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Valutazione di Maralixibat nel prurito associato alla malattia epatica colestatica generale (EXPAND)

7 agosto 2026 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio di fase 3 randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Maralixibat nel trattamento dei partecipanti con prurito colestatico

Lo scopo di questo studio è determinare se il trattamento sperimentale (maralixibat) è sicuro ed efficace nei partecipanti pediatrici e adulti che soffrono di malattia epatica colestatica con prurito refrattaria ad altre terapie e che non hanno altre opzioni di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà condotto in più siti in Nord America, Europa, Medio Oriente e Sud America.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
90

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Brasília, Brasile
        • Hospital de Criança de Brasília (HCB)
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital da Criança Santo Antonio
      • São Paulo, Brasile
        • Hospital Sírio-Libanês
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Paris, Francia
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf - Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Palermo, Italia, 90127
        • ISMETT - Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad Alta Specializzazione
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Hotel Dieu de France
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Children's Health in Palo Alto
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital - NewYork Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Consenso informato e assenso (a seconda dei casi)
  2. Età ≥ 6 mesi al momento della visita basale
  3. Diagnosi di malattia epatica colestatica con prurito colestatico basata sulla presenza di anomalie biochimiche epatiche croniche (>90 giorni) e/o evidenza patologica di malattia epatica progressiva.
  4. Se assume antiprurito o acido ursodesossicolico, il partecipante deve seguire un regime di dosaggio stabile (ovvero, stessa dose e frequenza nei 30 giorni precedenti la visita di screening e continuerà questo regime di dosaggio fino alla settimana 40 [è consentito l'aggiustamento in base al peso corporeo ]).
  5. Accesso all'e-mail o al telefono per i contatti programmati dei partecipanti e accesso allo smartphone o al tablet per i PRO.
  6. Capacità di leggere e/o comprendere i questionari (sia caregiver che partecipanti di età ≥ 9 anni).
  7. Per i partecipanti di età ≤18 anni: accesso a caregiver coerenti durante lo studio.

Criteri di esclusione:

Coloro che soddisfano uno dei seguenti criteri NON sono idonei a partecipare allo studio:

  1. Diagnosi di ALGS, ICP, PBC, PFIC o PSC con fegato nativo.
  2. Anamnesi attuale o recente (<1 anno) di dermatite atopica o altre malattie non colestatiche associate a prurito.
  3. Storia di cirrosi scompensata o complicanze della cirrosi (ad es. varici esofagee/gastriche, ascite, encefalopatia epatica, sindrome epatorenale). Nei pazienti che hanno subito un trapianto di fegato, questo criterio di esclusione si applica solo al periodo post-trapianto. Sono eleggibili i pazienti con cirrosi compensata con funzione epatica sintetica preservata e assenza di complicanze.
  4. Colangiocarcinoma o carcinoma epatocellulare sospetto o accertato.
  5. Malattia medica instabile e/o grave che potrebbe compromettere la capacità di partecipare a tutti gli aspetti dello studio, confondere le valutazioni di efficacia e/o sicurezza o comportare una sostanziale riduzione dell'aspettativa di vita (ad es. qualsiasi tumore maligno attivo, compresi tumori maligni ematologici, tumori terminali stadio di insufficienza cardiaca, infezione attiva, diarrea acuta e cronica). Eccezionalmente, può essere consentita una precedente storia di tumore maligno, adeguatamente trattata/in remissione, che secondo l'opinione dello sperimentatore e del monitor medico non influisce sulla sicurezza dei partecipanti e sulla partecipazione allo studio.

  6. Risultati di laboratorio durante la visita di screening come segue:

    1. Conta piastrinica ≤150.000/mm3
    2. Albumina <30 g/l
    3. INR ≥ 1,5 (dopo integrazione endovenosa o sottocutanea di vitamina K)
    4. Bilirubina totale >10 mg/dl
    5. ALT >10×ULN
  7. Uso di un inibitore IBAT nelle 8 settimane precedenti la visita di screening.
  8. Intolleranza/ipersensibilità nota al maralixibat o ai suoi eccipienti.
  9. Storia di non aderenza ai regimi medici, inaffidabilità, condizione medica, instabilità mentale o deterioramento cognitivo che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la validità del consenso informato, compromettere la sicurezza del partecipante o portare alla non aderenza al protocollo di studio o incapacità di condurre le procedure di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Maralixibat
I partecipanti riceveranno maralixibat soluzione orale 300 μg/kg per via orale una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno per 39 settimane.
Droga: Maralixibat
Maralixibat sarà fornito come soluzione orale insieme a dispenser dosatori da 0,5, 1,0 e 3,0 ml. Durante il periodo di incremento della dose in doppio cieco (4 settimane), il farmaco in studio (maralixibat) verrà somministrato una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno (BID; mattina e sera). Durante il periodo di dosaggio stabile in doppio cieco (16 settimane), i partecipanti saranno trattati con 300 μg/kg BID o la dose massima tollerata (determinata durante il periodo di aumento della dose in doppio cieco) di maralixibat. Durante il periodo di aumento della dose in aperto (4 settimane), tutti i partecipanti riceveranno un trattamento con maralixibat una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno (BID; mattina e sera). Durante il periodo di dosaggio stabile in aperto (almeno 16 settimane), i partecipanti saranno trattati con 300 μg/kg BID o la dose massima tollerata (determinata durante il periodo di aumento della dose in aperto) di maralixibat.
Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001, SHP625
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo abbinato a maralixibat soluzione orale per via orale una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno per 19 settimane. Dopo 20 settimane, i partecipanti riceveranno maralixibat soluzione orale 300 μg/kg per via orale una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno per 19 settimane.
Altro: Placebo
Il placebo abbinato a maralixibat verrà fornito come soluzione orale insieme a dispenser dosatori da 0,5, 1,0 e 3,0 ml. Durante il periodo di incremento della dose in doppio cieco (4 settimane), il farmaco in studio verrà somministrato una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno (BID; mattina e sera). Durante il periodo di dosaggio stabile in doppio cieco (16 settimane), i partecipanti saranno trattati con 300 μg/kg BID o la dose massima tollerata (determinata durante il periodo di aumento della dose in doppio cieco) del farmaco in studio. Durante il periodo di aumento della dose in aperto (4 settimane), tutti i partecipanti riceveranno un trattamento con maralixibat una volta al giorno per 1 settimana e poi due volte al giorno (BID; mattina e sera). Durante il periodo di dosaggio stabile in aperto (16 settimane), i partecipanti saranno trattati con 300 μg/kg BID o la dose massima tollerata (determinata durante il periodo di aumento della dose in aperto) di maralixibat.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media nel punteggio di gravità ItchRO(Oss).
Lasso di tempo: Dal basale alla media della settimana 13 fino alla settimana 20
Punteggio di gravità ItchRO(Obs) = punteggio di gravità della valutazione dell'osservatore dell'esito segnalato dal prurito; scala compresa tra 0 (per nulla pruriginoso) e 4 (estremamente pruriginoso); più basso è il punteggio, meglio è.
Dal basale alla media della settimana 13 fino alla settimana 20

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media del livello totale di sBA (acidi biliari sierici).
Lasso di tempo: Dal basale alla media della settimana 12 e della settimana 20
Dal basale alla media della settimana 12 e della settimana 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MRX-802
  • 2024-511287-85-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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