Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Maralixibat ved pruritus forbundet med generel kolestatisk leversygdom (EXPAND)

7. august 2026 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomiseret dobbeltblindet placebokontrolleret fase 3-studie til evaluering af Maralixibats effektivitet og sikkerhed i behandlingen af ​​deltagere med kolestatisk kløe

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om undersøgelsesbehandlingen (maralixibat) er sikker og effektiv hos pædiatriske og voksne deltagere, som har kolestatisk leversygdom med kløe, der har været refraktær over for andre terapier, og som ikke har andre behandlingsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil blive udført på flere steder i Nordamerika, Europa, Mellemøsten og Sydamerika.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
90

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Italien, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke og samtykke (hvis relevant)
  2. Alder ≥6 måneder på tidspunktet for baseline besøg
  3. Diagnose af kolestatisk leversygdom med kolestatisk pruritus baseret på tilstedeværelsen af ​​kroniske leverbiokemiske abnormiteter (>90 dage) og/eller patologiske tegn på progressiv leversygdom.
  4. Hvis deltageren tager kløestillende midler eller ursodeoxycholsyre, skal deltageren have et stabilt doseringsregime (dvs. samme dosis og hyppighed i de 30 dage før screeningsbesøget og vil fortsætte dette doseringsregime op til uge 40 [justering for kropsvægt er tilladt ]).
  5. Adgang til e-mail eller telefon for planlagte deltagerkontakter og adgang til smartphone eller tablet for PRO'er.
  6. Evne til at læse og/eller forstå spørgeskemaerne (både pårørende og deltagere ≥9 år).
  7. For deltagere ≤18 år: Adgang til konsekvent(e) plejere under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

De, der opfylder et af følgende kriterier, er IKKE berettiget til at deltage i undersøgelsen:

  1. Diagnose af ALGS, ICP, PBC, PFIC eller PSC med naturlig lever.
  2. Aktuel eller nylig historie (<1 år) med atopisk dermatitis eller andre ikke-kolestatiske sygdomme forbundet med kløe.
  3. Anamnese med dekompenseret cirrhose eller komplikationer af cirrhose (f.eks. esophageal/mavevaricer, ascites, hepatisk encefalopati, hepatorenalt syndrom). Hos patienter, der har fået en levertransplantation, gælder dette eksklusionskriterium kun for perioden efter transplantation. Patienter med kompenseret cirrhose med bevaret syntetisk leverfunktion og fravær af komplikationer er berettigede.
  4. Mistænkt eller påvist kolangiokarcinom eller hepatocellulært karcinom.
  5. Ustabil og/eller alvorlig medicinsk sygdom, der sandsynligvis vil svække evnen til at deltage i alle aspekter af undersøgelsen, forvirre effekt- og/eller sikkerhedsvurderinger eller resultere i væsentligt forkortet forventet levetid (f. stadium hjertesvigt, aktiv infektion, akut og kronisk diarré). Undtagelsesvis kan tidligere malignitetshistorie, tilstrækkeligt behandlet/i remission, som efter investigator og medicinsk monitor ikke påvirker deltagernes sikkerhed og deltagelse i undersøgelsen, tillades.

  6. Laboratorieresultater under screeningsbesøget som følger:

    1. Blodpladeantal ≤150.000/mm3
    2. Albumin <30 g/L
    3. INR ≥1,5 (efter intravenøs eller subkutan tilskud af vitamin K)
    4. Total bilirubin >10 mg/dL
    5. ALT >10× ULN
  7. Brug af en IBAT-hæmmer inden for 8 uger før screeningsbesøget.
  8. Kendt intolerance/overfølsomhed over for maralixibat eller dets hjælpestoffer.
  9. Historie om manglende overholdelse af medicinske regimer, upålidelighed, medicinsk tilstand, mental ustabilitet eller kognitiv svækkelse, som efter investigatorens mening kunne kompromittere gyldigheden af ​​informeret samtykke, kompromittere deltagerens sikkerhed eller føre til manglende overholdelse af undersøgelsesprotokollen eller manglende evne til at udføre undersøgelsesprocedurerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Maralixibat
Deltagerne vil modtage maralixibat oral opløsning 300 μg/kg oralt én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt i 39 uger.
Medicin: Maralixibat
Maralixibat leveres som oral opløsning sammen med 0,5-, 1,0- og 3,0 ml doseringsdispensere. I løbet af den dobbeltblindede dosiseskaleringsperiode (4 uger) vil undersøgelseslægemidlet (maralixibat) blive administreret én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt (BID; morgen og aften). I den dobbeltblinde stabile doseringsperiode (16 uger) vil deltagerne blive behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererede dosis (bestemt under den dobbeltblindede dosis-eskaleringsperiode) af maralixibat. I løbet af den åbne dosiseskaleringsperiode (4 uger) vil alle deltagere modtage maralixibat-behandling én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt (BID; morgen og aften). I løbet af den åbne stabile doseringsperiode (mindst 16 uger) vil deltagerne blive behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererede dosis (bestemt under den åbne dosis-eskaleringsperiode) af maralixibat.
Andre navne:
  • Tidligere LUM001, SHP625
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo matchet til maralixibat oral opløsning en gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt i 19 uger. Efter 20 uger vil deltagerne modtage maralixibat oral opløsning 300 μg/kg oralt én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt i 19 uger.
Andet: Placebo
Placebo matchet til maralixibat vil blive leveret som oral opløsning sammen med 0,5-, 1,0- og 3,0 ml doseringsdispensere. I løbet af den dobbeltblindede dosiseskaleringsperiode (4 uger) vil studielægemidlet blive administreret én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt (BID; morgen og aften). I den dobbeltblinde stabile doseringsperiode (16 uger) vil deltagerne blive behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererede dosis (bestemt under den dobbeltblindede dosis-eskaleringsperiode) af undersøgelseslægemidlet. I løbet af den åbne dosiseskaleringsperiode (4 uger) vil alle deltagere modtage maralixibat-behandling én gang dagligt i 1 uge og derefter to gange dagligt (BID; morgen og aften). I løbet af den åbne stabile doseringsperiode (16 uger) vil deltagerne blive behandlet med 300 μg/kg BID eller den maksimalt tolererede dosis (bestemt under den åbne dosis-eskaleringsperiode) af maralixibat.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i ItchRO(Obs) sværhedsgraden
Tidsramme: Fra baseline til gennemsnit af uge 13 til uge 20
ItchRO(Obs) sværhedsgradsscore = Kløe rapporteret udfald Observatør vurdering sværhedsgradsscore; skala mellem 0 (ikke kløende overhovedet) og 4 (ekstremt kløende); jo lavere score jo bedre.
Fra baseline til gennemsnit af uge 13 til uge 20

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i total sBA (serum galdesyre) niveau
Tidsramme: Fra baseline til gennemsnit for uge 12 og uge 20
Fra baseline til gennemsnit for uge 12 og uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. august 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger