Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RAG-17 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1)

6. ledna 2025 aktualizováno: Ractigen Therapeutics.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RAG-17 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1)

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RAG-17 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je fáze 1, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RAG-17 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1). . Úrovně dávek budou vyhodnoceny postupně napříč samostatnými kohortami pomocí návrhu založeného na pravidlech, kde účastníci dostanou RAG-17 nebo placebo v poměru 3:1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

32

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Long-Cheng Li
  • Telefonní číslo: +86 18051622388
  • E-mail: lilc@ractigen.com

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
      • Chengdu, Čína
        • Nábor
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Čína
        • Nábor
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Dobrovolně souhlasí s účastí v této studii a poskytuje písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli specifických postupů studie.
  2. ≥ 18 let věku v době informovaného souhlasu.
  3. Diagnostika možného, ​​laboratorně podporovaného pravděpodobného, ​​pravděpodobného nebo definitivního ALS podle Světové federace neurologie El Escorial.
  4. Zdokumentovaná mutace SOD1.
  5. Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥ 50 % předpokládané hodnoty upravená podle pohlaví, věku a výšky (měřeno vsedě).
  6. Pokud užívá riluzol nebo edaravon, musí být subjekt na stabilní dávce nebo ≥ 30 dnů před 1. dnem a očekává se, že na této dávce zůstane až do poslední návštěvy studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Zdokumentovaná mutace p.F21C SOD1.
  2. Léčba jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením během 1 měsíce nebo 5 poločasů zkoumané látky, podle toho, co je delší. Konkrétně není povolena žádná předchozí léčba malou interferující ribonukleovou kyselinou, terapie kmenovými buňkami nebo genová terapie.
  3. Aktuální zařazení do jakékoli jiné intervenční studie.
  4. Anamnéza nebo pozitivní výsledek testu na virus lidské imunodeficience, protilátky proti viru hepatitidy C nebo virus hepatitidy B.
  5. Těhotná nebo právě kojená.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RAG-17
RAG-17 se podává intratekální injekcí subjektům s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1).
Lék: RAG-17
RAG-17 je terapeutická malá interferující RNA (siRNA).
Komparátor placeba: Placebo
Placebo se podává intratekální injekcí subjektům s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) s genovou mutací superoxiddismutázy typu 1 (SOD1)
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno intratekální injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Před léčbou a do 57 dnů po léčbě
Posouzení bezpečnosti a snášenlivosti: Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) souvisejících s léčbou
Před léčbou a do 57 dnů po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: AUC0-poslední
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času 0 do poslední měřitelné nenulové koncentrace
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: AUC0-inf
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času 0 extrapolovaného do nekonečna
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: Cmax
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Špičková plazmatická koncentrace
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: Tmax
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Čas k dosažení Cmax. Pokud se maximální hodnota vyskytuje ve více než jednom časovém bodě, je Tmax definován jako první časový bod s touto hodnotou
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: λz
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Konstantní rychlost eliminace
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: T½
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Zdánlivý konečný poločas eliminace studovaného léčiva
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: CL/F
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Zdánlivé povolení
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: Vz/F
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Zdánlivý objem distribuce
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Plazmatický farmakokinetický (PK) parametr: MRT
Časové okno: Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Průměrná doba pobytu
Před ošetřením a do 48 hodin po ošetření
Farmakokinetický (PK) parametr CSF: Koncentrace
Časové okno: Před léčbou a do 29 dnů po léčbě
Koncentrace v mozkomíšním moku (CSF)
Před léčbou a do 29 dnů po léčbě
Farmakokinetický (PK) parametr CSF: T½
Časové okno: Před léčbou a do 29 dnů po léčbě
Poločas rozpadu v mozkomíšním moku (CSF)
Před léčbou a do 29 dnů po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ractigen Therapeutics.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

16. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGN17-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RAG-17

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit