Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena stosowania maralixibatu w leczeniu świądu związanego z ogólną cholestatyczną chorobą wątroby (ROZWIŃ)

7 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa maralixibatu w leczeniu uczestników ze świądem cholestatycznym

Celem tego badania jest określenie, czy leczenie eksperymentalne (maralixibat) jest bezpieczne i skuteczne u dzieci i dorosłych z cholestatyczną chorobą wątroby przebiegającą ze świądem, oporną na inne terapie i u których nie ma innych możliwości leczenia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to zostanie przeprowadzone w wielu ośrodkach w Ameryce Północnej, Europie, na Bliskim Wschodzie i w Ameryce Południowej.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
90

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Brasília, Brazylia
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brazylia
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Francja
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Hotel Dieu de France
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Włochy, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Świadoma zgoda i zgoda (w stosownych przypadkach)
  2. Wiek ≥ 6 miesięcy w momencie wizyty początkowej
  3. Rozpoznanie cholestatycznej choroby wątroby ze świądem cholestatycznym na podstawie obecności przewlekłych nieprawidłowości biochemicznych wątroby (> 90 dni) i/lub patologicznych cech postępującej choroby wątroby.
  4. W przypadku przyjmowania leków przeciwświądowych lub kwasu ursodeoksycholowego uczestnik musi stosować stały schemat dawkowania (tj. taką samą dawkę i częstotliwość w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową i będzie kontynuować ten schemat dawkowania do 40. tygodnia [dopuszczalne jest dostosowanie do masy ciała ]).
  5. Dostęp do poczty elektronicznej lub telefonu dla zaplanowanych kontaktów uczestników oraz dostęp do smartfona lub tabletu dla PRO.
  6. Umiejętność czytania i/lub rozumienia kwestionariuszy (zarówno opiekunów, jak i uczestników w wieku ≥9 lat).
  7. Dla uczestników w wieku ≤18 lat: Dostęp do stałych opiekunów w trakcie badania.

Kryteria wykluczenia:

W badaniu NIE kwalifikują się osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Diagnostyka ALGS, ICP, PBC, PFIC lub PSC z natywną wątrobą.
  2. Obecna lub niedawna historia (<1 roku) atopowego zapalenia skóry lub innych chorób niecholestatycznych związanych ze świądem.
  3. Wyrównana marskość wątroby lub powikłania marskości wątroby w wywiadzie (np. żylaki przełyku/żołądka, wodobrzusze, encefalopatia wątrobowa, zespół wątrobowo-nerkowy). U pacjentów po przeszczepieniu wątroby to kryterium wykluczenia dotyczy wyłącznie okresu po przeszczepieniu. Do badania kwalifikują się pacjenci z wyrównaną marskością wątroby, z zachowaną syntetyczną funkcją wątroby i bez powikłań.
  4. Podejrzewany lub potwierdzony rak dróg żółciowych lub rak wątrobowokomórkowy.
  5. Niestabilna i/lub poważna choroba, która może upośledzić zdolność do udziału we wszystkich aspektach badania, zakłócić ocenę skuteczności i/lub bezpieczeństwa lub spowodować znaczne skrócenie oczekiwanej długości życia (np. jakikolwiek aktywny nowotwór złośliwy, w tym nowotwór hematologiczny, nowotwór złośliwy stadium niewydolności serca, aktywne zakażenie, ostra i przewlekła biegunka). Wyjątkowo dozwolona może być wcześniejsza choroba nowotworowa, odpowiednio leczona/w remisji, która w opinii badacza i monitorującego lekarza nie ma wpływu na bezpieczeństwo uczestnika i udział w badaniu.

  6. Wyniki badań laboratoryjnych podczas wizyty przesiewowej:

    1. Liczba płytek krwi ≤150 000/mm3
    2. Albumina <30 g/l
    3. INR ≥1,5 (po dożylnej lub podskórnej suplementacji witaminą K)
    4. Całkowita bilirubina >10 mg/dL
    5. ALT > 10× GGN
  7. Zastosowanie inhibitora IBAT w ciągu 8 tygodni przed wizytą przesiewową.
  8. Znana nietolerancja/nadwrażliwość na maraliksybat lub jego substancje pomocnicze.
  9. Historia nieprzestrzegania schematów leczenia, nierzetelność, stan zdrowia, niestabilność psychiczna lub upośledzenie funkcji poznawczych, które w opinii badacza mogą zagrozić ważności świadomej zgody, zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub prowadzić do nieprzestrzegania protokołu badania lub niemożność przeprowadzenia procedur badawczych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Maraliksybat
Uczestnicy otrzymają doustny roztwór maralixibatu w dawce 300 µg/kg raz dziennie przez 1 tydzień, a następnie dwa razy dziennie przez 39 tygodni.
Lek: Maraliksybat
Maralixibat będzie dostępny w postaci roztworu doustnego wraz z dozownikami o pojemności 0,5, 1,0 i 3,0 ml. W okresie zwiększania dawki metodą podwójnie ślepej próby (4 tygodnie) badany lek (maralixibat) będzie podawany raz dziennie przez 1 tydzień, a następnie dwa razy dziennie (BID; rano i wieczorem). W okresie stałego dawkowania metodą podwójnie ślepej próby (16 tygodni) uczestnicy będą leczeni 300 µg/kg BID lub maksymalną tolerowaną dawką (określoną podczas okresu zwiększania dawki prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby) maralixibatu. W otwartym okresie zwiększania dawki (4 tygodnie) wszyscy uczestnicy będą otrzymywać leczenie maraliksybatem raz dziennie przez 1 tydzień, a następnie dwa razy dziennie (BID; rano i wieczorem). Podczas otwartego okresu stałego dawkowania (co najmniej 16 tygodni) uczestnicy będą leczeni maraliksybatem w dawce 300 µg/kg BID lub w maksymalnej tolerowanej dawce (określanej podczas otwartego okresu zwiększania dawki).
Inne nazwy:
  • Dawniej LUM001, SHP625
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie placebo dopasowane do roztworu doustnego maralixibatu raz dziennie przez 1 tydzień, a następnie dwa razy dziennie przez 19 tygodni. Po 20 tygodniach uczestnicy będą otrzymywać doustny roztwór maralixibatu w dawce 300 µg/kg raz dziennie przez 1 tydzień, a następnie dwa razy dziennie przez 19 tygodni.
Inny: Placebo
Placebo dopasowane do maralixibatu będzie dostarczane w postaci roztworu doustnego wraz z dozownikami o pojemności 0,5, 1,0 i 3,0 ml. W okresie zwiększania dawki metodą podwójnie ślepej próby (4 tygodnie) badany lek będzie podawany raz dziennie przez 1 tydzień, a następnie dwa razy dziennie (BID; rano i wieczorem). Podczas podwójnie ślepego okresu stałego dawkowania (16 tygodni) uczestnicy będą leczeni 300 µg/kg BID lub maksymalną tolerowaną dawką (określoną podczas okresu podwójnie ślepej próby zwiększania dawki) badanego leku. W otwartym okresie zwiększania dawki (4 tygodnie) wszyscy uczestnicy będą otrzymywać leczenie maraliksybatem raz dziennie przez 1 tydzień, a następnie dwa razy dziennie (BID; rano i wieczorem). W otwartym okresie stałego dawkowania (16 tygodni) uczestnicy będą leczeni maraliksybatem w dawce 300 µg/kg dwa razy na dobę lub w maksymalnej tolerowanej dawce (określanej podczas otwartego okresu zwiększania dawki).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana w punktacji nasilenia ItchRO(Obs).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do średniej z tygodnia 13. do tygodnia 20
Wynik nasilenia ItchRO(Obs) = Wynik nasilenia według oceny obserwatora Itch; skala od 0 (w ogóle nie swędzi) do 4 (bardzo swędząca); im niższy wynik, tym lepiej.
Od wartości początkowej do średniej z tygodnia 13. do tygodnia 20

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitego poziomu sBA (kwasów żółciowych w surowicy).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do średniej z tygodnia 12. i 20
Od wartości początkowej do średniej z tygodnia 12. i 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami