Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające farmakodynamikę i bezpieczeństwo ARCT-810 u uczestników z OTCD

13 marca 2025 zaktualizowane przez: Arcturus Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie fazy 2a z wielokrotnym wzrostem dawki, mające na celu ocenę farmakodynamiki i bezpieczeństwa ARCT-810 u młodzieży i dorosłych uczestników z niedoborem transkarbamylazy ornitynowej

Ocena bezpieczeństwa i farmakodynamiki wielokrotnych dawek ARCT-810 u młodzieży i dorosłych uczestników z niedoborem OTC.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy 2a dotyczące ARCT-810 z udziałem uczestników w wieku 12 lat i starszych cierpiących na niedobór OTC. Po okresie stabilizacji diety trwającym co najmniej 4 tygodnie wszyscy uczestnicy zostaną zapisani do otrzymywania ARCT-810 co dwa tygodnie w maksymalnie pięciu dawkach na jednym z trzech poziomów dawek. Wizyty w klinice będą odbywać się podczas badań przesiewowych oraz w dniach 1, 15, 29, 36, 43, 57, 60, 71 i 85. W trakcie badania uczestnicy będą kontynuować swoje obecne leczenie kliniczne dotyczące niedoboru OTC. Zwiększenie dawki lub rozszerzenie kohorty może nastąpić po ukończeniu badania przez trzech uczestników na każdym poziomie dawki.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i zdolność do spełnienia wszystkich wymagań protokołu, odbycia wszystkich wizyt badawczych i podpisania świadomej zgody.
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥12 lat podczas badania przesiewowego.
  3. Udokumentowana diagnoza kliniczna niedoboru OTC.
  4. Historia objawowej hiperamonemii lub podwyższonego poziomu amoniaku lub glutaminy w osoczu, ze stabilnością kliniczną przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
  5. Opieka medyczna pod kątem niedoboru OTC i stosująca stałą dietę o ograniczonej zawartości białka, suplementy diety i/lub dietę usuwającą amoniak (jeśli dotyczy) przez co najmniej 28 dni.
  6. Dobry ogólny stan zdrowia, bez klinicznie istotnych nieprawidłowych wyników, które mogłyby zakłócać procedury badawcze (w tym amoniak w osoczu w zakresie historycznym uczestnika).
  7. Musi chcieć przestrzegać wytycznych dotyczących antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niekontrolowane nadciśnienie.
  2. Objawy zakażenia przez co najmniej 7 dni przed podaniem.
  3. Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został skutecznie wyleczony.
  4. Historia jakiejkolwiek terapii genowej OTC lub historia terapii komórkami macierzystymi pochodzącymi z wątroby w ciągu ostatnich 2 lat.
  5. Historia każdego przeszczepu narządu.
  6. Historia ciężkiej reakcji alergicznej na produkt liposomalny lub zawierający PEG.
  7. Historia wrodzonych lub nabytych chorób serca.
  8. Nadużywanie leków, nielegalnych narkotyków lub alkoholu.
  9. Dawstwo krwi od 50 do 499 ml w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub > 499 ml w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
  10. Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w laboratoriach przesiewowych, w tym INR > 1,5, eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 lub pozytywne wyniki testu na obecność wirusa HIV, HBV lub HCV.
  11. Niewłaściwie kontrolowana cukrzyca.
  12. Klinicznie istotna niedokrwistość.
  13. Zmiany w leczeniu podtrzymującym niedoborów OTC na 28 dni przed podaniem.
  14. Historia choroby wymagająca ciągłego lub przerywanego ogólnoustrojowego podawania kortykosteroidów.
  15. Przyjmowanie inhibitorów syntezy mocznika lub leków znacząco wpływających na klirens nerkowy.
  16. Niedawne leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem.
  17. Leczenie dowolnym oligonukleotydem (siRNA lub mRNA) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Szczepionki na Covid-19 nie mają charakteru wykluczającego.
  18. Osoba zaangażowana w prowadzenie badania lub członek najbliższej rodziny osoby biorącej udział w badaniu.
  19. Brał udział w innej kohorcie dawkowania w badaniu.
  20. Wszelkie inne warunki, zdaniem osoby prowadzącej badanie, które mogłyby przeszkodzić w uczestnictwie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ARCT-810
Uczestnicy otrzymają do 5 infuzji dożylnych ARCT-810 podawanych w odstępach 14-dniowych.
Biologiczny: ARCT-810
ARCT-810 to badany produkt leczniczy zawierający informacyjny RNA (mRNA) transkarbamylazy ornitynowej (OTC) sformułowany w postaci nanocząstki lipidowej (LNP).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania, nasilenie i zależność dawki od zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Dzień 85
Bezpieczeństwo i tolerancja ARCT-810 oceniane na podstawie częstości występowania, ciężkości i zależności dawki od działań niepożądanych
Dzień 85

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wartości testu ureagenezy stabilnych izotopów (AUC pierwszego izotopu)
Ramy czasowe: Do dnia 85
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach testu ureagenezy stabilnych izotopów (AUC pierwszego izotopu) po wielokrotnych dawkach ARCT-810
Do dnia 85
Wartości testu ureagenezy stabilnych izotopów (AUC drugiego izotopu)
Ramy czasowe: Do dnia 85
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach testu ureagenezy stabilnych izotopów (AUC drugiego izotopu) po wielokrotnych dawkach ARCT-810
Do dnia 85
Amoniak w osoczu na czczo
Ramy czasowe: Do dnia 85
Odsetek uczestników utrzymujących normalny poranny amoniak w osoczu na czczo
Do dnia 85
Glutamina w osoczu
Ramy czasowe: Do dnia 85
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową poziomu glutaminy w osoczu i glutaminy znakowanej, jeśli jest dostępna
Do dnia 85
Farmakokinetyka osocza
Ramy czasowe: Do dnia 57
Nieprzedziałowa farmakokinetyka ARCT-810 w osoczu zostanie oceniona na podstawie obserwowanego stężenia mRNA ARCT-810 i lipidów w osoczu.
Do dnia 57

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Arcturus Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ARCT-810-04

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami