Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RAG-17 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1)

6. ledna 2025 aktualizováno: Ractigen Therapeutics.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RAG-17 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1)

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RAG-17 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie je fáze 1, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RAG-17 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1). . Úrovně dávek budou vyhodnoceny postupně napříč samostatnými kohortami pomocí návrhu založeného na pravidlech, kde účastníci dostanou RAG-17 nebo placebo v poměru 3:1.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
32

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Long-Cheng Li
  • Telefonní číslo: +86 18051622388
  • E-mail: lilc@ractigen.com

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
      • Chengdu, Čína
        • Nábor
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Čína
        • Nábor
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Dobrovolně souhlasí s účastí v této studii a poskytuje písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli specifických postupů studie.
  2. ≥ 18 let věku v době informovaného souhlasu.
  3. Diagnostika možného, ​​laboratorně podporovaného pravděpodobného, ​​pravděpodobného nebo definitivního ALS podle Světové federace neurologie El Escorial.
  4. Zdokumentovaná mutace SOD1.
  5. Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥ 50 % předpokládané hodnoty upravená podle pohlaví, věku a výšky (měřeno vsedě).
  6. Pokud užívá riluzol nebo edaravon, musí být subjekt na stabilní dávce nebo ≥ 30 dnů před 1. dnem a očekává se, že na této dávce zůstane až do poslední návštěvy studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Zdokumentovaná mutace p.F21C SOD1.
  2. Léčba jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením během 1 měsíce nebo 5 poločasů zkoumané látky, podle toho, co je delší. Konkrétně není povolena žádná předchozí léčba malou interferující ribonukleovou kyselinou, terapie kmenovými buňkami nebo genová terapie.
  3. Aktuální zařazení do jakékoli jiné intervenční studie.
  4. Anamnéza nebo pozitivní výsledek testu na virus lidské imunodeficience, protilátky proti viru hepatitidy C nebo virus hepatitidy B.
  5. Těhotná nebo právě kojená.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: RAG-17
RAG-17 se podává intratekální injekcí subjektům s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1).
Lék: RAG-17
RAG-17 je terapeutická malá interferující RNA (siRNA).
Komparátor placeba: Placebo
Placebo se podává intratekální injekcí subjektům s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1)
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno intratekální injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Před léčbou a do 57 dnů po léčbě
Posouzení bezpečnosti a snášenlivosti: Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) souvisejících s léčbou
Před léčbou a do 57 dnů po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: AUC0-poslední
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času 0 do poslední měřitelné nenulové koncentrace
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: AUC0-inf
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času 0 extrapolovaného do nekonečna
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: Cmax
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Špičková plazmatická koncentrace
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: Tmax
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Čas k dosažení Cmax. Pokud se maximální hodnota vyskytuje ve více než jednom časovém bodě, je Tmax definován jako první časový bod s touto hodnotou
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: λz
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Konstantní rychlost eliminace
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: T½
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Zdánlivý konečný poločas eliminace studovaného léčiva
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: CL/F
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Zdánlivé povolení
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: Vz/F
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Zdánlivý objem distribuce
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: MRT
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Průměrná doba pobytu
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Farmakokinetický (PK) parametr CSF: Koncentrace
Časové okno: Před léčbou a do 29 dnů po léčbě
Koncentrace v mozkomíšním moku (CSF)
Před léčbou a do 29 dnů po léčbě
Farmakokinetický (PK) parametr CSF: T½
Časové okno: Před léčbou a do 29 dnů po léčbě
Poločas rozpadu v mozkomíšním moku (CSF)
Před léčbou a do 29 dnů po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ractigen Therapeutics.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RGN17-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení