Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę RAG-17 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1)

6 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Ractigen Therapeutics.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę RAG-17 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1)

Jest to randomizowane badanie fazy 1, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki RAG-17 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie jest randomizowanym badaniem I fazy, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby i kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki RAG-17 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1). . Poziomy dawek będą oceniane sekwencyjnie w oddzielnych kohortach przy użyciu projektu opartego na zasadach, w którym uczestnicy otrzymają RAG-17 lub placebo w stosunku 3:1.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
32

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Kontakt:
      • Chengdu, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Dobrowolnie wyraża zgodę na udział w tym badaniu i wyraża pisemną świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur szczegółowych związanych z badaniem.
  2. ≥ 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  3. Rozpoznanie możliwego, potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub określonego ALS według Światowej Federacji Neurologii El Escorial.
  4. Udokumentowana mutacja SOD1.
  5. Wymuszona pojemność życiowa (FVC) ≥50% wartości przewidywanej skorygowanej o płeć, wiek i wzrost (mierzona w pozycji siedzącej).
  6. W przypadku przyjmowania riluzolu lub edarawonu pacjent musi przyjmować stałą dawkę lub ≥30 dni przed dniem 1. i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce aż do ostatniej wizyty w ramach badania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Udokumentowana mutacja p.F21C SOD1.
  2. Leczenie innym badanym lekiem, czynnikiem biologicznym lub wyrobem w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy. W szczególności nie jest dozwolone wcześniejsze leczenie małym zakłócającym kwasem rybonukleinowym, terapia komórkami macierzystymi ani terapia genowa.
  3. Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym.
  4. Historia lub pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub wirusa zapalenia wątroby typu B.
  5. Ciąża lub obecnie karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: RAG-17
RAG-17 podaje się we wstrzyknięciu dooponowym pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1)
Lek: RAG-17
RAG-17 to terapeutyczny mały interferujący RNA (siRNA).
Komparator placebo: Placebo
Placebo podaje się we wstrzyknięciu dooponowym pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1)
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane w postaci wstrzyknięcia dooponowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 57 dni po leczeniu
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji: częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) występujących podczas leczenia
Przed leczeniem i w ciągu 57 dni po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: AUC0-last
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu od czasu od czasu 0 do ostatniego mierzalnego niezerowego stężenia
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: AUC0-inf
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu od czasu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: Cmax
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Szczytowe stężenie w osoczu
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: Tmax
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Czas osiągnąć Cmax. Jeżeli wartość maksymalna występuje w więcej niż jednym punkcie czasowym, Tmax definiuje się jako pierwszy punkt czasowy z tą wartością
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: λz
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Stała szybkości eliminacji
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: T½
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pozorny końcowy okres półtrwania badanego leku
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: CL/F
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pozorny prześwit
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: Vz/F
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pozorna wielkość dystrybucji
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: MRT
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Średni czas przebywania
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) CSF: Stężenie
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 29 dni po leczeniu
Stężenie w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Przed leczeniem i w ciągu 29 dni po leczeniu
Parametr farmakokinetyczny (PK) CSF: T½
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 29 dni po leczeniu
Okres półtrwania w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Przed leczeniem i w ciągu 29 dni po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ractigen Therapeutics.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RGN17-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami