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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RAG-17 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation

6. Januar 2025 aktualisiert von: Ractigen Therapeutics.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RAG-17 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RAG-17 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bei der Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RAG-17 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation . Die Dosisstufen werden nacheinander in verschiedenen Kohorten anhand eines regelbasierten Designs bewertet, wobei die Teilnehmer RAG-17 oder Placebo im Verhältnis 3:1 erhalten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
32

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Kontakt:
      • Chengdu, China
        • Rekrutierung
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, China
        • Rekrutierung
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Stimmt freiwillig der Teilnahme an dieser Studie zu und gibt vor Beginn studienspezifischer Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung ab.
  2. ≥ 18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung.
  3. Diagnose einer möglichen, laborgestützten wahrscheinlichen, wahrscheinlichen oder eindeutigen ALS gemäß der World Federation of Neurology El Escorial.
  4. Dokumentierte SOD1-Mutation.
  5. Forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 50 % des vorhergesagten Werts, angepasst an Geschlecht, Alter und Größe (gemessen im Sitzen).
  6. Bei Einnahme von Riluzol oder Edaravon muss der Proband mindestens 30 Tage vor Tag 1 eine stabile Dosis erhalten und diese Dosis voraussichtlich bis zum letzten Studienbesuch beibehalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Dokumentierte p.F21C SOD1-Mutation.
  2. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Insbesondere ist keine vorherige Behandlung mit Small Interfering Ribonukleinsäure, Stammzelltherapie oder Gentherapie zulässig.
  3. Aktuelle Einschreibung in eine andere interventionelle Studie.
  4. Vorgeschichte oder positives Testergebnis für das humane Immundefizienzvirus, Hepatitis-C-Virus-Antikörper oder Hepatitis-B-Virus.
  5. Schwanger oder derzeit stillend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: RAG-17
RAG-17 wird Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation durch intrathekale Injektion verabreicht
Arzneimittel: RAG-17
RAG-17 ist eine therapeutische Small Interfering RNA (siRNA).
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation durch intrathekale Injektion verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird durch intrathekale Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 57 Tagen nach der Behandlung
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit: Häufigkeit und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE)
Vor der Behandlung und innerhalb von 57 Tagen nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: AUC0-last
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration ungleich Null
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: AUC0-inf
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich extrapoliert
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: Cmax
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Maximale Plasmakonzentration
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: Tmax
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit, Cmax zu erreichen. Tritt der Maximalwert zu mehr als einem Zeitpunkt auf, wird Tmax als erster Zeitpunkt mit diesem Wert definiert
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: λz
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Eliminierungsratenkonstante
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: T½
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Offensichtliche terminale Eliminationshalbwertszeit des Studienmedikaments
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: CL/F
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Scheinbare Freigabe
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: Vz/F
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Scheinbares Verteilungsvolumen
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: MRT
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Mittlere Verweilzeit
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Pharmakokinetischer (PK) Parameter des Liquor: Konzentration
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 29 Tagen nach der Behandlung
Konzentration in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Vor der Behandlung und innerhalb von 29 Tagen nach der Behandlung
Pharmakokinetischer (PK) Parameter des Liquor: T½
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 29 Tagen nach der Behandlung
Halbwertszeit in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Vor der Behandlung und innerhalb von 29 Tagen nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ractigen Therapeutics.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RGN17-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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