Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení maralixibatu u svědění spojeného s obecným cholestatickým onemocněním jater (EXPAND)

7. srpna 2026 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti maralixibatu při léčbě účastníků s cholestatickým pruritem

Účelem této studie je určit, zda je zkoumaná léčba (maralixibat) bezpečná a účinná u pediatrických a dospělých účastníků, kteří mají cholestatické onemocnění jater se svěděním, které bylo refrakterní na jiné terapie, a kteří nemají žádné jiné možnosti léčby.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie bude provedena na několika místech v Severní Americe, Evropě, na Středním východě a v Jižní Americe.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
90

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Brazílie
      • Brasília, Brazílie
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brazílie
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Francie
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Itálie, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Informovaný souhlas a souhlas (podle potřeby)
  2. Věk ≥6 měsíců v době vstupní návštěvy
  3. Diagnóza cholestatického onemocnění jater s cholestatickým svěděním na základě přítomnosti chronických jaterních biochemických abnormalit (>90 dní) a/nebo patologických důkazů progresivního onemocnění jater.
  4. Pokud užívá antipruritika nebo kyselinu ursodeoxycholovou, musí mít účastník stabilní dávkovací režim (tj. stejnou dávku a frekvenci během 30 dnů před screeningovou návštěvou a bude pokračovat v tomto dávkovacím režimu až do týdne 40 [úprava tělesné hmotnosti je povolena ]).
  5. Přístup k e-mailu nebo telefonu pro plánované kontakty účastníků a přístup k chytrému telefonu nebo tabletu pro profesionály.
  6. Schopnost číst a/nebo porozumět dotazníkům (jak pečovatelé, tak účastníci ≥9 let).
  7. Pro účastníky ve věku ≤ 18 let: Přístup ke stálému pečovateli (pečovatelům) během studie.

Kritéria vyloučení:

Ti, kteří splňují některé z následujících kritérií, NEJSOU způsobilí k účasti ve studii:

  1. Diagnostika ALGS, ICP, PBC, PFIC nebo PSC s nativními játry.
  2. Současná nebo nedávná anamnéza (< 1 rok) atopické dermatitidy nebo jiných necholestatických onemocnění spojených se svěděním.
  3. Anamnéza dekompenzované cirhózy nebo komplikací cirhózy (např. jícnové/žaludeční varixy, ascites, jaterní encefalopatie, hepatorenální syndrom). U pacientů po transplantaci jater se toto vylučovací kritérium vztahuje pouze na období po transplantaci. Vhodné jsou pacienti s kompenzovanou cirhózou se zachovanou jaterní syntetickou funkcí a absencí komplikací.
  4. Podezřelý nebo prokázaný cholangiokarcinom nebo hepatocelulární karcinom.
  5. Nestabilní a/nebo závažné onemocnění, které pravděpodobně naruší schopnost účastnit se všech aspektů studie, zmate hodnocení účinnosti a/nebo bezpečnosti nebo povede k podstatnému zkrácení očekávané délky života (např. jakákoli aktivní malignita včetně hematologické malignity, end stádium srdečního selhání, aktivní infekce, akutní a chronický průjem). Výjimečně může být povolena předchozí anamnéza malignity, adekvátně léčená/v remisi, která podle názoru zkoušejícího a lékařského monitoru neovlivňuje bezpečnost účastníka a účast ve studii.

  6. Laboratorní výsledky během screeningové návštěvy:

    1. Počet krevních destiček ≤150 000/mm3
    2. Albumin <30 g/l
    3. INR ≥ 1,5 (po intravenózní nebo subkutánní suplementaci vitaminu K)
    4. Celkový bilirubin >10 mg/dl
    5. ALT >10× ULN
  7. Použití inhibitoru IBAT během 8 týdnů před screeningovou návštěvou.
  8. Známá intolerance/přecitlivělost na maralixibat nebo jeho pomocné látky.
  9. Anamnéza nedodržování léčebných režimů, nespolehlivosti, zdravotního stavu, mentální nestability nebo kognitivních poruch, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit platnost informovaného souhlasu, ohrozit bezpečnost účastníka nebo vést k nedodržování protokolu studie nebo neschopnost provádět studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Maralixibat
Účastníci budou dostávat maralixibat perorální roztok 300 μg/kg perorálně jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně po dobu 39 týdnů.
Lék: Maralixibat
Maralixibat bude poskytován jako perorální roztok spolu s dávkovači o velikosti 0,5, 1,0 a 3,0 ml. Během dvojitě zaslepeného období eskalace dávky (4 týdny) bude studovaný lék (maralixibat) podáván jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně (BID; ráno a večer). Během dvojitě zaslepeného stabilního dávkovacího období (16 týdnů) budou účastníci léčeni 300 μg/kg BID nebo maximální tolerovanou dávkou (stanovenou během dvojitě zaslepeného období eskalace dávky) maralixibatu. Během otevřeného období eskalace dávky (4 týdny) budou všichni účastníci dostávat léčbu maralixibatem jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně (BID; ráno a večer). Během otevřeného období stabilního dávkování (nejméně 16 týdnů) budou účastníci léčeni 300 μg/kg BID nebo maximální tolerovanou dávkou (stanovenou během období otevřeného zvyšování dávky) maralixibatu.
Ostatní jména:
  • Dříve LUM001, SHP625
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo odpovídající perorálnímu roztoku maralixibatu perorálně jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně po dobu 19 týdnů. Po 20 týdnech budou účastníci dostávat maralixibat perorální roztok 300 μg/kg perorálně jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně po dobu 19 týdnů.
Jiný: Placebo
Placebo přizpůsobené maralixibatu bude poskytováno jako perorální roztok spolu s dávkovači o velikosti 0,5, 1,0 a 3,0 ml. Během dvojitě zaslepeného období eskalace dávky (4 týdny) bude studované léčivo podáváno jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně (BID; ráno a večer). Během dvojitě zaslepeného stabilního dávkovacího období (16 týdnů) budou účastníci léčeni 300 μg/kg BID nebo maximální tolerovanou dávkou (stanovenou během dvojitě zaslepeného období eskalace dávky) studovaného léku. Během otevřeného období eskalace dávky (4 týdny) budou všichni účastníci dostávat léčbu maralixibatem jednou denně po dobu 1 týdne a poté dvakrát denně (BID; ráno a večer). Během otevřeného období stabilního dávkování (16 týdnů) budou účastníci léčeni 300 μg/kg BID nebo maximální tolerovanou dávkou (stanovenou během otevřeného období eskalace dávky) maralixibatu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna ve skóre závažnosti ItchRO(Obs).
Časové okno: Od výchozího stavu k průměru týdne 13 až 20
ItchRO(Obs) skóre závažnosti = Itch Reported Outcome Observer hodnocení závažnosti; stupnice mezi 0 (vůbec nesvědí) a 4 (extrémně svědí); čím nižší skóre, tím lépe.
Od výchozího stavu k průměru týdne 13 až 20

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna celkové hladiny sBA (sérové ​​žlučové kyseliny).
Časové okno: Od výchozího stavu k průměru týdne 12 a týdne 20
Od výchozího stavu k průměru týdne 12 a týdne 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení