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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1)

6 gennaio 2025 aggiornato da: Ractigen Therapeutics.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1)

Questo è uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RAG-17 in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene della superossido dismutasi di tipo 1 (SOD1). . I livelli di dose saranno valutati sequenzialmente in coorti separate utilizzando un disegno basato su regole, in cui i partecipanti riceveranno RAG-17 o placebo con un rapporto di 3:1.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
32

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contatto:
      • Chengdu, Cina
        • Reclutamento
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Contatto:
      • Hangzhou, Cina
        • Reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Acconsente volontariamente a partecipare a questo studio e fornisce il consenso informato scritto prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  2. ≥ 18 anni di età al momento del consenso informato.
  3. Diagnosi di possibile SLA probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio secondo la Federazione Mondiale di Neurologia El Escorial.
  4. Mutazione SOD1 documentata.
  5. Capacità vitale forzata (FVC) ≥50% del valore previsto aggiustato per sesso, età e altezza (misurata seduti).
  6. Se sta assumendo riluzolo o edaravone, il soggetto deve assumere una dose stabile o ≥ 30 giorni prima del Giorno 1 e dovrebbe rimanere a quella dose fino alla visita finale dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Mutazione documentata p.F21C SOD1.
  2. Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Nello specifico, non è consentito alcun trattamento precedente con acido ribonucleico a piccola interferenza, terapia con cellule staminali o terapia genica.
  3. Attuale iscrizione a qualsiasi altro studio interventistico.
  4. Anamnesi o risultato positivo del test per il virus dell'immunodeficienza umana, gli anticorpi del virus dell'epatite C o il virus dell'epatite B.
  5. Incinta o attualmente allattante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: RAG-17
RAG-17 viene somministrato mediante iniezione intratecale a soggetti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene Superossido Dismutasi di tipo 1 (SOD1)
Droga: RAG-17
RAG-17 è un piccolo RNA interferente terapeutico (siRNA).
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo viene somministrato mediante iniezione intratecale a soggetti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazione del gene Superossido Dismutasi di tipo 1 (SOD1)
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato tramite iniezione intratecale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 57 giorni dopo il trattamento
Valutazione della sicurezza e della tollerabilità: incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Prima del trattamento ed entro 57 giorni dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: AUC0-last
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile diversa da zero
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: AUC0-inf
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 estrapolato all'infinito
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: Cmax
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Concentrazione plasmatica di picco
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: Tmax
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
È tempo di raggiungere la Cmax. Se il valore massimo si verifica in più di un punto temporale, Tmax viene definito come il primo punto temporale con questo valore
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: λz
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Costante del tasso di eliminazione
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: T½
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Emivita apparente di eliminazione terminale del farmaco in studio
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: CL/F
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Autorizzazione apparente
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: Vz/F
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Volume di distribuzione apparente
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) plasmatico: MRT
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Tempo medio di residenza
Prima del trattamento ed entro 48 ore dal trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) del liquido cerebrospinale: concentrazione
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 29 giorni dopo il trattamento
Concentrazione nel liquido cerebrospinale (CSF)
Prima del trattamento ed entro 29 giorni dopo il trattamento
Parametro farmacocinetico (PK) del liquido cerebrospinale: T½
Lasso di tempo: Prima del trattamento ed entro 29 giorni dal trattamento
Emivita nel liquido cerebrospinale (CSF)
Prima del trattamento ed entro 29 giorni dal trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ractigen Therapeutics.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 gennaio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RGN17-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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