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Eine Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik und Sicherheit von ARCT-810 bei Teilnehmern mit OTCD

13. März 2025 aktualisiert von: Arcturus Therapeutics, Inc.

Eine offene Phase-2a-Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zur Bewertung der Pharmakodynamik und Sicherheit von ARCT-810 bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel

Bewerten Sie die Sicherheit und Pharmakodynamik mehrerer Dosen von ARCT-810 bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit OTC-Mangel.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-2a-Studie zu ARCT-810 bei Teilnehmern ab 12 Jahren, die an einem OTC-Mangel leiden. Nach einer Diätstabilisierungsphase von mindestens vier Wochen werden alle Teilnehmer für die Behandlung mit ARCT-810 alle zwei Wochen in bis zu fünf Dosen in einer von drei Dosisstufen registriert. Klinikbesuche finden während des Screenings und an den Tagen 1, 15, 29, 36, 43, 57, 60, 71 und 85 statt. Während der Studie bleiben die Teilnehmer bei ihrer aktuellen klinischen Behandlung für OTC-Mangel. Es kann zu einer Dosissteigerung oder Kohortenerweiterung kommen, nachdem drei Teilnehmer jede Dosisstufe erreicht haben.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereitschaft und Fähigkeit, alle Protokollanforderungen einzuhalten, alle Studienbesuche abzuschließen und eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen.
  2. Männer und Frauen im Alter von ≥ 12 Jahren beim Screening.
  3. Dokumentierte klinische Diagnose eines OTC-Mangels.
  4. Vorgeschichte einer symptomatischen Hyperammonämie oder eines erhöhten Ammoniak- oder Glutaminspiegels im Plasma mit klinischer Stabilität für mindestens 1 Monat vor dem Screening.
  5. Medizinische Behandlung wegen OTC-Mangel und Erhalt einer stabilen proteinreduzierten Diät, Nahrungsergänzungsmitteln und/oder einer Ammoniakfängerkur (falls zutreffend) für mindestens 28 Tage.
  6. Guter allgemeiner Gesundheitszustand ohne klinisch signifikante abnormale Befunde, die den Studienablauf beeinträchtigen würden (einschließlich Plasmaammoniak innerhalb des historischen Bereichs des Teilnehmers).
  7. Muss bereit sein, die Verhütungsrichtlinien einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Unkontrollierter Bluthochdruck.
  2. Symptome einer Infektion seit mindestens 7 Tagen vor der Dosierung.
  3. Malignität innerhalb von 5 Jahren, mit Ausnahme von Basal- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, die erfolgreich behandelt wurden.
  4. Vorgeschichte einer OTC-Gentherapie oder Vorgeschichte einer Leberstammzelltherapie in den letzten 2 Jahren.
  5. Vorgeschichte einer Organtransplantation.
  6. Schwere allergische Reaktion auf ein liposomales oder PEG-haltiges Produkt in der Vorgeschichte.
  7. Vorgeschichte angeborener oder erworbener Herzerkrankungen.
  8. Missbrauch von Medikamenten, illegalen Drogen oder Alkohol.
  9. Blutspende von 50 bis 499 ml innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder von >499 ml innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening.
  10. Klinisch signifikante Laboranomalien in Screening-Laboren, einschließlich INR > 1,5, eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 oder positive Testergebnisse für HIV, HBV oder HCV.
  11. Unzureichend kontrollierter Diabetes.
  12. Klinisch signifikante Anämie.
  13. Änderungen der Erhaltungstherapien bei OTC-Mangel 28 Tage vor der Dosierung.
  14. Medizinische Vorgeschichte, die eine kontinuierliche oder intermittierende systemische Kortikosteroidverabreichung erfordert.
  15. Einnahme von Harnstoffsynthesehemmern oder Arzneimitteln, die die renale Clearance erheblich beeinflussen.
  16. Kürzliche Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät.
  17. Behandlung mit einem beliebigen Oligonukleotid (siRNA oder mRNA) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening. COVID-19-Impfstoffe sind kein Ausschlusskriterium.
  18. An der Durchführung der Studie beteiligt oder ein unmittelbares Familienmitglied einer an der Studie beteiligten Person.
  19. Teilnahme an einer anderen Dosierungskohorte der Studie.
  20. Alle anderen Bedingungen, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme beeinträchtigen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ARCT-810
Die Teilnehmer erhalten bis zu 5 intravenöse Infusionen von ARCT-810, die in Abständen von 14 Tagen verabreicht werden.
Biologisch: ARCT-810
ARCT-810 ist ein Prüfpräparat, das Ornithin-Transcarbamylase (OTC) Messenger-RNA (mRNA) enthält, formuliert in einem Lipid-Nanopartikel (LNP).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz, Schwere und Dosisverhältnis unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Tag 85
Sicherheit und Verträglichkeit von ARCT-810, bewertet anhand der Häufigkeit, Schwere und Dosisbeziehung von Nebenwirkungen
Tag 85

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Werte des Ureagenese-Assays für stabile Isotope (AUC des ersten Isotops)
Zeitfenster: Bis Tag 85
Änderung der stabilen Isotop-Ureagenese-Assay-Werte (AUC des ersten Isotops) gegenüber dem Ausgangswert nach mehreren Dosen von ARCT-810
Bis Tag 85
Werte des Ureagenese-Assays für stabile Isotope (AUC des zweiten Isotops)
Zeitfenster: Bis Tag 85
Änderung der stabilen Isotopen-Ureagenese-Assaywerte (AUC des zweiten Isotops) gegenüber dem Ausgangswert nach mehreren Dosen ARCT-810
Bis Tag 85
Nüchtern-Plasma-Ammoniak
Zeitfenster: Bis Tag 85
Anteil der Teilnehmer, die beim morgendlichen Nüchtern-Plasma Ammoniak normal halten
Bis Tag 85
Plasma-Glutamin
Zeitfenster: Bis Tag 85
Änderung des Plasmaglutamins und des markierten Glutamins gegenüber dem Ausgangswert, sofern verfügbar
Bis Tag 85
Plasmapharmakokinetik
Zeitfenster: Bis Tag 57
Die nichtkompartimentelle Plasmapharmakokinetik von ARCT-810 wird anhand der beobachteten Plasmakonzentration von ARCT-810-mRNA und -Lipid beurteilt
Bis Tag 57

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Arcturus Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. März 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ARCT-810-04

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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