezeným obsahem bílkovin, doplňky stravy a/nebo režim pohlcovačů amoniaku (pokud je to relevantní) po dobu alespoň 28 dnů.
  6. Dobrý celkový zdravotní stav bez klinicky významných abnormálních nálezů, které by interferovaly s postupy studie (včetně plazmatického amoniaku v rámci historického rozsahu účastníka).
  7. Musí být ochoten dodržovat pravidla antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Nekontrolovaná hypertenze.
  2. Příznaky infekce po dobu nejméně 7 dní před podáním dávky.
  3. Malignita do 5 let, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, který byl úspěšně léčen.
  4. Anamnéza jakékoli OTC genové terapie nebo historie léčby kmenovými buňkami odvozenými z jater v posledních 2 letech.
  5. Historie jakékoli transplantace orgánu.
  6. Závažná alergická reakce na lipozomální produkt nebo produkt obsahující PEG v anamnéze.
  7. Anamnéza vrozených nebo získaných srdečních poruch.
  8. Zneužívání léků, nelegálních drog nebo alkoholu.
  9. Darování krve 50 až 499 ml během 30 dnů od screeningu nebo > 499 ml během 60 dnů od screeningu.
  10. Klinicky významné laboratorní abnormality ve screeningových laboratořích včetně INR > 1,5, eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 nebo pozitivní výsledky testů na HIV, HBV nebo HCV.
  11. Nedostatečně kontrolovaný diabetes.
  12. Klinicky významná anémie.
  13. Změny v udržovacích terapiích nedostatku OTC s 28 dny před podáním.
  14. Anamnéza vyžadující kontinuální nebo intermitentní systémové podávání kortikosteroidů.
  15. Příjem inhibitorů syntézy močoviny nebo léků, které významně ovlivňují renální clearance.
  16. Nedávná léčba jiným zkoumaným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením.
  17. Léčba jakýmkoli oligonukleotidem (siRNA nebo mRNA) během 6 měsíců před screeningem. Vakcíny proti COVID-19 nejsou výjimkou.
  18. Zapojený do vedení studie nebo nejbližší rodinný příslušník jednotlivce zapojené do studie.
  19. Účastnil se další dávkové kohorty studie.
  20. Jakékoli další podmínky, podle názoru vyšetřovatele, by narušovaly účast.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ARCT-810
Účastníci dostanou až 5 IV infuzí ARCT-810 podávaných ve 14denních intervalech.
Biologický: ARCT-810
ARCT-810 je hodnocený léčivý přípravek obsahující ornithintranskarbamylázovou (OTC) messengerovou RNA (mRNA) formulovanou v lipidových nanočásticích (LNP).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence, závažnost a závislost na dávce nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Den 85
Bezpečnost a snášenlivost ARCT-810 hodnocená podle incidence, závažnosti a závislosti na dávce nežádoucích účinků
Den 85

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stabilní hodnoty testu ureageneze izotopů (AUC prvního izotopu)
Časové okno: Až do dne 85
Změna hodnot testu stabilní izotopové ureageneze od výchozí hodnoty (AUC prvního izotopu) po opakovaných dávkách ARCT-810
Až do dne 85
Stabilní hodnoty testu ureageneze izotopů (AUC druhého izotopu)
Časové okno: Až do dne 85
Změna hodnot testu stabilní izotopové ureageneze od výchozí hodnoty (AUC druhého izotopu) po několika dávkách ARCT-810
Až do dne 85
Plazmový amoniak nalačno
Časové okno: Až do dne 85
Podíl účastníků udržujících normální ranní plazmatický amoniak nalačno
Až do dne 85
Plazmatický glutamin
Časové okno: Až do dne 85
Změna od výchozí hodnoty plazmatického glutaminu a značeného glutaminu, pokud je k dispozici
Až do dne 85
Farmakokinetika plazmy
Časové okno: Až do dne 57
Nekompartmentální plazmatická farmakokinetika ARCT-810 bude hodnocena na základě pozorované plazmatické koncentrace ARCT-810 mRNA a lipidů
Až do dne 57

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Arcturus Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARCT-810-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení