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Uno studio per valutare la farmacodinamica e la sicurezza di ARCT-810 nei partecipanti con OTCD

13 marzo 2025 aggiornato da: Arcturus Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2a, in aperto, con dosi multiple ascendenti per valutare la farmacodinamica e la sicurezza di ARCT-810 in partecipanti adolescenti e adulti con deficit di ornitina transcarbamilasi

Valutare la sicurezza e la farmacodinamica di dosi multiple di ARCT-810 in partecipanti adolescenti e adulti con deficit di OTC.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 2a in aperto sull'ARCT-810 condotto su partecipanti di età pari o superiore a 12 anni affetti da deficit di OTC. Dopo un periodo di stabilizzazione della dieta di almeno 4 settimane, tutti i partecipanti verranno arruolati per ricevere ARCT-810 ogni due settimane, per un massimo di cinque dosi, a uno dei tre livelli di dose. Le visite cliniche verranno effettuate durante lo screening e nei giorni 1, 15, 29, 36, 43, 57, 60, 71 e 85. Durante lo studio, i partecipanti manterranno la loro attuale gestione clinica per il deficit di OTC. L'aumento della dose o l'espansione della coorte può verificarsi dopo il completamento di tre partecipanti per ciascun livello di dose.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti del protocollo, completare tutte le visite di studio e firmare il consenso informato.
  2. Maschi e femmine di età ≥12 anni, allo screening.
  3. Diagnosi clinica documentata di deficit di OTC.
  4. Anamnesi di iperammoniemia sintomatica o elevata ammoniaca plasmatica o glutammina con stabilità clinica per almeno 1 mese prima dello screening.
  5. Gestito dal punto di vista medico per carenza di OTC e sottoposto a una dieta stabile a ridotto contenuto proteico, integratori alimentari e/o un regime di scavenger di ammoniaca (se applicabile) per almeno 28 giorni.
  6. Buona salute generale senza risultati anomali clinicamente significativi che potrebbero interferire con le procedure di studio (inclusa l'ammoniaca plasmatica entro l'intervallo storico del partecipante).
  7. Deve essere disposto ad aderire alle linee guida sulla contraccezione.

Criteri di esclusione:

  1. Ipertensione incontrollata.
  2. Sintomi di infezione per almeno 7 giorni prima della somministrazione.
  3. Tumori maligni entro 5 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare o squamoso della pelle o del carcinoma in situ della cervice trattato con successo.
  4. Storia di qualsiasi terapia genica OTC o storia di terapia con cellule staminali derivate dal fegato negli ultimi 2 anni.
  5. Storia di qualsiasi trapianto di organi.
  6. Anamnesi di grave reazione allergica a un prodotto liposomiale o contenente PEG.
  7. Storia di disturbi cardiaci congeniti o acquisiti.
  8. Abuso di farmaci, droghe illecite o alcol.
  9. Donazione di sangue compresa tra 50 e 499 ml entro 30 giorni dallo screening o >499 ml entro 60 giorni dallo screening.
  10. Anomalie di laboratorio clinicamente significative nei laboratori di screening inclusi INR >1,5, eGFR < 60 mL/min/1,73 m2 o risultati positivi del test per HIV, HBV o HCV.
  11. Diabete non adeguatamente controllato.
  12. Anemia clinicamente significativa.
  13. Modifiche nelle terapie di mantenimento per il deficit di OTC con 28 giorni prima della somministrazione.
  14. Anamnesi medica che richiede somministrazione continua o intermittente di corticosteroidi sistemici.
  15. Ricezione di inibitori della sintesi dell'urea o farmaci che influenzano significativamente la clearance renale.
  16. Trattamento recente con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo.
  17. Trattamento con qualsiasi oligonucleotide (siRNA o mRNA) entro 6 mesi prima dello screening. I vaccini contro il COVID-19 non sono esclusivi.
  18. Coinvolto nella conduzione dello studio o familiare stretto di un individuo coinvolto nello studio.
  19. Partecipato a un'altra coorte di dosaggio dello studio.
  20. Qualsiasi altra condizione, a giudizio dell'investigatore, che potrebbe interferire con la partecipazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ARCT-810
I partecipanti riceveranno fino a 5 infusioni IV di ARCT-810 somministrate a intervalli di 14 giorni.
Biologico: ARCT-810
ARCT-810 è un medicinale sperimentale comprendente RNA messaggero (mRNA) dell'ornitina transcarbamilasi (OTC) formulato in una nanoparticella lipidica (LNP).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza, gravità e relazione con la dose degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Giorno 85
Sicurezza e tollerabilità dell'ARCT-810 valutate in base all'incidenza, alla gravità e alla relazione tra la dose degli eventi avversi
Giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valori del test dell'ureagenesi dell'isotopo stabile (AUC del primo isotopo)
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
Variazione rispetto al basale dei valori del test dell'ureagenesi dell'isotopo stabile (AUC del primo isotopo) in seguito a dosi multiple di ARCT-810
Fino al giorno 85
Valori del test dell'ureagenesi dell'isotopo stabile (AUC del secondo isotopo)
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
Variazione rispetto al basale dei valori del test dell'ureagenesi dell'isotopo stabile (AUC del secondo isotopo) in seguito a dosi multiple di ARCT-810
Fino al giorno 85
Ammoniaca plasmatica a digiuno
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
Proporzione di partecipanti che mantengono la normale ammoniaca plasmatica a digiuno mattutino
Fino al giorno 85
Glutammina plasmatica
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
Variazione rispetto al basale della glutammina plasmatica e della glutammina marcata, se disponibili
Fino al giorno 85
Farmacocinetica del plasma
Lasso di tempo: Fino al giorno 57
La farmacocinetica plasmatica non compartimentale di ARCT-810 sarà valutata in base alla concentrazione plasmatica osservata di mRNA e lipidi di ARCT-810
Fino al giorno 57

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arcturus Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ARCT-810-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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